Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af PEG-intron for plexiforme neurofibromer

5. oktober 2017 opdateret af: Jean M. Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Et fase II-forsøg med Peginterferon Alfa-2b (PEG-Intron) for plexiforme neurofibromer

Denne undersøgelse er for langsomt voksende tumorer kaldet plexiforme neurofibromer (PNF), som er et relativt almindeligt problem hos mennesker med neurofibromatose type 1 (NF1). Disse tumorer er godartede, men efterhånden som de vokser, kan de blive skæmmende såvel som invaliderende eller endda livstruende. De forårsager ofte smerter, besvær med at bruge arme eller ben på grund af rygmarvskompression og/eller nerveskader. På nuværende tidspunkt er den eneste tilgængelige terapi for plexiforme neurofibromer at forsøge kirurgisk at fjerne så meget af tumoren som muligt. Fordi disse tumorer vokser ind i de omkringliggende områder, er total kirurgisk resektion ofte umulig. De fleste tumorer vil vokse igen efter operationen, hvis hele tumoren ikke kan fjernes. Til dato har andre behandlinger, herunder kemoterapi og strålebehandling, ikke været i stand til at formindske disse tumorer.

Interferon er et lægemiddel, der bruges til forskellige typer af tumorer samt mod hepatitis. Det er blevet brugt til behandling af plexiforme neurofibromer (PNF) med nogle forsøgspersoner, der viser forbedring i symptomer og/eller et fald i størrelsen af tumoren. De fleste forsøgspersoner havde ingen yderligere vækst af deres tumor, mens de var på PEG-intron. Lægemidlet anvendt i denne undersøgelse er PEG (pegyleret)-Intron. PEG-Intron er en langtidsvirkende form for interferon, som forhindrer stoffet i at blive nedbrudt i kroppen i længere tid og potentielt kan være mere effektivt end det korttidsvirkende interferon. PEG-Intron er blevet godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til behandling af hepatitis C.

Målene for denne undersøgelse er:

For at bestemme, hvordan dit barns plexiforme neurofibrom reagerer på PEG-Intron, når det gives ugentligt.
For at bestemme bivirkningerne af PEG-Intron, når de gives ugentligt til deltagere med plexiforme neurofibromer.
At evaluere en ny metode til at måle ændringer i størrelsen af tumorer kaldet volumenanalyse. Denne metode måler hele volumen af en tumor i tre dimensioner. Standardmetoden til måling af tumorer bruger kun tumorens længde og/eller bredde. Ved at studere de forskellige måder at måle tumorer på håber efterforskerne at kunne afgøre, hvilken metode der er den mest nøjagtige og brugbare.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Plexiformt neurofibrom

Intervention / Behandling

Medicin: PEG-intron

Detaljeret beskrivelse

PEG-Intron vil blive givet hver uge gennem en lille nål under huden, på samme måde som insulin gives til personer med diabetes. Fagene vil blive undervist i at gøre dette hjemme. Så længe tumoren ikke vokser, og bivirkningerne er tolerable, vil injektionerne blive givet en gang om ugen i 2 år.

Børn vil blive tilmeldt undersøgelsen i et af tre strata (patientgrupper): strata 1 omfatter børn, der ikke har haft nogen symptomer forbundet med deres PNF- og MR-scanninger i løbet af det seneste år kan eller kan ikke vise tumorvækst, strata 2 inkluderer børn som har symptomer forbundet med PNF, men MR-scanninger i løbet af det seneste år har ikke vist vækst, og strata 3 omfatter børn, der har vist en stigning i størrelsen af PNF på MR-scanninger i løbet af det seneste år, med eller uden symptomer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Fase

Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Forenede Stater
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alder > eller lig med 18 måneder til 21 år
Diagnose Patienter med NF1 og progressive, symptomatiske eller livstruende plexiforme neurofibromer, som ikke er kirurgisk resekterbare. Patienter uden biopsi-bevis af plexiform skal have mindst ét andet diagnostisk kriterium for NF1: 6 eller flere cafe-au-lait pletter, fregner i aksillen eller lysken, optisk gliom, 2 eller flere Lisch-knuder, karakteristisk knoglelæsion, første grad i forhold til NF1.
Kun berettiget, hvis fuldstændig tumorresektion ikke er mulig, eller hvis en patient med en kirurgisk mulighed nægter operation.
Patienter kan blive behandlet i dette forsøg uden at have modtaget forudgående behandling. Hvis patienter har modtaget tidligere behandling, skal de være kommet sig over alle toksiske virkninger, før de går ind i denne undersøgelse.
Skal have en forventet levetid på mindst 12 måneder og en præstationsscore (Karnofsky eller Lansky) på > eller lig med 50.
Skal have tilstrækkelig lever-, nyre- og knoglemarvsfunktion

Ekskluderingskriterier:

Klinisk signifikant ikke-relateret systemisk sygdom.
Modtaget en undersøgelsesagent inden for de seneste 30 dage.
Bevis for aktiv synsvej gliom
Anamnese med ondartet perifer nerveskedetumor eller anden kræft end kirurgisk helbredt ikke-melanom hudkræft eller cervikal carcinom in situ
Løbende strålebehandling, kemoterapi, hormonbehandling rettet mod tumoren eller immunterapi.
Manglende evne til at vende tilbage til opfølgende besøg eller opnå opfølgende undersøgelser
Alvorlig hjerte-kar-sygdom
Eksisterende alvorlig psykiatrisk tilstand eller historie med psykiatrisk lidelse, der kræver indlæggelse eller en historie med selvmordstanker eller selvmordsforsøg.
Skjoldbruskkirteldysfunktion reagerer ikke på terapi.
Ukontrolleret diabetes mellitus
Historie om seropositivitet for HIV
Forsøgspersoner, der er gravide, ammende eller af reproduktionspotentiale og ikke praktiserer en effektiv præventionsmetode.
Enhver medicinsk tilstand, der kræver kroniske systemiske kortikosteroider.
Forsøgspersoner, der er kendt for aktivt at misbruge alkohol eller stoffer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: N/A
Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Antal deltagere med billeddannelsesrespons i lag 1 og 2 Tidsramme: MR-scanninger blev udført ved baseline og ved 4, 8, 12, 18 og 24 måneder under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelsen stoppede.	Et respons blev defineret som en ≥20 % reduktion i summen af volumenet af "target" plexiform neurofibroma (PN) inden for 12 måneder bekræftet af en opfølgende MRI efter ≥4 uger.	MR-scanninger blev udført ved baseline og ved 4, 8, 12, 18 og 24 måneder under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelsen stoppede.
Klinisk respons i stratum 2 Tidsramme: baseline, uge 6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelse	Klinisk respons blev defineret som en protokol-specificeret forbedring i oftalmologisk evaluering, en forbedring på mindst ét niveau i præstationsstatus (PS) ≥50 % fald i mængden af smertestillende medicin, der kræves pr. uge sammenlignet med baseline eller evnen til at skifte fra et narkotikum til et ikke-narkotisk analgetikum, vedvarende i mindst en måned.	baseline, uge 6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelse
Time to Progression (TTP) i Stratum 3 Tidsramme: baseline, uge 6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelse	TTP blev estimeret ved Kaplan-Meter-metoden	baseline, uge 6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelse

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Antal deltagere med billeddannelsesrespons i stratum 3 Tidsramme: MR-scanninger blev udført ved baseline og ved 4, 8, 12, 18 og 24 måneder under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelsen stoppede.	En respons blev defineret som en ≥ 20 % reduktion i summen af volumenet af "target" plexiform neurofibroma (PN) inden for 12 måneder, bekræftet af en opfølgende MRI efter ≥ 24 uger	MR-scanninger blev udført ved baseline og ved 4, 8, 12, 18 og 24 måneder under behandling og hver 6. måned derefter indtil undersøgelsen stoppede.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Pittsburgh

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

Ledende efterforsker: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Jakacki RI, Dombi E, Steinberg SM, Goldman S, Kieran MW, Ullrich NJ, Pollack IF, Goodwin A, Manley PE, Fangusaro J, Allen R, Widemann BC. Phase II trial of pegylated interferon alfa-2b in young patients with neurofibromatosis type 1 and unresectable plexiform neurofibromas. Neuro Oncol. 2017 Feb 1;19(2):289-297. doi: 10.1093/neuonc/now158.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2014

Studieafslutning (Faktiske)