Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van PEG-Intron voor plexiforme neurofibromen

5 oktober 2017 bijgewerkt door: Jean M. Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Een fase II-onderzoek met Peginterferon Alfa-2b (PEG-Intron) voor plexiforme neurofibromen

Deze studie is voor langzaam groeiende tumoren genaamd plexiforme neurofibromen (PNF), die een relatief veel voorkomend probleem zijn bij mensen met neurofibromatose type 1 (NF1). Deze tumoren zijn goedaardig, maar naarmate ze groeien, kunnen ze ontsierend, invaliderend of zelfs levensbedreigend worden. Ze veroorzaken vaak pijn, moeite met het gebruiken van armen of benen vanwege compressie van het ruggenmerg en/of zenuwbeschadiging. Op dit moment is de enige beschikbare therapie voor plexiforme neurofibromen proberen zoveel mogelijk van de tumor chirurgisch te verwijderen. Omdat deze tumoren in de omliggende gebieden groeien, is totale chirurgische resectie vaak niet mogelijk. De meeste tumoren zullen na de operatie opnieuw groeien als de hele tumor niet kan worden verwijderd. Tot op heden hebben andere behandelingen, waaronder chemotherapie en radiotherapie, deze tumoren niet kunnen verkleinen.

Interferon is een medicijn dat wordt gebruikt voor verschillende soorten tumoren en voor hepatitis. Het is gebruikt bij de behandeling van plexiforme neurofibromen (PNF), waarbij sommige proefpersonen verbetering van de symptomen en/of een afname van de tumorgrootte vertoonden. Bij de meeste proefpersonen groeide hun tumor niet verder terwijl ze op de PEG-Intron zaten. Het medicijn dat in deze studie wordt gebruikt, is PEG (gepegyleerd)-Intron. PEG-Intron is een langwerkende vorm van interferon die ervoor zorgt dat het geneesmiddel gedurende een langere periode niet in het lichaam wordt afgebroken en mogelijk effectiever is dan het kortwerkende interferon. PEG-Intron is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van hepatitis C.

De doelen van deze studie zijn:

  1. Om te bepalen hoe het plexiforme neurofibroom van uw kind reageert op PEG-Intron wanneer het wekelijks wordt toegediend.
  2. Om de bijwerkingen van PEG-Intron te bepalen bij wekelijkse toediening aan deelnemers met plexiforme neurofibromen.
  3. Evalueren van een nieuwe methode voor het meten van veranderingen in de grootte van tumoren, genaamd volumeanalyse. Deze methode meet het volledige volume van een tumor in drie dimensies. De standaardmethode voor het meten van tumoren gebruikt alleen de lengte en/of breedte van de tumor. Door de verschillende manieren om tumoren te meten te bestuderen, hopen de onderzoekers te kunnen bepalen welke methode het meest nauwkeurig en nuttig is.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PEG-Intron wordt wekelijks met een kleine naald onder de huid toegediend, net zoals insuline wordt toegediend aan mensen met diabetes. De proefpersonen wordt geleerd om dit thuis te doen. Zolang de tumor niet groeit en de bijwerkingen draaglijk zijn, worden de injecties gedurende 2 jaar eenmaal per week gegeven.

Kinderen zullen worden opgenomen in het onderzoek in een van de drie strata (patiëntengroepen): strata 1 omvat kinderen die geen symptomen hebben die verband houden met hun PNF en MRI-scans in het afgelopen jaar kunnen al dan niet tumorgroei vertonen, strata 2 omvat kinderen die symptomen hebben die verband houden met de PNF, maar MRI-scans van het afgelopen jaar geen groei vertoonden en strata 3 omvat kinderen die het afgelopen jaar een toename van de grootte van de PNF op MRI-scans hebben laten zien, met of zonder symptomen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

86

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd > of gelijk aan 18 maanden tot 21 jaar
  • Diagnose Patiënten met NF1 en progressieve, symptomatische of levensbedreigende plexiforme neurofibromen die niet chirurgisch reseceerbaar zijn. Patiënten zonder biopsie-bewijs van plexiform moeten ten minste één ander diagnostisch criterium voor NF1 hebben: 6 of meer cafe-au-lait-plekken, sproeten in de oksel of lies, optisch glioom, 2 of meer Lisch-knobbeltjes, kenmerkende benige laesie, eerste graad familielid met NF1.
  • Alleen in aanmerking als volledige tumorresectie niet haalbaar is, of als een patiënt met een chirurgische optie een operatie weigert.
  • Patiënten kunnen tijdens deze proef worden behandeld zonder voorafgaande therapie te hebben gekregen. Als patiënten eerder zijn behandeld, moeten ze hersteld zijn van alle toxische effecten voordat ze aan dit onderzoek beginnen.
  • Moet een levensverwachting hebben van ten minste 12 maanden en een prestatiescore (Karnofsky of Lansky) van> of gelijk aan 50.
  • Moet een adequate lever-, nier- en beenmergfunctie hebben

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante niet-gerelateerde systemische ziekte.
  • In de afgelopen 30 dagen een onderzoeksagent ontvangen.
  • Bewijs van actief visueel baanglioom
  • Geschiedenis van kwaadaardige perifere zenuwschedetumor of andere kanker dan chirurgisch genezen niet-melanoom huidkanker of cervicaal carcinoom in situ
  • Lopende radiotherapie, chemotherapie, hormonale therapie gericht op de tumor of immunotherapie.
  • Onvermogen om terug te keren voor vervolgbezoeken of vervolgstudies te krijgen
  • Ernstige hart- en vaatziekten
  • Reeds bestaande ernstige psychiatrische aandoening of een voorgeschiedenis van een psychiatrische stoornis die ziekenhuisopname vereist of een voorgeschiedenis van zelfmoordgedachten of -pogingen.
  • Schildklierdisfunctie reageert niet op therapie.
  • Ongecontroleerde diabetes mellitus
  • Geschiedenis van seropositiviteit voor HIV
  • Onderwerpen die zwanger zijn, borstvoeding geven of reproductief potentieel hebben en geen effectief anticonceptiemiddel gebruiken.
  • Elke medische aandoening die chronische systemische corticosteroïden vereist.
  • Proefpersonen waarvan bekend is dat ze actief alcohol of drugs misbruiken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met beeldvormingsrespons in Strata 1 en 2
Tijdsspanne: MRI-scans werden uitgevoerd bij baseline en op maand 4, 8, 12, 18 en 24 tijdens de behandeling en daarna elke 6 maanden tot het einde van de studie.
Een respons werd gedefinieerd als een vermindering van ≥20% in de som van het volume van het "doel" plexiforme neurofibroom (PN) binnen 12 maanden bevestigd door een follow-up MRI na ≥4 weken.
MRI-scans werden uitgevoerd bij baseline en op maand 4, 8, 12, 18 en 24 tijdens de behandeling en daarna elke 6 maanden tot het einde van de studie.
Klinische respons in laag 2
Tijdsspanne: basislijn, week 6, maanden 4, 8, 12, 18 en 24 tijdens de behandeling en daarna elke 6 maanden tot het einde van de studie
Klinische respons werd gedefinieerd als een door het protocol gespecificeerde verbetering in oftalmologische evaluatie, een verbetering van ten minste één niveau in de prestatiestatus (PS) ≥50% afname van de hoeveelheid pijnmedicatie die per week nodig is in vergelijking met de uitgangswaarde of het vermogen om over te schakelen van een verdovend middel aan een niet-narcotisch analgeticum, gedurende minstens een maand.
basislijn, week 6, maanden 4, 8, 12, 18 en 24 tijdens de behandeling en daarna elke 6 maanden tot het einde van de studie
Tijd tot progressie (TTP) in Stratum 3
Tijdsspanne: basislijn, week 6, maanden 4, 8, 12, 18 en 24 tijdens de behandeling en daarna elke 6 maanden tot het einde van de studie
TTP werd geschat met de Kaplan-Meter-methode
basislijn, week 6, maanden 4, 8, 12, 18 en 24 tijdens de behandeling en daarna elke 6 maanden tot het einde van de studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met beeldvormingsrespons in stratum 3
Tijdsspanne: MRI-scans werden uitgevoerd bij baseline en op maand 4, 8, 12, 18 en 24 tijdens de behandeling en daarna elke 6 maanden tot het einde van de studie
Een respons werd gedefinieerd als een vermindering van ≥ 20% in de som van het volume van het "doel" plexiform neurofibroom (PN) binnen 12 maanden, bevestigd door een follow-up MRI na ≥ 24 weken
MRI-scans werden uitgevoerd bij baseline en op maand 4, 8, 12, 18 en 24 tijdens de behandeling en daarna elke 6 maanden tot het einde van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Pittsburgh

Medewerkers

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 november 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 november 2006

Eerst geplaatst (Schatting)

6 november 2006

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 november 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 oktober 2017

Laatst geverifieerd

1 oktober 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UPCI 06-116

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren