Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Androgeenivaikutus Klinefelterin oireyhtymän motoriseen lopputulokseen

tiistai 6. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Thomas Jefferson University

Androgeenivaikutus Klinefelterin oireyhtymän motorisiin/kognitiivisiin tuloksiin

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida pieniannoksisen androgeenin vaikutuksia Klinefelterin oireyhtymää sairastavien poikien motoriseen ja kognitiiviseen kehitykseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Klinefelterin oireyhtymä (KS), geneettinen sairaus, joka vaikuttaa vain miehiin, on ominaista ylimääräinen X-kromosomi. Fenotyyppi - tai fyysiset ja oppimisominaisuudet - sisältää kivesten vajaatoiminnan, korkean kasvun ja erityiset kognitiiviset ja käyttäytymiseen liittyvät ominaisuudet, kuten heikentynyt motorinen toiminta, kielipohjaiset oppimisvaikeudet, huono minäkuva ja ujous. KS-fenotyyppi voi olla seurausta androgeenin puutteesta kohdussa, vauvaiässä ja lapsuudessa. KS-potilaille androgeenikorvaushoito on tavanomainen hoito nuoruudessa ja aikuisuudessa, mutta sitä ei ole käytetty aikaisemmin lapsuudessa tai se ei sisälly 4–12-vuotiaiden KS-lasten tavanomaiseen lääketieteelliseen hoitoon.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia androgeenin vaikutuksia KS-poikien oppimiseen ja kehitykseen. Tutkijat haluavat myös selvittää, parantaako pieniannoksinen androgeenikorvaus varhaisessa iässä joitakin häiriöön liittyviä oppimisvaikeuksia. Tämän tutkimuksen yleisenä tavoitteena on käsitellä kysymyksiä varhaisen androgeenipuutoksen yhteydestä oppimiseen ja motorisiin toimintoihin.

Tutkimukseen osallistujat satunnaistetaan toiseen kahdesta hoitoryhmästä, jotka saavat joko oksandrolonia (pieniannoksinen androgeeni) tai lumelääkettä kahden vuoden ajan. Kaikkien osallistujien turvallisuus arvioidaan tutkimuksen alussa ja 3, 6, 12, 18 ja 24 kuukauden kuluttua. Myös tutkimuksen alussa ja sen jälkeen 3-6 kuukauden välein (yhteensä 6 käyntiä) tutkijat tekevät huolellisen historian ja fyysisen tutkimuksen sekä luuiän röntgenkuvan ja ottavat verinäyte.

Kokeeseen osallistuminen kestää kaksi vuotta ja sisältää 6 klinikkakäyntiä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

93

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University, Department of Pediatrics, 1025 Walnut Street, Suite 726

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 12 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Klinefelterin oireyhtymän karyotyyppidiagnoosi
  • Kronologinen ikä 4-12 vuotta
  • Ei androgeenihoitoa viimeisen vuoden aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Vakava maksan, munuaisten tai muu systeeminen sairaus
  • Muunnelmat karyotyypit mukaan lukien 47,XYY urokset
  • Todisteet spontaanista murrosiän alkamisesta, kun kivesten koko on > 4 ml

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
ACTIVE_COMPARATOR: Oksandroloni
Androgeenioksandroloni: Oksandroloni, 0,6> mg/kg/vrk, suun kautta, 2 vuoden ajan.
Lääke: androgeeni oksandroloni
Oksandroloni,06>mg/kg/vrk, suun kautta, 2 vuoden ajan
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Inaktiivinen aine.
Muut: plasebo
inaktiivinen aine

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Moottorin toiminta/voimakkuus
Aikaikkuna: 2 vuotta per aihe
Tulosmittaukset testattiin seuraavilla arvioinneilla: Bruininks-Osertesky Test of Motor Proficiency (BOT) -aliasteikot (1) visuaalinen moottorin ohjaus, (2) yläraajan nopeus ja (3) vahvuus, fyysinen ja neurologinen arviointi pehmeille oireille (PANESS). ) ja käsivoimadynamometri. BOT arvioi lapsen motorisen kehityksen ja sisältää standardipisteet (keskiarvo = 100, SD = 15) ja osatestin pisteet ja on normoitu sukupuolen ja iän (4-14,5 vuotta) mukaan. PANESS arvioi aikaa, joka tarvitaan painamaan peukaloa 4 sormeen 20 kertaa hallitseville ja ei-dominanteille käsille ja sisältää standardipisteet (keskiarvo = 100, SD = 15) ikäkohtaisilla normeilla (4-18 vuotta). Käsien vahvuusdynamometri arvioi käden voimaa hallitsevissa ja ei-dominanteissa käsissä ja sisältää standardipisteet (keskiarvo = 100, SD = 15). Tiedot ilmaistaan ​​standardipisteinä, joiden keskiarvo on 100 ja SD 15. Vähimmäispistemäärä on 50; enimmäispistemäärä on 145. Korkeammat pisteet merkitsevät parempaa toimintaa.
2 vuotta per aihe

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kognitiivinen toiminta ja kieli
Aikaikkuna: 2 vuotta per aihe
Tulosmitat testattiin Differential Ability Scales - 2nd edition (DAS-II) -asteikolla. DAS-II tarjoaa iän ja sukupuolen mukaan standardoidun älyllisen toiminnan arvioinnin (General Concept Ability -alaskaala, joka on samanlainen kuin IQ) 2-17-vuotiailla lapsilla (keskiarvo = 100, SD = 15). Verbaal Cluster mittaa lapsen kykyä määritellä sanoja ja suorittaa verbaalisia päättelytehtäviä. Nonverbaalinen klusteri mittaa lapsen induktiivisia ja peräkkäisiä päättelykykyjä. Spatial Cluster mittaa visuospatiaalista rakentamiskykyä, tilamuistia ja spatiaalista päättelykykyä. Tiedot ilmaistaan ​​standardipisteinä, joiden keskiarvo on 100 ja SD 15. Vähimmäispistemäärä on 50; enimmäispistemäärä on 145. Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa toimintaa.
2 vuotta per aihe
Toimiva muisti / Huomio
Aikaikkuna: 2 vuotta per osallistuja
Tulosmitat testattiin käyttämällä seuraavia kognitiivisia arviointeja: Digit Span Backward, A Neuropsychological Assessment (NEPSY) -alaasteikot (1) Fonemic Fluency ja (2) Semantic Fluency ja Connorsin jatkuva suorituskykytesti (CPT-II) (1) Poistukset , (2) välityspalkkiot, (3) osumareaktio, (4) vaihtelevuus ja (5) säilytykset. Digit Span Backward testaa työmuistia ja on normi 5-16-vuotiaille lapsille. Foneeminen sujuvuus mittaa niiden sanojen määrää, jotka lapsi voi nimetä kirjaimilla F ja S (6-12-vuotiaat). Semanttinen sujuvuus mittaa sanojen määrää, joita lapsi voi nimetä luokissa ruoka ja juoma (4-12-vuotiaat). CPT-II mittaa kykyä ylläpitää tarkkaavaisuutta pitkän ajan kuluessa. Kaikki pisteet raportoidaan vakiopisteinä, joiden keskiarvo on 100 ja SD 15. Vähimmäispistemäärä on 50; enimmäispistemäärä on 145. Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa toimintaa.
2 vuotta per osallistuja
Psykososiaalinen ja käyttäytymisalue
Aikaikkuna: 2 vuotta per osallistuja
Tulosmittauksia testattiin seuraavilla sosiaalisilla arvioinneilla: Child Behavior Checklist (CBCL) ja The Children's Depression Inventory (CDI). CBCL on standardisoitu 4-16-vuotiaiden lasten käyttäytymisongelmien ja sosiaalisen osaamisen mitta. Korkeammat pisteet osoittavat enemmän ongelmia, kun kliinisen alueen raja-arvo on suurempi tai yhtä suuri kuin 67. CDI arvioi masennuksen kognitiivisia, affektiivisia ja käyttäytymiseen liittyviä merkkejä 6–17-vuotiailla lapsilla. CDI-kokonaispistemäärä heijastaa yleisten masennusoireiden esiintymistä. Kaikki pisteet ilmaistaan ​​t-pisteinä, joiden keskiarvo on 50 ja SD 10. Pienemmät pisteet tarkoittavat parempaa toimintaa ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän ongelmakäyttäytymistä.
2 vuotta per osallistuja
Psykososiaalinen ja käyttäytymisalue
Aikaikkuna: 2 vuotta per aihe
Tulosmitat testattiin Piers-Harris Self Concept Scale -asteikolla. Pisteytys antaa kokonaispistemäärän ja pisteet kuudella ala-asteikolla: ulkonäkö ja ominaisuudet, vapaus ahdistuksesta, älyllinen ja koulun asema, käyttäytymisen sopeutuminen, onnellisuus ja tyytyväisyys sekä suosio. Ala-asteikot summataan ja standardoidaan, jotta saadaan kokonaisstandardipisteet, joiden keskiarvo on 100 ja SD 15. Vähimmäispistemäärä on 50; enimmäispistemäärä on 145. Korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa toimintaa.
2 vuotta per aihe

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Thomas Jefferson University

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. heinäkuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 30. marraskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 30. marraskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. heinäkuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. heinäkuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 6. heinäkuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 8. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R01NS050597-01A2 (NIH)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Klinefelterin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa