クラインフェルター症候群の運動転帰に対するアンドロゲンの影響
クラインフェルター症候群の運動/認知転帰に対するアンドロゲン効果
調査の概要
詳細な説明
男性のみに影響を与える遺伝性疾患であるクラインフェルター症候群 (KS) は、余分な X 染色体を持つことを特徴としています。 表現型 - または身体的および学習的特徴 - には、精巣不全、背の高い身長、および運動機能の低下、言語ベースの学習困難、自己イメージの低下、恥ずかしがり屋などの特定の認知および行動属性が含まれます. KS 表現型は、子宮内、乳児期、および小児期におけるアンドロゲン欠乏の結果である可能性があります。 KS 患者の場合、アンドロゲン補充は思春期および成人期の標準治療ですが、小児期の初期には使用されておらず、4 歳から 12 歳の KS 小児の標準医療には含まれていません。
この研究の目的は、アンドロゲンが KS の男児の学習と発達に及ぼす影響を調べることです。 研究者はまた、幼い頃の低用量のアンドロゲン補充が障害に関連する学習困難の一部を改善するかどうかを判断したいと考えています. この研究の全体的な目標は、初期のアンドロゲン欠乏症と学習および運動機能との関係に関する問題に対処することです。
この研究の参加者は、オキサンドロロン(低用量アンドロゲン)またはプラセボのいずれかを2年間投与される2つの治療グループのいずれかに無作為に割り付けられます。 すべての参加者は、研究の開始時と3、6、12、18、および24か月で安全性が評価されます。 また、研究の開始時とその後3〜6か月ごとに(合計6回の訪問)、研究者は慎重な病歴と身体検査、骨年齢X線を行い、血液サンプルを取得します.
試験への参加は 2 年間続き、6 回の診療所訪問が含まれます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University, Department of Pediatrics, 1025 Walnut Street, Suite 726
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- クラインフェルター症候群の核型診断
- 暦年齢4~12歳
- 過去 1 年間にアンドロゲンによる治療を受けていない
除外基準:
- 主要な肝臓、腎臓またはその他の全身疾患
- 47,XYY 男性を含む多様な核型
- -思春期の自然発症の証拠、精巣サイズ> 4mlとして定義
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:平行
- マスキング:トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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ACTIVE_COMPARATOR:オキサンドロロン
アンドロゲン オキサンドロロン: オキサンドロロン、0.6 > mg/kg/日、経口、2 年間。
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オキサンドロロン 06 >mg/kg/日、経口、2 年間
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PLACEBO_COMPARATOR:プラセボ
不活性物質。
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不活性物質
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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運動機能・筋力
時間枠:科目ごとに2年間
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結果の測定は、次の評価を使用してテストされました: Bruininks-Osertesky Test of Motor Proficiency (BOT) サブスケール (1) Visual Motor Control、(2) 上肢速度、および (3) ソフトサインの強度、身体的および神経学的評価 (PANESS) )、およびハンド ストレングス ダイナモメーター。
BOT は子供の運動発達を評価し、標準スコア (平均 = 100、SD = 15) とサブテスト スコアを含み、性別と年齢 (4 ~ 14.5 歳) に対して標準化されています。
PANESS は、利き手と利き手でない手で親指を 4 本の指で 20 回押すのに必要な時間を評価し、年齢別基準 (4 ~ 18 歳) の標準スコア (平均 = 100、SD = 15) を含みます。
手の強さのダイナモメーターは、利き手と利き手でない手の手の強さを評価し、標準スコア (平均 = 100、SD = 15) を含みます。
データは、平均 100、SD 15 の標準スコアとして表されます。
最低標準スコアは 50 です。最大標準スコアは 145 です。
スコアが高いほど、機能が優れていることを意味します。
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科目ごとに2年間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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認知機能と言語
時間枠:科目ごとに2年間
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結果の尺度は、差別的能力尺度 - 第 2 版 (DAS-II) を使用してテストされました。
DAS-II は、2 ~ 17 歳 (平均 = 100、SD = 15) の子供の知的機能 (IQ に類似した一般概念能力サブスケール) の年齢および性別の標準化された評価を提供します。
言語クラスターは、言葉を定義し、口頭で推論するタスクを実行する子供の能力を測定します。
非言語クラスターは、子供の帰納的および逐次的推論能力を測定します。
空間クラスターは、視空間構築能力、空間記憶、および空間推論を測定します。
データは、平均 100、SD 15 の標準スコアとして表されます。
最低標準スコアは 50 です。最大標準スコアは 145 です。
スコアが高いほど、機能が優れていることを意味します。
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科目ごとに2年間
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ワーキングメモリ/注意
時間枠:参加者1人あたり2年間
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結果の尺度は、次の認知評価を使用してテストされました: Digit Span Backward、A Neuropsychological Assessment (NEPSY) サブスケール (1) Phonemic Fluency および (2) Semantic Fluency、および Connors' Continuous Performance Test (CPT-II) サブスケール (1) 省略、(2) コミッション、(3) ヒット リアクション、(4) 変動性、および (5) 保存。
Digit Span Backward は作業記憶をテストするもので、5 ~ 16 歳の子供向けに標準化されています。
音素流暢さは、子供が文字 F と S で始まる名前を付けることができる単語の数を測定します (6 ~ 12 歳)。
Semantic Fluency は、子供が食べ物と飲み物のカテゴリで名前を付けることができる単語の数を測定します (4 ~ 12 歳)。
CPT-II は、長時間にわたって注意を維持する能力を測定します。
すべてのスコアは、平均 100、SD 15 の標準スコアとして報告されます。
最低標準スコアは 50 です。最大標準スコアは 145 です。
スコアが高いほど、機能が優れていることを意味します。
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参加者1人あたり2年間
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心理社会的および行動領域
時間枠:参加者ごとに2年間
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次の社会的評価を使用して、結果の測定がテストされました: The Child Behavior Checklist (CBCL) および The Children's Depression Inventory (CDI)。
CBCL は、4 歳から 16 歳の子供に標準化された問題行動と社会的能力の標準化された尺度です。
スコアが高いほど問題が多いことを示し、臨床範囲のカットオフは t スコア 67 以上です。
CDI は、6 ~ 17 歳の子供のうつ病の認知的、感情的、行動的兆候を評価します。
CDI 合計スコアは、全体的な抑うつ症状の存在を反映しています。
すべてのスコアは、平均 50、SD 10 の t スコアとして表されます。
スコアが低いほど機能が優れていることを意味し、スコアが高いほど問題行動が多いことを示します。
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参加者ごとに2年間
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心理社会的および行動領域
時間枠:科目ごとに2年間
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結果の尺度は、ピアズ・ハリスの自己概念尺度を使用してテストされました。
スコアリングは、合計標準スコアと 6 つのサブスケールのスコアを提供します: 外見と属性、不安からの解放、知的および学校のステータス、行動の適応、幸福と満足、および人気。
サブスケールを合計して標準化し、平均 100、SD 15 の合計標準スコアを提供します。
最低標準スコアは 50 です。最大標準スコアは 145 です。
スコアが高いほど、機能が優れていることを意味します。
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科目ごとに2年間
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Davis SM, Lahlou N, Cox-Martin M, Kowal K, Zeitler PS, Ross JL. Oxandrolone Treatment Results in an Increased Risk of Gonadarche in Prepubertal Boys With Klinefelter Syndrome. J Clin Endocrinol Metab. 2018 Sep 1;103(9):3449-3455. doi: 10.1210/jc.2018-00682.
- Ross JL, Kushner H, Kowal K, Bardsley M, Davis S, Reiss AL, Tartaglia N, Roeltgen D. Androgen Treatment Effects on Motor Function, Cognition, and Behavior in Boys with Klinefelter Syndrome. J Pediatr. 2017 Jun;185:193-199.e4. doi: 10.1016/j.jpeds.2017.02.036. Epub 2017 Mar 10.
- Davis S, Lahlou N, Bardsley M, Temple MC, Kowal K, Pyle L, Zeitler P, Ross J. Gonadal function is associated with cardiometabolic health in pre-pubertal boys with Klinefelter syndrome. Andrology. 2016 Nov;4(6):1169-1177. doi: 10.1111/andr.12275. Epub 2016 Sep 16.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- R01NS050597-01A2 (NIH(アメリカ国立衛生研究所))
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