Исследование ПЭГ-интрона при плексиформных нейрофибромах

Это исследование предназначено для медленно растущих опухолей, называемых плексиформными нейрофибромами (PNF), которые являются относительно распространенной проблемой у людей с нейрофиброматозом типа 1 (NF1). Эти опухоли являются доброкачественными, но по мере роста они могут уродовать, а также приводить к инвалидности или даже угрожать жизни. Они часто вызывают боль, трудности при использовании рук или ног из-за сдавления спинного мозга и/или повреждения нервов. В настоящее время единственным доступным методом лечения плексиформных нейрофибром является попытка хирургического удаления как можно большей части опухоли. Поскольку эти опухоли прорастают в окружающие области, тотальная хирургическая резекция часто невозможна. Большинство опухолей повторно вырастают после операции, если всю опухоль нельзя удалить. На сегодняшний день другие методы лечения, включая химиотерапию и лучевую терапию, не смогли уменьшить эти опухоли.

Интерферон – препарат, который применяют при разных видах опухолей, а также при гепатите. Он использовался для лечения плексиформных нейрофибром (PNF), при этом у некоторых субъектов наблюдалось улучшение симптомов и/или уменьшение размера опухоли. У большинства субъектов дальнейший рост опухоли не наблюдался во время приема ПЭГ-Интрона. Препарат, используемый в этом исследовании, представляет собой ПЭГ (пэгилированный)-интрон. ПЭГ-Интрон представляет собой форму интерферона длительного действия, которая предотвращает расщепление препарата в организме в течение более длительного периода времени и потенциально может быть более эффективной, чем интерферон короткого действия. PEG-Intron был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения гепатита С.

Цели этого исследования:

1. Чтобы определить, как плексиформная нейрофиброма вашего ребенка реагирует на ПЭГ-Интрон при еженедельном введении.
2. Определить побочные эффекты ПЭГ-Интрона при еженедельном введении участникам с плексиформными нейрофибромами.
3. Оценить новый метод измерения изменений размеров опухолей, называемый объемным анализом. Этот метод измеряет весь объем опухоли в трех измерениях. Стандартный метод измерения опухолей использует только длину и/или ширину опухоли. Изучая различные способы измерения опухолей, исследователи надеются определить, какой метод является наиболее точным и полезным.