Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Androgeeneffect op het motorische resultaat van het Klinefelter-syndroom

6 juli 2021 bijgewerkt door: Thomas Jefferson University

Androgeeneffect op motorisch / cognitief resultaat bij het Klinefelter-syndroom

Het doel van deze studie is het evalueren van de effecten van een lage dosis androgeen op de motorische en cognitieve ontwikkeling van jongens met het syndroom van Klinefelter.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Klinefelter-syndroom (KS), een genetische aandoening die alleen mannen treft, wordt gekenmerkt door een extra X-chromosoom. Het fenotype - of fysieke en leerkenmerken - omvat testisfalen, grote gestalte en specifieke cognitieve en gedragskenmerken zoals verminderde motorische functie, op taal gebaseerde leerproblemen, slecht zelfbeeld en verlegenheid. Het KS-fenotype kan het gevolg zijn van androgeentekort in de baarmoeder, de kindertijd en de kindertijd. Voor personen met KS is androgeenvervanging de standaardbehandeling in de adolescentie en volwassenheid, maar is niet eerder in de kindertijd gebruikt of opgenomen in de standaard medische zorg van KS-kinderen van 4 tot 12 jaar.

Het doel van deze studie is om de effecten van androgeen op leren en ontwikkeling bij jongens met KS te onderzoeken. Onderzoekers willen ook bepalen of een lage dosis androgeenvervanging op jonge leeftijd een deel van de leerproblemen die gepaard gaan met de stoornis zal verbeteren. Het algemene doel van deze studie is om vragen te beantwoorden over de relatie tussen vroege androgeendeficiëntie en leren en motorische functie.

Deelnemers aan de studie zullen worden gerandomiseerd naar een van de twee behandelingsgroepen, die gedurende twee jaar oxandrolon (lage dosis androgeen) of placebo krijgen. Alle deelnemers worden aan het begin van het onderzoek en na 3, 6, 12, 18 en 24 maanden op veiligheid beoordeeld. Ook aan het begin van de studie en daarna elke 3 tot 6 maanden (voor een totaal van 6 bezoeken), zullen de onderzoekers een zorgvuldige anamnese en lichamelijk onderzoek en een röntgenfoto van de botleeftijd uitvoeren en een bloedmonster nemen.

Deelname aan de proef duurt twee jaar en omvat 6 kliniekbezoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

93

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University, Department of Pediatrics, 1025 Walnut Street, Suite 726

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 12 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Karyotype-diagnose van het Klinefelter-syndroom
  • Chronologische leeftijd van 4-12 jaar
  • Geen behandeling met androgeen in het afgelopen jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Ernstige lever-, nier- of andere systemische ziekte
  • Variant karyotypes waaronder 47,XYY mannetjes
  • Bewijs van spontaan begin van de puberteit, gedefinieerd als testiculaire grootte> 4 ml

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
ACTIVE_COMPARATOR: Oxandrolon
Androgeen oxandrolon: Oxandrolon, 0,6 > mg/kg/dag, oraal, gedurende 2 jaar.
Geneesmiddel: androgeen oxandrolon
Oxandrolon ,06 >mg/kg/dag, oraal, gedurende 2 jaar
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Een inactieve stof.
Ander: placebo
een inactieve stof

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Motorische functie/kracht
Tijdsspanne: 2 jaar per vak
Uitkomstmaten werden getest met behulp van de volgende beoordelingen: Bruininks-Osertesky Test of Motor Proficiency (BOT) subschalen van (1) visuele motorische controle, (2) snelheid van bovenste ledematen, en (3) kracht, fysieke en neurologische evaluatie voor zachte signalen (PANESS). ), en handkrachtdynamometer. BOT beoordeelt de motorische ontwikkeling van het kind en omvat standaardscores (gemiddelde=100, SD=15) en subtestscores en is genormeerd voor geslacht en leeftijd (4-14,5 jaar). PANESS beoordeelt de tijd die nodig is om 20 keer duim naar 4 vingers te drukken voor de dominante en niet-dominante handen en omvat standaardscores (gemiddelde = 100, SD = 15) met leeftijdsspecifieke normen (4-18 jaar). Handkrachtdynamometer beoordeelt de handkracht in de dominante en niet-dominante handen en omvat standaardscores (gemiddelde = 100, SD = 15). Gegevens worden uitgedrukt als standaardscores met een gemiddelde van 100 en SD van 15. De minimale standaardscore is 50; de maximale standaardscore is 145. Hogere scorers impliceren een betere functie.
2 jaar per vak

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cognitieve functie en taal
Tijdsspanne: 2 jaar per vak
Uitkomstmaten werden getest met behulp van de Differential Ability Scales - 2e editie (DAS-II). DAS-II biedt een op leeftijd en geslacht gestandaardiseerde beoordeling van intellectueel functioneren (subschaal General Concept Ability vergelijkbaar met IQ) bij kinderen van 2-17 jaar (gemiddelde = 100, SD = 15). De verbale cluster meet het vermogen van het kind om woorden te definiëren en verbale redeneertaken uit te voeren. De non-verbale cluster meet het inductieve en sequentiële redeneervermogen van het kind. De Spatial Cluster meet visueel-ruimtelijk constructievermogen, ruimtelijk geheugen en ruimtelijk redeneren. Gegevens worden uitgedrukt als standaardscores met een gemiddelde van 100 en SD van 15. De minimale standaardscore is 50; de maximale standaardscore is 145. Hogere scores impliceren een betere functie.
2 jaar per vak
Werkgeheugen/aandacht
Tijdsspanne: 2 jaar per deelnemer
Uitkomstmaten werden getest met behulp van de volgende cognitieve beoordelingen: Digit Span Backward, A Neuropsychological Assessment (NEPSY) subschalen van (1) Fonemische vloeiendheid en (2) Semantische vloeiendheid, en Connors' Continuous Performance Test (CPT-II) subschalen (1) Omissies , (2) Commissies, (3) Hitreactie, (4) Variabiliteit en (5) Behoud. Digit Span Backward test het werkgeheugen en is genormeerd voor kinderen van 5-16 jaar. Fonemische vloeiendheid meet het aantal woorden dat het kind kan noemen, beginnend met de letters F en S (leeftijd 6-12). Semantic Fluency meet het aantal woorden dat het kind kan noemen in de categorieën eten en drinken (leeftijd 4-12). CPT-II meet het vermogen om de aandacht gedurende een langere periode vast te houden. Alle scores worden gerapporteerd als standaardscores met een gemiddelde van 100 en SD van 15. De minimale standaardscore is 50; de maximale standaardscore is 145. Hogere scores impliceren een betere functie.
2 jaar per deelnemer
Psychosociaal en gedragsdomein
Tijdsspanne: 2 jaar per deelnemer
Uitkomstmaten werden getest met behulp van de volgende sociale beoordelingen: de Child Behavior Checklist (CBCL) en de Children's Depression Inventory (CDI). De CBCL is een gestandaardiseerde maatstaf voor gedragsproblemen en sociale competentie voor kinderen van 4-16 jaar. Hogere scores duiden op meer problemen, met een grenswaarde voor het klinische bereik bij een t-score groter dan of gelijk aan 67. De CDI beoordeelt cognitieve, affectieve en gedragssignalen van depressie bij kinderen van 6-17 jaar. De CDI-totaalscore geeft de aanwezigheid van algehele depressieve symptomen weer. Alle scores worden uitgedrukt als t-scores met een gemiddelde van 50 en SD van 10. Lagere scores impliceren een beter functioneren en hogere scores duiden op meer probleemgedrag.
2 jaar per deelnemer
Psychosociaal en gedragsdomein
Tijdsspanne: 2 jaar per vak
Uitkomstmaten werden getest met behulp van de Piers-Harris Self Concept Scale. Scoren levert een totale standaardscore en scores op zes subschalen: uiterlijk en kenmerken, vrijheid van angst, intellectuele status en schoolstatus, gedragsaanpassing, geluk en tevredenheid, en populariteit. Subschalen worden opgeteld en gestandaardiseerd om de totale standaardscore te verkrijgen met een gemiddelde van 100 en SD van 15. De minimale standaardscore is 50; de maximale standaardscore is 145. Hogere scores impliceren een betere functie.
2 jaar per vak

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Medewerkers

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2006

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

30 november 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

30 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juli 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 juli 2006

Eerst geplaatst (SCHATTING)

6 juli 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

8 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R01NS050597-01A2 (NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van Klinefelter

Klinische onderzoeken op placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Oman

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren