Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Androgen effekt på Klinefelters syndrom motoriskt resultat

6 juli 2021 uppdaterad av: Thomas Jefferson University

Androgeneffekt på motoriskt/kognitivt resultat vid Klinefelters syndrom

Syftet med denna studie är att utvärdera effekterna av lågdos androgen på den motoriska och kognitiva utvecklingen hos pojkar med Klinefelters syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Klinefelters syndrom (KS), en genetisk störning som endast drabbar män, kännetecknas av att ha en extra X-kromosom. Fenotypen - eller fysiska och inlärningsegenskaper - inkluderar testikelsvikt, hög kroppsbyggnad och specifika kognitiva och beteendemässiga attribut som nedsatt motorisk funktion, språkbaserade inlärningssvårigheter, dålig självbild och blyghet. KS-fenotypen kan vara resultatet av androgenbrist i livmodern, spädbarnsåldern och barndomen. För individer med KS är androgenersättning standardbehandling i tonåren och vuxen ålder men har inte använts tidigare i barndomen eller inkluderats i den vanliga medicinska vården av KS-barn i åldrarna 4 till 12.

Syftet med denna studie är att undersöka effekterna av androgen på inlärning och utveckling hos pojkar med KS. Forskare vill också avgöra om lågdos androgenersättning i tidig ålder kommer att förbättra några av inlärningssvårigheterna i samband med sjukdomen. Det övergripande målet med denna studie är att ta itu med frågor angående sambandet mellan tidig androgenbrist och inlärning och motorisk funktion.

Deltagarna i studien kommer att randomiseras till en av två behandlingsgrupper, som får antingen oxandrolon (lågdos androgen) eller placebo, under två år. Alla deltagare kommer att utvärderas för säkerhet i början av studien och vid 3, 6, 12, 18 och 24 månader. Också i början av studien och var 3:e till 6:e månad därefter (för totalt 6 besök) kommer forskarna att utföra en noggrann historia och fysisk undersökning och en benåldersröntgen och ta ett blodprov.

Deltagandet i prövningen kommer att pågå i två år och inkluderar 6 klinikbesök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

93

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
        • Thomas Jefferson University, Department of Pediatrics, 1025 Walnut Street, Suite 726

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 12 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Karyotyp diagnos av Klinefelters syndrom
  • Kronologisk ålder 4-12 år
  • Ingen behandling med androgen under det senaste året

Exklusions kriterier:

  • Allvarlig lever, njure eller annan systemisk sjukdom
  • Variant karyotyper inklusive 47,XYY hanar
  • Bevis på spontant insättande av puberteten, definierat som testikelstorlek > 4 ml

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: TRIPPEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ACTIVE_COMPARATOR: Oxandrolone
Androgen oxandrolone: ​​Oxandrolone, 0,6 > mg/kg/dag, oralt, i 2 år.
Läkemedel: androgen oxandrolon
Oxandrolone ,06 >mg/kg/dag, oralt, i 2 år
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
En inaktiv substans.
Övrig: placebo
ett inaktivt ämne

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Motorns funktion/styrka
Tidsram: 2 år per ämne
Resultatmått testades med hjälp av följande bedömningar: Bruininks-Osertesky-test av motorisk skicklighet (BOT) subskalor av (1) visuell motorisk kontroll, (2) övre extremiteternas hastighet och (3) styrka, fysisk och neurologisk utvärdering för mjuka tecken (PANESS) ), och handstyrkadynamometer. BOT bedömer barnets motoriska utveckling och inkluderar standardpoäng (medelvärde=100, SD=15) och deltestpoäng och är normerad för kön och ålder (4-14,5 år). PANESS bedömer den tid som krävs för att trycka tummen till 4 fingrar 20 gånger för de dominanta och icke-dominanta händerna och inkluderar standardpoäng (medelvärde=100, SD=15) med åldersspecifika normer (4-18 år). Handstyrka dynamometer bedömer handstyrka i de dominanta och icke-dominanta händerna och inkluderar standardpoäng (medelvärde=100, SD=15). Data uttrycks som standardpoäng med medelvärde på 100 och SD på 15. Minsta standardpoäng är 50; det maximala standardpoängen är 145. Högre poäng betyder bättre funktion.
2 år per ämne

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kognitiv funktion och språk
Tidsram: 2 år per ämne
Resultatmått testades med hjälp av Differential Ability Scales - 2nd edition (DAS-II). DAS-II ger en ålders- och könsstandardiserad bedömning av intellektuell funktion (General Concept Ability subscale liknande IQ) hos barn i åldrarna 2-17 år (medelvärde=100, SD=15). Verbalklustret mäter barnets förmåga att definiera ord och utföra verbala resonemangsuppgifter. Nonverbal Cluster mäter barnets induktiva och sekventiella resonemangsförmåga. Spatial Cluster mäter visuospatial konstruktionsförmåga, rumsligt minne och rumsligt resonemang. Data uttrycks som standardpoäng med medelvärde på 100 och SD på 15. Minsta standardpoäng är 50; det maximala standardpoängen är 145. Högre poäng innebär bättre funktion.
2 år per ämne
Arbetsminne/uppmärksamhet
Tidsram: 2 år per deltagare
Resultatmått testades med hjälp av följande kognitiva bedömningar: Digit Span Backward, A Neuropsychological Assessment (NEPSY) subskalor av (1) Phonemic Fluency och (2) Semantic Fluency, och Connors' Continuous Performance Test (CPT-II) subskalor (1) Utelämnanden , (2) Provisioner, (3) Träffreaktion, (4) Variabilitet och (5) Bevarande. Digit Span Backward testar arbetsminnet och är normerat för barn i åldrarna 5-16 år. Fonemisk flyt mäter antalet ord som barnet kan namnge som börjar med bokstäverna F och S (6-12 år). Semantisk flyt mäter antalet ord barnet kan nämna i kategorierna mat och dryck (åldrar 4-12). CPT-II mäter förmågan att upprätthålla uppmärksamhet under en längre tidsperiod. Alla poäng rapporteras som standardpoäng med ett medelvärde på 100 och SD på 15. Minsta standardpoäng är 50; det maximala standardpoängen är 145. Högre poäng innebär bättre funktion.
2 år per deltagare
Psykosocial och beteendedomän
Tidsram: 2 år per deltagare
Resultatmått testades med hjälp av följande sociala bedömningar: The Child Behavior Checklist (CBCL) och The Children's Depression Inventory (CDI). CBCL är ett standardiserat mått på beteendeproblem och social kompetens normerat för barn i åldrarna 4-16. Högre poäng indikerar fler problem, med cutoff för det kliniska intervallet vid ett t-poäng större än eller lika med 67. CDI bedömer kognitiva, affektiva och beteendemässiga tecken på depression hos barn i åldrarna 6-17. CDI-totalpoängen återspeglar förekomsten av övergripande depressiva symtom. Alla poäng uttrycks som t-poäng med ett medelvärde på 50 och SD på 10. Lägre poäng innebär bättre funktion och högre poäng tyder på fler problembeteenden.
2 år per deltagare
Psykosocial och beteendedomän
Tidsram: 2 år per ämne
Resultatmått testades med hjälp av Piers-Harris Self Concept Scale. Poängsättning ger en total standardpoäng och poäng på sex underskalor: fysiskt utseende och attribut, frihet från ångest, intellektuell status och skolstatus, beteendeanpassning, lycka och tillfredsställelse och popularitet. Underskalor summeras och standardiseras för att ge det totala standardpoängen med ett medelvärde på 100 och SD på 15. Minsta standardpoäng är 50; det maximala standardpoängen är 145. Högre poäng innebär bättre funktion.
2 år per ämne

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Samarbetspartners

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2006

Primärt slutförande (FAKTISK)

30 november 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

30 november 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 juli 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 juli 2006

Första postat (UPPSKATTA)

6 juli 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

8 juli 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 juli 2021

Senast verifierad

1 juli 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R01NS050597-01A2 (NIH)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Klinefelters syndrom

Kliniska prövningar på placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera