網状神経線維腫に対するPEG-Intronの研究
網状神経線維腫に対するペグインターフェロンアルファ-2b（PEG-Intron）の第II相試験
この研究は、叢状神経線維腫 (PNF) と呼ばれる成長の遅い腫瘍を対象としています。これは、神経線維腫症 1 型 (NF1) の人々に比較的よく見られる問題です。 これらの腫瘍は良性ですが、成長するにつれて、外観を損なうだけでなく、障害を引き起こしたり、生命を脅かすことさえあります. 多くの場合、痛み、脊髄の圧迫による腕や脚の使用の困難、および/または神経の損傷を引き起こします。 現在のところ、叢状神経線維腫の唯一の利用可能な治療法は、可能な限り多くの腫瘍を外科的に切除することです。 これらの腫瘍は周囲の領域に成長するため、完全な外科的切除はしばしば不可能です。 腫瘍全体を切除できない場合、ほとんどの腫瘍は手術後に再増殖します。 今日まで、化学療法や放射線療法などの他の治療法では、これらの腫瘍を縮小することはできませんでした。
インターフェロンは、さまざまな種類の腫瘍や肝炎に使用される薬です。 これは、叢状神経線維腫（PNF）の治療に使用されており、一部の被験者は症状の改善および/または腫瘍のサイズの減少を示しています. ほとんどの被験者は、PEG-Intron を使用している間、腫瘍がそれ以上成長することはありませんでした。 この研究で使用される薬剤は PEG (ペグ化)-イントロンです。 PEG-Intron は長時間作用型のインターフェロンであり、薬物が体内で長時間分解されないようにするため、短時間作用型のインターフェロンよりも効果的である可能性があります。 PEG-Intron は、食品医薬品局 (FDA) によって C 型肝炎の治療薬として承認されています。
この研究の目標は次のとおりです。
- お子様の網状神経線維腫が PEG-Intron に毎週投与された場合にどのように反応するかを判断するため。
- 叢状神経線維腫の参加者に毎週投与した場合の PEG-Intron の副作用を判断すること。
- 体積分析と呼ばれる腫瘍の大きさの変化を測定する新しい方法を評価すること。 この方法では、腫瘍全体の体積を 3 次元で測定します。 腫瘍を測定する標準的な方法は、腫瘍の長さおよび/または幅のみを使用します。 腫瘍を測定するさまざまな方法を研究することにより、研究者は、どの方法が最も正確で有用であるかを判断できることを望んでいます.
調査の概要
詳細な説明
PEG-Intron は、糖尿病患者にインスリンを投与するのと同じように、皮下に小さな針を介して毎週投与されます。 被験者は自宅でこれを行うように教えられます。 腫瘍が成長しておらず、副作用が許容できる限り、注射は週に1回、2年間行われます.
子供は、3つの層（患者グループ）のいずれかに研究に登録されます。層1には、過去1年間のPNFおよびMRIスキャンに関連する症状がない子供が含まれ、層2には子供が含まれますPNF に関連する症状があるが、過去 1 年間の MRI スキャンでは成長が見られず、階層 3 には、症状の有無にかかわらず、過去 1 年間の MRI スキャンで PNF のサイズの増加が示された子供が含まれます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 年齢 > 18 か月以上 21 歳
- 診断 外科的に切除できないNF1および進行性、症候性または生命を脅かす網状神経線維腫の患者。 網目状の生検証明のない患者は、NF1の少なくとも1つの他の診断基準を持っている必要があります:6つ以上のカフェオレスポット、腋窩または鼠径部のそばかす、視神経膠腫、2つ以上のリッシュ結節、特徴的な骨病変、1度NF1と相対的。
- 腫瘍の完全切除が不可能な場合、または手術の選択肢がある患者が手術を拒否した場合にのみ適格です。
- 患者は、以前の治療を受けていなくても、この試験で治療を受けることができます。 患者が以前に治療を受けたことがある場合、この研究に参加する前にすべての毒性効果から回復している必要があります。
- -平均余命が少なくとも12か月で、パフォーマンススコア（カルノフスキーまたはランスキー）が50以上である必要があります。
- 肝臓、腎臓、骨髄の十分な機能が必要です
除外基準:
- -臨床的に重要な無関係の全身性疾患。
- -過去30日以内に治験薬を受け取りました。
- アクティブな視覚経路神経膠腫の証拠
- -悪性末梢神経鞘腫瘍または外科的に治癒した以外のがんの病歴 非黒色腫皮膚がんまたは子宮頸部上皮内がん
- 進行中の放射線療法、化学療法、腫瘍に対するホルモン療法、または免疫療法。
- フォローアップの訪問に戻ることができない、またはフォローアップ研究を受けることができない
- 重度の心血管疾患
- -入院を必要とする既存の重度の精神状態または精神障害の病歴、または自殺念慮または自殺未遂の病歴。
- 治療に反応しない甲状腺機能障害。
- コントロール不良の糖尿病
- HIVに対する血清陽性の歴史
- -妊娠中、授乳中、または生殖能力があり、効果的な避妊手段を実践していない被験者。
- -慢性の全身性コルチコステロイドを必要とする病状。
- アルコールや薬物を積極的に乱用していることが知られている被験者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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階層 1 および 2 で画像反応が見られた参加者の数
時間枠：MRI スキャンは、ベースライン時と、治療中の 4、8、12、18、および 24 か月目に実施し、その後は研究を中止するまで 6 か月ごとに実施しました。
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応答は、「標的」網状神経線維腫 (PN) の体積の合計が 12 か月以内に 20% 以上減少し、4 週間以上後にフォローアップ MRI によって確認されたものとして定義されました。
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MRI スキャンは、ベースライン時と、治療中の 4、8、12、18、および 24 か月目に実施し、その後は研究を中止するまで 6 か月ごとに実施しました。
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Stratum 2 における臨床反応
時間枠：ベースライン、6 週目、治療中は 4、8、12、18、および 24 か月、その後は研究を中止するまで 6 か月ごと
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臨床反応は、眼科的評価におけるプロトコールに指定された改善、パフォーマンスステータス（PS）の少なくとも1つのレベルの改善、ベースラインと比較して1週間に必要な鎮痛剤の量の50％以上の減少、または麻薬からの変更能力として定義されました非麻薬性鎮痛薬で、少なくとも 1 か月間持続します。
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ベースライン、6 週目、治療中は 4、8、12、18、および 24 か月、その後は研究を中止するまで 6 か月ごと
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Stratum 3 の Time to Progression (TTP)
時間枠：ベースライン、6 週目、治療中は 4、8、12、18、および 24 か月、その後は研究を中止するまで 6 か月ごと
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TTP は Kaplan-Meter 法によって推定されました
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ベースライン、6 週目、治療中は 4、8、12、18、および 24 か月、その後は研究を中止するまで 6 か月ごと
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Stratum 3 で画像反応が見られた参加者の数
時間枠：MRI スキャンは、ベースライン時と、治療中の 4、8、12、18、および 24 か月目に実施し、その後は研究を中止するまで 6 か月ごとに実施しました。
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応答は、「標的」網状神経線維腫 (PN) の体積の合計が 12 か月以内に 20% 以上減少したことと定義され、24 週間以上後にフォローアップ MRI によって確認されました。
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MRI スキャンは、ベースライン時と、治療中の 4、8、12、18、および 24 か月目に実施し、その後は研究を中止するまで 6 か月ごとに実施しました。
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Jean Tersak, M.D.、University of Pittsburgh
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UPCI 06-116
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