Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Androgen Effekt på Klinefelter Syndrom Motor Outcome

6. juli 2021 opdateret af: Thomas Jefferson University

Androgen effekt på motorisk/kognitivt resultat i Klinefelters syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningerne af lavdosis androgen på den motoriske og kognitive udvikling hos drenge med Klinefelters syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Klinefelters syndrom (KS), en genetisk lidelse, der kun rammer mænd, er karakteriseret ved at have et ekstra X-kromosom. Fænotypen - eller fysiske og indlæringsmæssige træk - omfatter testikelsvigt, høj statur og specifikke kognitive og adfærdsmæssige egenskaber såsom nedsat motorisk funktion, sprogbaserede indlæringsvanskeligheder, dårligt selvbillede og generthed. KS-fænotypen kan være resultatet af androgenmangel i utero, spædbarn og barndom. For personer med KS er androgenerstatning standardbehandling i ungdomsårene og voksenalderen, men er ikke blevet brugt tidligere i barndommen eller inkluderet i den almindelige medicinske behandling af KS-børn i alderen 4 til 12.

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge virkningerne af androgen på læring og udvikling hos drenge med KS. Forskere ønsker også at afgøre, om lavdosis androgenerstatning i en tidlig alder vil forbedre nogle af indlæringsvanskelighederne forbundet med lidelsen. Det overordnede mål med denne undersøgelse er at behandle spørgsmål vedrørende forholdet mellem tidlig androgenmangel og indlæring og motorisk funktion.

Deltagerne i undersøgelsen vil blive randomiseret til en af ​​to behandlingsgrupper, der modtager enten oxandrolon (lavdosis androgen) eller placebo i to år. Alle deltagere vil blive evalueret for sikkerhed i begyndelsen af ​​undersøgelsen og efter 3, 6, 12, 18 og 24 måneder. Også i begyndelsen af ​​undersøgelsen og hver 3. til 6. måned derefter (for i alt 6 besøg) vil forskerne udføre en omhyggelig anamnese og fysisk undersøgelse og et røntgenbillede af knoglealderen og tage en blodprøve.

Deltagelse i forsøget varer to år og omfatter 6 klinikbesøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

93

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University, Department of Pediatrics, 1025 Walnut Street, Suite 726

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 12 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Karyotype diagnose af Klinefelters syndrom
  • Kronologisk alder på 4-12 år
  • Ingen behandling med androgen i det seneste år

Ekskluderingskriterier:

  • Større lever-, nyre- eller anden systemisk sygdom
  • Variant karyotyper inklusive 47,XYY hanner
  • Bevis på spontant begyndende pubertet, defineret som testikelstørrelse > 4 ml

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Oxandrolone
Androgen oxandrolone: ​​Oxandrolone, 0,6 > mg/kg/dag, oralt, i 2 år.
Medicin: androgen oxandrolone
Oxandrolone ,06 >mg/kg/dag, oralt, i 2 år
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Et inaktivt stof.
Andet: placebo
et inaktivt stof

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motorisk funktion/styrke
Tidsramme: 2 år pr. fag
Resultatmål blev testet ved hjælp af følgende vurderinger: Bruininks-Osertesky test af motorisk færdighed (BOT) underskalaer af (1) visuel motorisk kontrol, (2) øvre lemmers hastighed og (3) styrke, fysisk og neurologisk evaluering for bløde tegn (PANESS) ), og håndstyrkedynamometer. BOT vurderer barnets motoriske udvikling og inkluderer standardscore (middel=100, SD=15) og deltestscore og er normeret for køn og alder (4-14,5 år). PANESS vurderer den tid, der kræves for at trykke tommelfingeren til 4 fingre 20 gange for de dominerende og ikke-dominante hænder og inkluderer standardscore (middel=100, SD=15) med aldersspecifikke normer (4-18 år). Håndstyrkedynamometer vurderer håndstyrke i de dominerende og ikke-dominante hænder og inkluderer standardscore (gennemsnit=100, SD=15). Data er udtrykt som standardscore med gennemsnit på 100 og SD på 15. Minimum standardscore er 50; den maksimale standardscore er 145. Højere score betyder bedre funktion.
2 år pr. fag

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kognitiv funktion og sprog
Tidsramme: 2 år pr. fag
Resultatmål blev testet ved hjælp af Differential Ability Scales - 2. udgave (DAS-II). DAS-II giver en alders- og kønsstandardiseret vurdering af intellektuel funktion (General Concept Ability subscale svarende til IQ) hos børn i alderen 2-17 år (gennemsnit=100, SD=15). Verbalklyngen måler barnets evne til at definere ord og udføre verbale ræsonnementopgaver. Nonverbal Cluster måler barnets induktive og sekventielle ræsonnement evner. Spatial Cluster måler visuospatial konstruktionsevne, rumlig hukommelse og rumlig ræsonnement. Data er udtrykt som standardscore med gennemsnit på 100 og SD på 15. Minimum standardscore er 50; den maksimale standardscore er 145. Højere score betyder bedre funktion.
2 år pr. fag
Arbejdshukommelse/Opmærksomhed
Tidsramme: 2 år pr deltager
Resultatmål blev testet ved hjælp af følgende kognitive vurderinger: Digit Span Backward, A Neuropsychological Assessment (NEPSY) subskalaer af (1) Phonemic Fluency og (2) Semantic Fluency og Connors' Continuous Performance Test (CPT-II) subskalaer (1) Udeladelser , (2) Kommissioner, (3) Hitreaktion, (4) Variabilitet og (5) Bevarelser. Digit Span Backward tester arbejdshukommelsen og er normeret til børn i alderen 5-16 år. Fonemisk flydende måler antallet af ord, som barnet kan navngive begyndende med bogstaverne F og S (6-12 år). Semantisk flydende måler antallet af ord, barnet kan navngive i kategorierne mad og drikke (alder 4-12). CPT-II måler evnen til at bevare opmærksomheden over en længere periode. Alle scores rapporteres som standardscores med et gennemsnit på 100 og SD på 15. Minimum standardscore er 50; den maksimale standardscore er 145. Højere score betyder bedre funktion.
2 år pr deltager
Psykosocialt og adfærdsdomæne
Tidsramme: 2 år pr deltager
Resultatmål blev testet ved hjælp af følgende sociale vurderinger: The Child Behavior Checklist (CBCL) og The Children's Depression Inventory (CDI). CBCL er standardiseret mål for adfærdsproblemer og social kompetence normeret for børn i alderen 4-16. Højere score indikerer flere problemer, med cutoff for det kliniske område ved en t-score større end eller lig med 67. CDI vurderer kognitive, affektive og adfærdsmæssige tegn på depression hos børn i alderen 6-17. Den samlede CDI-score afspejler tilstedeværelsen af ​​overordnede depressive symptomer. Alle scores er udtrykt som t-scores med et gennemsnit på 50 og SD på 10. Lavere score betyder bedre funktion og højere score indikerer mere problemadfærd.
2 år pr deltager
Psykosocialt og adfærdsdomæne
Tidsramme: 2 år pr. fag
Resultatmål blev testet ved hjælp af Piers-Harris Self Concept Scale. Scoring giver en samlet standardscore og scorer på seks underskalaer: fysisk fremtoning og egenskaber, frihed fra angst, intellektuel og skolestatus, adfærdstilpasning, lykke og tilfredshed og popularitet. Underskalaer summeres og standardiseres for at give den samlede standardscore med et gennemsnit på 100 og SD på 15. Minimum standardscore er 50; den maksimale standardscore er 145. Højere score betyder bedre funktion.
2 år pr. fag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Samarbejdspartnere

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2006

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

30. november 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

30. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. juli 2006

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juli 2006

Først opslået (SKØN)

6. juli 2006

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R01NS050597-01A2 (NIH)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner