PEG-Intronin tutkimus pleksimuotoisille neurofibroomeille
Peginterferoni Alfa-2b:n (PEG-Intronin) vaiheen II koe pleksimuotoisille neurofibroomeille
Tämä tutkimus koskee hitaasti kasvavia kasvaimia, joita kutsutaan pleksiformisiksi neurofibroomeiksi (PNF), jotka ovat suhteellisen yleinen ongelma ihmisillä, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1). Nämä kasvaimet ovat hyvänlaatuisia, mutta kasvaessaan niistä voi tulla häiritseviä, vammauttavia tai jopa hengenvaarallisia. Ne aiheuttavat usein kipua, vaikeuksia käyttää käsiä tai jalkoja selkäytimen puristuksen vuoksi ja/tai hermovaurioita. Tällä hetkellä ainoa saatavilla oleva hoito pleksiformisiin neurofibroomoihin on yrittää poistaa kirurgisesti niin suuri osa kasvaimesta kuin mahdollista. Koska nämä kasvaimet kasvavat ympäröiville alueille, täydellinen kirurginen resektio on usein mahdotonta. Useimmat kasvaimet kasvavat uudelleen leikkauksen jälkeen, jos koko kasvainta ei voida poistaa. Tähän mennessä muut hoidot, mukaan lukien kemoterapia ja sädehoito, eivät ole kyenneet vähentämään näitä kasvaimia.
Interferoni on lääke, jota käytetään erityyppisiin kasvaimiin sekä hepatiittiin. Sitä on käytetty pleksimuotoisten neurofibroomien (PNF) hoidossa joidenkin potilaiden oireiden parantuessa ja/tai kasvaimen koon pienentyessä. Useimmilla koehenkilöillä kasvain ei kasvanut enää PEG-Intronilla. Tässä tutkimuksessa käytetty lääke on PEG (pegyloitu)-Intron. PEG-Intron on pitkävaikutteinen interferonin muoto, joka estää lääkkeen hajoamisen elimistössä pidemmän aikaa ja saattaa olla tehokkaampi kuin lyhytvaikutteinen interferoni. Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt PEG-Intronin hepatiitti C:n hoitoon.
Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat:
- Selvittääksesi, kuinka lapsesi pleksiforminen neurofibrooma reagoi PEG-Introniin, kun sitä annetaan viikoittain.
- PEG-Intronin sivuvaikutusten määrittäminen, kun sitä annetaan viikoittain osallistujille, joilla on pleksiformisia neurofibroomeja.
- Arvioida uutta menetelmää kasvainten koon muutosten mittaamiseksi, jota kutsutaan tilavuusanalyysiksi. Tämä menetelmä mittaa kasvaimen koko tilavuuden kolmessa ulottuvuudessa. Tavallinen kasvainten mittausmenetelmä käyttää vain kasvaimen pituutta ja/tai leveyttä. Tutkimalla erilaisia kasvainten mittausmenetelmiä tutkijat toivovat voivansa määrittää, mikä menetelmä on tarkin ja hyödyllisin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
PEG-Intronia annetaan joka viikko pienen neulan kautta ihon alle, samalla tavalla kuin insuliinia annetaan diabeetikoille. Aiheet opetetaan tekemään tämä kotona. Niin kauan kuin kasvain ei kasva ja sivuvaikutukset ovat siedettyjä, injektiot annetaan kerran viikossa 2 vuoden ajan.
Lapset otetaan mukaan tutkimukseen johonkin kolmesta kerroksesta (potilasryhmistä): kerrokseen 1 kuuluvat lapset, joilla ei ole ollut PNF:ään liittyviä oireita, ja MRI-skannaukset viimeisen vuoden aikana saattavat osoittaa kasvaimen kasvua tai olla osoittamatta kasvaimen kasvua, kerros 2 sisältää lapset joilla on PNF-tutkimukseen liittyviä oireita, mutta viime vuoden aikana tehdyt MRI-skannaukset eivät ole osoittaneet kasvua, ja kerrokseen 3 kuuluvat lapset, jotka ovat osoittaneet PNF:n koon kasvua magneettikuvauksissa viimeisen vuoden aikana, oireiden kanssa tai ilman.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä > tai yhtä suuri kuin 18 kuukautta 21 vuotta
- Diagnoosi Potilaat, joilla on NF1 ja etenevät, oireenmukaiset tai hengenvaaralliset pleksiformiset neurofibroomat, joita ei voida leikata kirurgisesti. Potilailla, joilla ei ole plexiformista biopsiaa, on oltava vähintään yksi muu diagnostinen kriteeri NF1:lle: 6 tai useampi cafe-au-lait-täplä, pisamia kainalossa tai nivusissa, optinen gliooma, 2 tai useampi Lisch-kyhmyt, erottuva luuvaurio, ensimmäinen aste suhteessa NF1:een.
- Sopiva vain, jos täydellinen kasvaimen resektio ei ole mahdollista tai jos potilas, jolla on leikkausvaihtoehto, kieltäytyy leikkauksesta.
- Potilaita voidaan hoitaa tässä tutkimuksessa ilman, että he ovat saaneet aikaisempaa hoitoa. Jos potilaat ovat saaneet aikaisempaa hoitoa, heidän on oltava toipuneet kaikista toksisista vaikutuksista ennen tähän tutkimukseen osallistumista.
- Elinajanodote on oltava vähintään 12 kuukautta ja suorituspisteiden (Karnofsky tai Lansky) vähintään 50.
- Maksan, munuaisten ja luuytimen toiminta tulee olla riittävä
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä riippumaton systeeminen sairaus.
- Vastaanotettu tutkiva agentti viimeisten 30 päivän aikana.
- Todisteet aktiivisesta visuaalisen polun glioomasta
- Aiemmin pahanlaatuinen ääreishermon tuppikasvain tai muu syöpä kuin kirurgisesti parannettu ei-melanooma-ihosyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ
- Meneillään oleva sädehoito, kemoterapia, kasvaimeen suunnattu hormonihoito tai immunoterapia.
- Kyvyttömyys palata seurantakäynneille tai saada seurantatutkimuksia
- Vakava sydän- ja verisuonisairaus
- Aiempi vakava psykiatrinen tila tai aiempi psykiatrinen häiriö, joka vaatii sairaalahoitoa, tai itsemurha-ajatuksia tai -yrityksiä.
- Kilpirauhasen toimintahäiriö, joka ei reagoi hoitoon.
- Hallitsematon diabetes mellitus
- Seropositiivisuuden historia HIV:lle
- Koehenkilöt, jotka ovat raskaana, imettävät tai joilla on lisääntymiskyky ja jotka eivät käytä tehokasta ehkäisymenetelmää.
- Mikä tahansa sairaus, joka vaatii kroonisia systeemisiä kortikosteroideja.
- Koehenkilöt, joiden tiedetään käyttävän aktiivisesti alkoholia tai huumeita.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvausvasteen saaneiden osallistujien määrä osissa 1 ja 2
Aikaikkuna: MRI-skannaukset tehtiin lähtötilanteessa ja kuukausina 4, 8, 12, 18 ja 24 hoidon aikana ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen päättymiseen asti.
|
Vaste määriteltiin ≥20 %:n pienenemiseksi "kohdepleksiformisen neurofibrooman" (PN) tilavuuden summassa 12 kuukauden sisällä, mikä vahvistettiin seuranta-MRI:llä ≥4 viikon kuluttua.
|
MRI-skannaukset tehtiin lähtötilanteessa ja kuukausina 4, 8, 12, 18 ja 24 hoidon aikana ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen päättymiseen asti.
|
|
Kliininen vaste Stratum 2:ssa
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 6, kuukaudet 4, 8, 12, 18 ja 24 hoidon aikana ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen päättymiseen asti
|
Kliininen vaste määriteltiin protokollan mukaiseksi parantumiseksi oftalmologisessa arvioinnissa, vähintään yhden tason parantuneeksi suorituskyvyssä (PS) ≥ 50 %:lla vähennys viikossa tarvittavassa kipulääkitysmäärässä verrattuna lähtötilanteeseen tai kyvyksi siirtyä huumeesta. ei-narkoottiseen kipulääkkeeseen, jota käytetään vähintään kuukauden ajan.
|
lähtötaso, viikko 6, kuukaudet 4, 8, 12, 18 ja 24 hoidon aikana ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen päättymiseen asti
|
|
Aika etenemiseen (TTP) Stratum 3:ssa
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 6, kuukaudet 4, 8, 12, 18 ja 24 hoidon aikana ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen päättymiseen asti
|
TTP arvioitiin Kaplan-Meter-menetelmällä
|
lähtötaso, viikko 6, kuukaudet 4, 8, 12, 18 ja 24 hoidon aikana ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen päättymiseen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvausvasteen saaneiden osallistujien määrä Stratum 3:ssa
Aikaikkuna: MRI-skannaukset tehtiin lähtötilanteessa ja kuukausina 4, 8, 12, 18 ja 24 hoidon aikana ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen päättymiseen asti
|
Vaste määriteltiin ≥ 20 %:n vähennykseksi "kohde"pleksiformisen neurofibrooman (PN) tilavuuden summassa 12 kuukauden sisällä, mikä vahvistettiin seuranta-MRI:llä ≥ 24 viikon kuluttua.
|
MRI-skannaukset tehtiin lähtötilanteessa ja kuukausina 4, 8, 12, 18 ja 24 hoidon aikana ja sen jälkeen 6 kuukauden välein tutkimuksen päättymiseen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Kasvaimet, hermokudos
- Ääreishermoston sairaudet
- Hermoston kasvaimet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Hermotupen kasvaimet
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Ääreishermoston kasvaimet
- Neurofibromatoosit
- Neurofibroma
- Neurofibrooma, pleksimuotoinen
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- Peginterferoni alfa-2b
Muut tutkimustunnusnumerot
- UPCI 06-116
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .