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雄激素对克兰费尔特综合征运动结果的影响

2021年7月6日 更新者：Thomas Jefferson University

雄激素对克氏综合征运动/认知结果的影响

本研究的目的是评估低剂量雄激素对患有克氏综合征的男孩的运动和认知发育的影响。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

克氏综合征 (KS) 是一种仅影响男性的遗传性疾病，其特征是多了一条 X 染色体。 表型 - 或身体和学习特征 - 包括睾丸衰竭、身材高大以及特定的认知和行为属性，如运动功能减弱、基于语言的学习困难、自我形象差和害羞。 KS 表型可能是子宫内、婴儿期和儿童期雄激素缺乏的结果。 对于 KS 患者，雄激素替代疗法是青春期和成年期的标准治疗方法，但尚未在儿童早期使用或纳入 4 至 12 岁 KS 儿童的标准医疗护理。

本研究的目的是检查雄激素对 KS 男孩学习和发育的影响。 研究人员还想确定早期低剂量雄激素替代疗法是否会改善与该疾病相关的一些学习困难。 本研究的总体目标是解决有关早期雄激素缺乏与学习和运动功能的关系的问题。

该研究的参与者将被随机分配到两个治疗组之一，接受氧雄龙（低剂量雄激素）或安慰剂，为期两年。 所有参与者都将在研究开始时以及第 3、6、12、18 和 24 个月时接受安全性评估。 同样在研究开始时以及此后每 3 至 6 个月（总共 6 次访问），研究人员将进行仔细的病史和身体检查以及骨龄 X 光检查，并获取血液样本。

参与试验将持续两年，包括 6 次门诊就诊。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

93

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University, Department of Pediatrics, 1025 Walnut Street, Suite 726

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

4年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 克氏综合征的核型诊断
  • 实际年龄 4-12 岁
  • 过去一年未接受过雄激素治疗

排除标准：

  • 严重的肝、肾或其他全身性疾病
  • 变异核型包括 47,XYY 男性
  • 青春期自发发作的证据，定义为睾丸大小 > 4ml

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
ACTIVE_COMPARATOR：氧雄龙
雄激素氧雄龙：氧雄龙，0.6 > mg/kg/天，口服，持续 2 年。
药品：雄激素氧雄龙
氧雄龙 ,06 >mg/kg/天，口服，持续 2 年
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
一种非活性物质。
其他：安慰剂
非活性物质

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
运动机能/力量
大体时间：每个科目 2 年
使用以下评估测试结果测量：Bruininks-Osertesky 运动能力测试 (BOT) 子量表，包括 (1) 视觉运动控制，(2) 上肢速度，和 (3) 软体征的力量、身体和神经学评估 (PANESS ), 和手部力量测力计。 BOT 评估孩子的运动发育，包括标准分数（平均值 = 100，SD = 15）和子测验分数，并针对性别和年龄（4-14.5 岁）进行标准化。 PANESS 评估惯用手和非惯用手将拇指按到 4 个手指 20 次所需的时间，包括标准分数（平均值 = 100，标准差 = 15）和年龄特定标准（4-18 岁）。 手部力量测力计评估惯用手和非惯用手的手部力量，包括标准分数（平均值 = 100，SD = 15）。 数据表示为标准分数，平均值为 100，SD 为 15。 最低标准分数为50；最高标准分是145分。 得分越高意味着功能越好。
每个科目 2 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
认知功能和语言
大体时间：每个科目 2 年
使用差异能力量表 - 第 2 版 (DAS-II) 测试结果测量。 DAS-II 对 2-17 岁儿童（平均值 = 100，SD = 15）的智力功能（类似于 IQ 的一般概念能力子量表）进行年龄和性别标准化评估。 Verbal Cluster 衡量孩子定义单词和执行语言推理任务的能力。 非语言集群衡量孩子的归纳和顺序推理能力。 空间集群测量视觉空间构建能力、空间记忆和空间推理。 数据表示为标准分数，平均值为 100，SD 为 15。 最低标准分数为50；最高标准分是145分。 更高的分数意味着更好的功能。
每个科目 2 年
工作记忆/注意力
大体时间：每个参与者 2 年
使用以下认知评估测试结果测量：向后数字跨度、(1) 音素流畅性和 (2) 语义流畅性的神经心理学评估 (NEPSY) 子量表，以及康纳斯连续性能测试 (CPT-II) 子量表 (1) 遗漏，(2) 佣金，(3) 命中反应，(4) 变异性，和 (5) 保存。 Digit Span Backward 测试工作记忆，适用于 5-16 岁的儿童。 Phonemic Fluency 测量孩子可以说出以字母 F 和 S（6-12 岁）开头的单词的数量。 语义流畅性衡量孩子在食品和饮料类别（4-12 岁）中可以说出的单词数量。 CPT-II 衡量长时间保持注意力的能力。 所有分数均报告为标准分数，平均值为 100，SD 为 15。 最低标准分数为50；最高标准分是145分。 更高的分数意味着更好的功能。
每个参与者 2 年
社会心理和行为领域
大体时间：每个参与者 2 年
结果测量使用以下社会评估进行测试：儿童行为检查表 (CBCL) 和儿童抑郁量表 (CDI)。 CBCL 是针对 4-16 岁儿童的行为问题和社交能力的标准化测量。 分数越高表示问题越多，临床范围的截止点为 t 分数大于或等于 67。 CDI 评估 6-17 岁儿童抑郁症的认知、情感和行为迹象。 CDI 总分反映了整体抑郁症状的存在。 所有分数均表示为 t 分数，平均值为 50，SD 为 10。 较低的分数意味着更好的功能，较高的分数表示更多的问题行为。
每个参与者 2 年
社会心理和行为领域
大体时间：每个科目 2 年
使用 Piers-Harris 自我概念量表测试结果测量。 评分提供总标准分和六个子量表的分数：外貌和属性、免于焦虑、智力和学校状况、行为调整、幸福感和满意度以及受欢迎程度。 对子量表进行汇总和标准化，以提供平均为 100 和 SD 为 15 的总标准分数。 最低标准分数为50；最高标准分是145分。 更高的分数意味着更好的功能。
每个科目 2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Thomas Jefferson University

合作者

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2006年7月1日

初级完成 (实际的)

2017年11月30日

研究完成 (实际的)

2017年11月30日

研究注册日期

首次提交

2006年7月3日

首先提交符合 QC 标准的

2006年7月5日

首次发布 (估计)

2006年7月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年7月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年7月6日

最后验证

2021年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • R01NS050597-01A2 (NIH)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

克氏综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Madagascar

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

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