Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Androgén hatása a Klinefelter-szindróma motoros kimenetelére

2021. július 6. frissítette: Thomas Jefferson University

Androgén hatása a Klinefelter-szindróma motoros/kognitív kimenetelére

A tanulmány célja az alacsony dózisú androgén Klinefelter-szindrómás fiúk motoros és kognitív fejlődésére gyakorolt ​​hatásának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Klinefelter-szindrómát (KS), egy genetikai rendellenességet, amely csak a férfiakat érinti, extra X-kromoszóma jellemzi. A fenotípus - vagy fizikai és tanulási jellemzők - magukban foglalják a herék elégtelenségét, a magas termetet és a specifikus kognitív és viselkedési jellemzőket, mint például a csökkent motoros funkciók, nyelvi alapú tanulási nehézségek, rossz énkép és félénkség. A KS fenotípus az androgénhiány eredménye lehet méhben, csecsemőkorban és gyermekkorban. A KS-ben szenvedő betegek esetében az androgénpótlás a standard kezelés serdülő- és felnőttkorban, de korábban nem alkalmazták gyermekkorban, és nem szerepelt a 4-12 éves KS-es gyermekek standard orvosi ellátásában.

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja az androgén hatását a KS-ben szenvedő fiúk tanulására és fejlődésére. A kutatók azt is szeretnék meghatározni, hogy az alacsony dózisú androgénpótlás korai életkorban javítja-e a rendellenességgel kapcsolatos tanulási nehézségek egy részét. A tanulmány átfogó célja a korai androgénhiány tanulással és motoros funkcióval való kapcsolatára vonatkozó kérdések megválaszolása.

A vizsgálatban résztvevőket véletlenszerűen besorolják a két kezelési csoport egyikébe, amelyek oxandrolont (alacsony dózisú androgént) vagy placebót kapnak két évig. A vizsgálat elején és 3, 6, 12, 18 és 24 hónap elteltével minden résztvevőt értékelni kell a biztonság szempontjából. Szintén a vizsgálat elején és azt követően 3-6 havonta (összesen 6 látogatáson keresztül) a kutatók alapos anamnézis- és fizikális vizsgálatot végeznek, valamint csontkorú röntgenfelvételt készítenek, és vérmintát vesznek.

A vizsgálatban való részvétel két évig tart, és 6 klinikai látogatást foglal magában.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

93

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University, Department of Pediatrics, 1025 Walnut Street, Suite 726

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A Klinefelter-szindróma kariotípus diagnózisa
  • Időrendi életkor 4-12 év
  • Az elmúlt évben nem kezeltek androgént

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos máj-, vese- vagy egyéb szisztémás betegség
  • Változatos kariotípusok, beleértve a 47,XYY hímeket
  • A pubertás spontán kezdetére utaló bizonyíték, ha a here mérete > 4 ml

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: HÁRMAS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
ACTIVE_COMPARATOR: Oxandrolone
Androgén oxandrolon: Oxandrolone, 0,6> mg/kg/nap, szájon át, 2 évig.
Drog: androgén oxandrolon
Oxandrolone ,06>mg/kg/nap, szájon át, 2 évig
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Inaktív anyag.
Egyéb: placebo
inaktív anyag

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Motor funkció/erő
Időkeret: 2 év tantárgyanként
Az eredményeket a következő értékelésekkel tesztelték: Bruininks-Osertesky Test of Motor Proficiency (BOT) alskálák: (1) vizuális motorvezérlés, (2) felső végtag sebessége és (3) erő, fizikai és neurológiai értékelés a lágy jelekre (PANESS). ), és Kézerő-dinamométer. A BOT a gyermek motoros fejlődését értékeli, és standard pontszámokat (átlag = 100, SD = 15) és részteszt pontszámokat tartalmaz, és a nemre és életkorra (4-14,5 év) vonatkozik. A PANESS felméri a hüvelykujj 20-szori lenyomásához szükséges időt a domináns és nem domináns kezek esetén, és standard pontszámokat (átlag=100, SD=15) tartalmaz korspecifikus normákkal (4-18 év). A kézerő-dinamométer a domináns és a nem domináns kezekben méri a kéz erejét, és standard pontszámokat tartalmaz (átlag=100, SD=15). Az adatokat standard pontszámként fejezzük ki, 100 átlaggal és 15 SD értékkel. A minimális standard pontszám 50; a maximális standard pontszám 145. A magasabb pontszámmal rendelkezők jobb funkciót jelentenek.
2 év tantárgyanként

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kognitív funkció és nyelv
Időkeret: 2 év tantárgyanként
Az eredményeket a Differential Ability Scales – 2. kiadás (DAS-II) segítségével teszteltük. A DAS-II kor és nem szerint standardizált értékelést nyújt az intellektuális működésről (az IQ-hoz hasonló általános fogalmi képesség alskála) 2-17 éves gyermekeknél (átlag=100, SD=15). A verbális klaszter azt méri, hogy a gyermek képes-e szavakat definiálni és verbális érvelési feladatokat végrehajtani. A Nonverbális Klaszter a gyermek induktív és szekvenciális gondolkodási képességeit méri. A Spatial Cluster méri a térbeli konstrukció képességét, a térbeli memóriát és a térbeli gondolkodást. Az adatokat standard pontszámként fejezzük ki, 100 átlaggal és 15 SD értékkel. A minimális standard pontszám 50; a maximális standard pontszám 145. A magasabb pontszámok jobb működést jelentenek.
2 év tantárgyanként
Munkamemória/Figyelem
Időkeret: Résztvevőnként 2 év
Az eredményméréseket a következő kognitív értékelésekkel tesztelték: Visszafelé mutató számérték, A neuropszichológiai értékelés (NEPSY) alskálái (1) Fonemic Fluency és (2) Semantic Fluency, valamint Connors folyamatos teljesítményteszt (CPT-II) alskálái (1) Kihagyások , (2) jutalékok, (3) találati reakció, (4) változékonyság és (5) megőrzés. A Digit Span Backward a munkamemóriát teszteli, és az 5-16 éves gyermekek számára szabványos. A Fonemic Fluency azt méri, hogy a gyermek F és S betűkkel kezdődő szavakat el tudja nevezni (6-12 éves korig). A szemantikus folyékonyság azt méri, hogy a gyermek hány szót tud elnevezni az étel és ital kategóriákban (4-12 éves korig). A CPT-II azt méri, hogy mennyire képes fenntartani a figyelmet hosszabb ideig. Az összes pontszámot standard pontszámként jelentik, 100-as átlaggal és 15-ös SD-vel. A minimális standard pontszám 50; a maximális standard pontszám 145. A magasabb pontszámok jobb működést jelentenek.
Résztvevőnként 2 év
Pszichoszociális és viselkedési terület
Időkeret: Résztvevőnként 2 év
Az eredményeket a következő társadalmi értékelések segítségével tesztelték: The Child Behavior Checklist (CBCL) és The Children's Depression Inventory (CDI). A CBCL a viselkedési problémák és a szociális kompetencia szabványos mérőszáma, amelyet a 4-16 éves gyermekek számára írnak elő. A magasabb pontszámok több problémát jeleznek, a klinikai tartomány határértéke 67-nél nagyobb vagy azzal egyenlő t-értéknél. A CDI a depresszió kognitív, affektív és viselkedési jeleit értékeli 6-17 éves gyermekeknél. A CDI összpontszám az általános depressziós tünetek jelenlétét tükrözi. Minden pontszám t-pontszámként van kifejezve, amelynek átlaga 50 és SD 10. Az alacsonyabb pontszámok jobb működést, a magasabb pontszámok pedig több problémás viselkedést jeleznek.
Résztvevőnként 2 év
Pszichoszociális és viselkedési terület
Időkeret: 2 év tantárgyanként
Az eredményeket a Piers-Harris Self Concept Scale segítségével tesztelték. A pontozás egy teljes standard pontszámot ad, és hat alskálán: fizikai megjelenés és tulajdonságok, szorongásmentesség, intellektuális és iskolai állapot, viselkedésbeli alkalmazkodás, boldogság és elégedettség, valamint népszerűség. Az alskálákat összeadják és standardizálják, hogy a teljes standard pontszámot 100-as átlaggal és 15-ös SD-vel kapják meg. A minimális standard pontszám 50; a maximális standard pontszám 145. A magasabb pontszámok jobb működést jelentenek.
2 év tantárgyanként

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Thomas Jefferson University

Együttműködők

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2006. július 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2017. november 30.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2017. november 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2006. július 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2006. július 5.

Első közzététel (BECSLÉS)

2006. július 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. július 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 6.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • R01NS050597-01A2 (NIH, Nemzeti Egészségügyi Intézet)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Klinefelter szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ireland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel