Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv androgenu na motorický výsledek Klinefelterova syndromu

6. července 2021 aktualizováno: Thomas Jefferson University

Vliv androgenu na motorický/kognitivní výsledek u Klinefelterova syndromu

Účelem této studie je zhodnotit účinky nízké dávky androgenu na motorický a kognitivní vývoj chlapců s Klinefelterovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Klinefelterův syndrom (KS), genetická porucha, která postihuje pouze muže, se vyznačuje tím, že má navíc chromozom X. Fenotyp – neboli fyzické a učební rysy – zahrnuje selhání varlat, vysoký vzrůst a specifické kognitivní a behaviorální atributy, jako je snížená motorická funkce, jazykové potíže s učením, špatný sebeobraz a plachost. Fenotyp KS může být výsledkem nedostatku androgenů v děloze, kojeneckém věku a dětství. U jedinců s KS je androgenní substituce standardní léčbou v dospívání a dospělosti, ale nebyla používána dříve v dětství nebo zahrnuta do standardní lékařské péče o děti s KS ve věku 4 až 12 let.

Účelem této studie je zkoumat účinky androgenu na učení a vývoj u chlapců s KS. Vědci chtějí také zjistit, zda náhrada nízkých dávek androgenů v raném věku zlepší některé problémy s učením spojené s poruchou. Celkovým cílem této studie je odpovědět na otázky týkající se vztahu časného androgenního deficitu k učení a motorickým funkcím.

Účastníci studie budou randomizováni do jedné ze dvou léčebných skupin, kterým bude po dobu dvou let podáván buď oxandrolon (nízká dávka androgenu) nebo placebo. Všichni účastníci budou hodnoceni z hlediska bezpečnosti na začátku studie a ve 3, 6, 12, 18 a 24 měsících. Také na začátku studie a poté každých 3 až 6 měsíců (pro celkem 6 návštěv) vědci provedou pečlivou anamnézu a fyzikální vyšetření a rentgen kostního věku a získají vzorek krve.

Účast ve studii potrvá dva roky a zahrnuje 6 návštěv kliniky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

93

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University, Department of Pediatrics, 1025 Walnut Street, Suite 726

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 12 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika karyotypu Klinefelterova syndromu
  • Chronologický věk 4-12 let
  • Žádná léčba androgenem v posledním roce

Kritéria vyloučení:

  • Závažné onemocnění jater, ledvin nebo jiné systémové onemocnění
  • Variantní karyotypy včetně 47,XYY mužů
  • Důkaz spontánního nástupu puberty, definovaný jako velikost varlat > 4 ml

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: TROJNÁSOBNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
ACTIVE_COMPARATOR: Oxandrolone
Androgenní oxandrolon: Oxandrolon, 0,6 > mg/kg/den, perorálně, po dobu 2 let.
Lék: androgenní oxandrolon
Oxandrolon ,06 >mg/kg/den, perorálně, po dobu 2 let
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Neaktivní látka.
Jiný: placebo
neaktivní látka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Funkce/síla motoru
Časové okno: 2 roky na předmět
Měření výsledků byla testována pomocí následujících hodnocení: Bruininks-Osertesky Test of Motor Proficiency (BOT) subškály (1) Vizuální motorická kontrola, (2) Rychlost horních končetin a (3) Síla, fyzické a neurologické hodnocení měkkých znamének (PANESS). ) a Dynamometr síly ruky. BOT hodnotí motorický vývoj dítěte a zahrnuje standardní skóre (průměr=100, SD=15) a skóre subtestů a je normován pro pohlaví a věk (4-14,5 let). PANESS hodnotí dobu potřebnou ke stlačení palce na 4 prsty 20krát pro dominantní a nedominantní ruce a zahrnuje standardní skóre (průměr=100, SD=15) s věkově specifickými normami (4–18 let). Dynamometr síly ruky hodnotí sílu ruky v dominantních a nedominantních rukou a zahrnuje standardní skóre (průměr=100, SD=15). Data jsou vyjádřena jako standardní skóre s průměrem 100 a SD 15. Minimální standardní skóre je 50; maximální standardní skóre je 145. Vyšší skóre znamená lepší funkci.
2 roky na předmět

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kognitivní funkce a jazyk
Časové okno: 2 roky na předmět
Měření výsledků byla testována pomocí škál diferenciálních schopností - 2. vydání (DAS-II). DAS-II poskytuje věkově a pohlavně standardizované hodnocení intelektuálního fungování (subškála General Concept Ability podobná IQ) u dětí ve věku 2-17 let (průměr=100, SD=15). Verbal Cluster měří schopnost dítěte definovat slova a provádět úkoly verbálního uvažování. Neverbální shluk měří schopnosti dítěte indukovat a sekvenční uvažování. Prostorový shluk měří schopnost vizuoprostorové konstrukce, prostorovou paměť a prostorové uvažování. Data jsou vyjádřena jako standardní skóre s průměrem 100 a SD 15. Minimální standardní skóre je 50; maximální standardní skóre je 145. Vyšší skóre znamená lepší funkci.
2 roky na předmět
Pracovní paměť/pozornost
Časové okno: 2 roky na účastníka
Výsledky měření byly testovány pomocí následujících kognitivních hodnocení: Digit Span Backward, A Neuropsychological Assessment (NEPSY) subškály (1) Fonematická plynulost a (2) Sémantická plynulost a Connorsův kontinuální test výkonnosti (CPT-II) subškály (1) Vynechání , (2) Provize, (3) Reakce na hit, (4) Variabilita a (5) Zachování. Digit Span Backward testuje pracovní paměť a je normován pro děti ve věku 5-16 let. Fonematická plynulost měří počet slov, která dítě dokáže pojmenovat začínající písmeny F a S (ve věku 6–12 let). Sémantická plynulost měří počet slov, která dítě dokáže vyjmenovat v kategoriích jídlo a pití (4–12 let). CPT-II měří schopnost udržet pozornost po delší dobu. Všechna skóre jsou uváděna jako standardní skóre s průměrem 100 a SD 15. Minimální standardní skóre je 50; maximální standardní skóre je 145. Vyšší skóre znamená lepší funkci.
2 roky na účastníka
Psychosociální a behaviorální doména
Časové okno: 2 roky na účastníka
Výsledky měření byly testovány pomocí následujících sociálních hodnocení: Kontrolní seznam chování dítěte (CBCL) a inventář dětské deprese (CDI). CBCL je standardizovaná míra problémů s chováním a sociální kompetence normovaná pro děti ve věku 4-16 let. Vyšší skóre značí více problémů, přičemž hranice pro klinické rozmezí při t skóre je větší nebo rovna 67. CDI hodnotí kognitivní, afektivní a behaviorální známky deprese u dětí ve věku 6-17 let. Celkové skóre CDI odráží přítomnost celkových symptomů deprese. Všechna skóre jsou vyjádřena jako t-skóre s průměrem 50 a SD 10. Nižší skóre znamená lepší funkci a vyšší skóre znamená více problémového chování.
2 roky na účastníka
Psychosociální a behaviorální doména
Časové okno: 2 roky na předmět
Měření výsledků byla testována pomocí Piers-Harris Self Concept Scale. Bodování poskytuje celkové standardní skóre a skóre v šesti subškálách: fyzický vzhled a vlastnosti, osvobození od úzkosti, intelektuální a školní stav, přizpůsobení chování, štěstí a spokojenost a popularita. Subškály se sečtou a standardizují, aby poskytly celkové standardní skóre s průměrem 100 a SD 15. Minimální standardní skóre je 50; maximální standardní skóre je 145. Vyšší skóre znamená lepší funkci.
2 roky na předmět

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Thomas Jefferson University

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2006

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

30. listopadu 2017

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

30. listopadu 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. července 2006

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. července 2006

První zveřejněno (ODHAD)

6. července 2006

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

8. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R01NS050597-01A2 (NIH)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit