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Etude du PEG-Intron pour les Neurofibromes Plexiformes

5 octobre 2017 mis à jour par: Jean M. Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Un essai de phase II du peginterféron alfa-2b (PEG-Intron) pour les neurofibromes plexiformes

Cette étude porte sur les tumeurs à croissance lente appelées neurofibromes plexiformes (PNF), qui sont un problème relativement courant chez les personnes atteintes de neurofibromatose de type 1 (NF1). Ces tumeurs sont bénignes, mais à mesure qu'elles grandissent, elles peuvent devenir défigurantes et invalidantes, voire mortelles. Ils provoquent souvent des douleurs, des difficultés à utiliser les bras ou les jambes en raison de la compression de la moelle épinière et/ou des lésions nerveuses. À l'heure actuelle, la seule thérapie disponible pour les neurofibromes plexiformes est d'essayer d'enlever chirurgicalement autant de tumeur que possible. Parce que ces tumeurs se développent dans les zones environnantes, une résection chirurgicale totale est souvent impossible. La plupart des tumeurs repousseront après la chirurgie si la totalité de la tumeur ne peut pas être retirée. À ce jour, d'autres traitements, notamment la chimiothérapie et la radiothérapie, n'ont pas été en mesure de réduire ces tumeurs.

L'interféron est un médicament utilisé pour différents types de tumeurs ainsi que pour l'hépatite. Il a été utilisé dans le traitement des neurofibromes plexiformes (PNF) chez certains sujets présentant une amélioration des symptômes et/ou une diminution de la taille de la tumeur. La plupart des sujets n'ont pas eu de croissance supplémentaire de leur tumeur pendant qu'ils étaient sous PEG-Intron. Le médicament utilisé dans cette étude est le PEG (pégylé)-Intron. Le PEG-Intron est une forme d'interféron à action prolongée qui empêche le médicament d'être décomposé dans le corps pendant une période plus longue et pourrait potentiellement être plus efficace que l'interféron à action brève. PEG-Intron a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) pour le traitement de l'hépatite C.

Les objectifs de cette étude sont :

Déterminer comment le neurofibrome plexiforme de votre enfant répond au PEG-Intron lorsqu'il est administré chaque semaine.
Déterminer les effets secondaires du PEG-Intron lorsqu'il est administré chaque semaine à des participants atteints de neurofibromes plexiformes.
Évaluer une nouvelle méthode de mesure des changements de taille des tumeurs appelée analyse de volume. Cette méthode mesure le volume total d'une tumeur en trois dimensions. La méthode standard de mesure des tumeurs utilise uniquement la longueur et/ou la largeur de la tumeur. En étudiant les différentes façons de mesurer les tumeurs, les chercheurs espèrent pouvoir déterminer quelle méthode est la plus précise et la plus utile.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Neurofibrome plexiforme

Intervention / Traitement

Médicament: PEG-Intron

Description détaillée

Le PEG-Intron sera administré chaque semaine par une petite aiguille sous la peau, de la même manière que l'insuline est administrée aux personnes atteintes de diabète. Les sujets apprendront à le faire à la maison. Tant que la tumeur ne grossit pas et que les effets secondaires sont tolérables, les injections seront administrées une fois par semaine pendant 2 ans.

Les enfants seront inscrits à l'étude dans l'une des trois strates (groupes de patients) : la strate 1 comprend les enfants qui ne présentent aucun symptôme associé à leur PNF et les IRM au cours de l'année écoulée peuvent ou non montrer une croissance tumorale, la strate 2 comprend les enfants qui présentent des symptômes associés au PNF, mais les examens IRM au cours de l'année écoulée n'ont pas montré de croissance et la strate 3 comprend les enfants qui ont montré une augmentation de la taille du PNF sur les examens IRM au cours de l'année écoulée, avec ou sans aucun symptôme.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

Phase

Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Âge > ou égal à 18 mois à 21 ans
Diagnostic Patients atteints de NF1 et de neurofibromes plexiformes progressifs, symptomatiques ou potentiellement mortels qui ne sont pas résécables chirurgicalement. Les patients sans preuve de biopsie de plexiforme doivent avoir au moins un autre critère diagnostique de NF1 : 6 taches café au lait ou plus, taches de rousseur dans l'aisselle ou l'aine, gliome optique, 2 nodules de Lisch ou plus, lésion osseuse distinctive, premier degré relatif à la NF1.
Uniquement éligible si la résection complète de la tumeur n'est pas réalisable, ou si un patient avec une option chirurgicale refuse la chirurgie.
Les patients peuvent être traités dans le cadre de cet essai sans avoir reçu de traitement préalable. Si les patients ont déjà reçu un traitement, ils doivent avoir récupéré de tous les effets toxiques avant d'entrer dans cette étude.
Doit avoir une espérance de vie d'au moins 12 mois et un score de performance (Karnofsky ou Lansky) > ou égal à 50.
Doit avoir une fonction adéquate du foie, des reins et de la moelle osseuse

Critère d'exclusion:

Maladie systémique sans rapport cliniquement significative.
Reçu un agent expérimental au cours des 30 derniers jours.
Preuve de gliome actif des voies visuelles
Antécédents de tumeur maligne de la gaine nerveuse périphérique ou autre cancer autre qu'un cancer de la peau non mélanome ou un carcinome in situ du col de l'utérus guéri chirurgicalement
Radiothérapie, chimiothérapie, hormonothérapie dirigée contre la tumeur ou immunothérapie en cours.
Incapacité de revenir pour des visites de suivi ou d'obtenir des études de suivi
Maladie cardiovasculaire grave
Affection psychiatrique grave préexistante ou antécédents de troubles psychiatriques nécessitant une hospitalisation ou antécédents d'idées ou de tentatives suicidaires.
Dysfonctionnement thyroïdien ne répondant pas au traitement.
Diabète sucré non contrôlé
Antécédents de séropositivité pour le VIH
Sujets enceintes, allaitants ou en âge de procréer et ne pratiquant pas de moyen de contraception efficace.
Toute condition médicale nécessitant des corticostéroïdes systémiques chroniques.
Sujets connus pour abuser activement de l'alcool ou de la drogue.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Objectif principal: Traitement
Répartition: N / A
Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Nombre de participants avec réponse d'imagerie dans les strates 1 et 2 Délai: Des IRM ont été réalisées au départ et aux mois 4, 8, 12, 18 et 24 pendant le traitement et tous les 6 mois par la suite jusqu'à la fin de l'étude.	Une réponse a été définie comme une réduction ≥ 20 % de la somme du volume du neurofibrome plexiforme (NP) « cible » dans les 12 mois, confirmée par une IRM de suivi après ≥ 4 semaines.	Des IRM ont été réalisées au départ et aux mois 4, 8, 12, 18 et 24 pendant le traitement et tous les 6 mois par la suite jusqu'à la fin de l'étude.
Réponse clinique dans la strate 2 Délai: au départ, semaine 6, mois 4, 8, 12, 18 et 24 pendant le traitement et tous les 6 mois par la suite jusqu'à la fin de l'étude	La réponse clinique a été définie comme une amélioration de l'évaluation ophtalmologique spécifiée dans le protocole, une amélioration d'au moins un niveau de l'indice de performance (EP) une diminution ≥ 50 % de la quantité d'analgésiques nécessaires par semaine par rapport à la valeur initiale ou la capacité de changer d'un narcotique à un analgésique non narcotique, maintenu pendant au moins un mois.	au départ, semaine 6, mois 4, 8, 12, 18 et 24 pendant le traitement et tous les 6 mois par la suite jusqu'à la fin de l'étude
Temps de progression (TTP) dans la strate 3 Délai: au départ, semaine 6, mois 4, 8, 12, 18 et 24 pendant le traitement et tous les 6 mois par la suite jusqu'à la fin de l'étude	Le TTP a été estimé par la méthode Kaplan-Meter	au départ, semaine 6, mois 4, 8, 12, 18 et 24 pendant le traitement et tous les 6 mois par la suite jusqu'à la fin de l'étude

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Nombre de participants avec réponse d'imagerie dans la strate 3 Délai: Des IRM ont été réalisées au départ et aux mois 4, 8, 12, 18 et 24 pendant le traitement et tous les 6 mois par la suite jusqu'à la fin de l'étude	Une réponse a été définie comme une réduction ≥ 20 % de la somme du volume du neurofibrome plexiforme (NP) "cible" dans les 12 mois, confirmée par une IRM de suivi après ≥ 24 semaines	Des IRM ont été réalisées au départ et aux mois 4, 8, 12, 18 et 24 pendant le traitement et tous les 6 mois par la suite jusqu'à la fin de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Pittsburgh

Collaborateurs

National Cancer Institute (NCI)

Les enquêteurs

Chercheur principal: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Jakacki RI, Dombi E, Steinberg SM, Goldman S, Kieran MW, Ullrich NJ, Pollack IF, Goodwin A, Manley PE, Fangusaro J, Allen R, Widemann BC. Phase II trial of pegylated interferon alfa-2b in young patients with neurofibromatosis type 1 and unresectable plexiform neurofibromas. Neuro Oncol. 2017 Feb 1;19(2):289-297. doi: 10.1093/neuonc/now158.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2006

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2014

Achèvement de l'étude (Réel)