- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT00396019
Estudo de PEG-Intron para Neurofibromas Plexiformes
Um estudo de Fase II do Peginterferon Alfa-2b (PEG-Intron) para neurofibromas plexiformes
Este estudo é para tumores de crescimento lento chamados neurofibromas plexiformes (PNF), que são um problema relativamente comum em pessoas com neurofibromatose tipo 1 (NF1). Esses tumores são benignos, mas à medida que crescem, podem se tornar desfigurantes, incapacitantes ou até fatais. Eles geralmente causam dor, dificuldade em usar braços ou pernas devido à compressão da medula espinhal e/ou danos nos nervos. Atualmente, a única terapia disponível para neurofibromas plexiformes é tentar remover cirurgicamente o máximo possível do tumor. Como esses tumores crescem nas áreas circundantes, a ressecção cirúrgica total geralmente é impossível. A maioria dos tumores crescerá novamente após a cirurgia se todo o tumor não puder ser removido. Até o momento, outros tratamentos, incluindo quimioterapia e radioterapia, não foram capazes de reduzir esses tumores.
O interferon é um medicamento usado para diferentes tipos de tumores, bem como para hepatite. Tem sido utilizado no tratamento de neurofibromas plexiformes (PNF) com alguns indivíduos apresentando melhora dos sintomas e/ou diminuição do tamanho do tumor. A maioria dos indivíduos não teve mais crescimento de seu tumor enquanto estava no PEG-Intron. A droga utilizada neste estudo é PEG (peguilado)-Intron. O PEG-Intron é uma forma de interferon de ação prolongada que evita que a droga seja decomposta no corpo por um período de tempo mais longo e pode ser potencialmente mais eficaz do que o interferon de ação curta. O PEG-Intron foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) para o tratamento da Hepatite C.
Os objetivos deste estudo são:
- Para determinar como o neurofibroma plexiforme de seu filho responde ao PEG-Intron quando administrado semanalmente.
- Determinar os efeitos colaterais do PEG-Intron quando administrado semanalmente a participantes com neurofibromas plexiformes.
- Avaliar um novo método de medir mudanças no tamanho dos tumores chamado análise de volume. Este método mede todo o volume de um tumor em três dimensões. O método padrão de medição de tumores usa apenas o comprimento e/ou largura do tumor. Ao estudar as diferentes formas de medir os tumores, os investigadores esperam poder determinar qual método é o mais preciso e útil.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O PEG-Intron será administrado semanalmente através de uma pequena agulha sob a pele, da mesma forma que a insulina é administrada a pessoas com diabetes. Os indivíduos serão ensinados a fazer isso em casa. Enquanto o tumor não estiver crescendo e os efeitos colaterais forem toleráveis, as injeções serão administradas uma vez por semana durante 2 anos.
As crianças serão incluídas no estudo em um dos três estratos (grupos de pacientes): o estrato 1 inclui crianças que não apresentam nenhum sintoma associado ao PNF e exames de ressonância magnética no último ano podem ou não apresentar crescimento tumoral, o estrato 2 inclui crianças que têm sintomas associados ao PNF, mas exames de ressonância magnética no último ano não mostraram crescimento e o estrato 3 inclui crianças que mostraram um aumento no tamanho do PNF em exames de ressonância magnética no último ano, com ou sem sintomas.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade > ou igual a 18 meses a 21 anos
- Diagnóstico Pacientes com NF1 e neurofibromas plexiformes progressivos, sintomáticos ou com risco de vida que não são ressecáveis cirurgicamente. Pacientes sem biópsia comprovada de plexiforme devem ter pelo menos um outro critério diagnóstico para NF1: 6 ou mais manchas café com leite, sardas na axila ou na virilha, glioma óptico, 2 ou mais nódulos de Lisch, lesão óssea distinta, primeiro grau parente com NF1.
- Elegível apenas se a ressecção completa do tumor não for viável ou se um paciente com opção cirúrgica recusar a cirurgia.
- Os pacientes podem ser tratados neste estudo sem terem recebido terapia anterior. Se os pacientes receberam terapia anterior, eles devem ter se recuperado de todos os efeitos tóxicos antes de entrar neste estudo.
- Deve ter expectativa de vida de pelo menos 12 meses e uma pontuação de desempenho (Karnofsky ou Lansky) > ou igual a 50.
- Deve ter função adequada do fígado, rins e medula óssea
Critério de exclusão:
- Doença sistêmica não relacionada clinicamente significativa.
- Recebeu um agente investigativo nos últimos 30 dias.
- Evidência de glioma da via visual ativa
- História de tumor maligno da bainha do nervo periférico ou outro tipo de câncer, exceto câncer de pele não melanoma curado cirurgicamente ou carcinoma cervical in situ
- Radioterapia em andamento, quimioterapia, terapia hormonal direcionada ao tumor ou imunoterapia.
- Incapacidade de retornar para consultas de acompanhamento ou obter estudos de acompanhamento
- Doença cardiovascular grave
- Condição psiquiátrica grave pré-existente ou história de transtorno psiquiátrico que exija hospitalização ou história de ideação ou tentativa de suicídio.
- Disfunção tireoidiana não responsiva à terapia.
- Diabetes mellitus descontrolado
- Histórico de soropositividade para HIV
- Sujeitos que estão grávidas, lactantes ou com potencial reprodutivo e que não praticam um meio eficaz de contracepção.
- Qualquer condição médica que requeira corticosteróides sistêmicos crônicos.
- Indivíduos que são conhecidos por abusar ativamente de álcool ou drogas.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com resposta de imagem nos estratos 1 e 2
Prazo: Exames de ressonância magnética foram realizados no início do estudo e nos meses 4, 8, 12, 18 e 24 durante o tratamento e a cada 6 meses a partir de então até o fim do estudo.
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Uma resposta foi definida como uma redução ≥20% na soma do volume do neurofibroma plexiforme "alvo" (PN) em 12 meses, confirmado por uma ressonância magnética de acompanhamento após ≥4 semanas.
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Exames de ressonância magnética foram realizados no início do estudo e nos meses 4, 8, 12, 18 e 24 durante o tratamento e a cada 6 meses a partir de então até o fim do estudo.
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Resposta Clínica no Estrato 2
Prazo: linha de base, semana 6, meses 4, 8, 12, 18 e 24 durante o tratamento e a cada 6 meses depois disso até sair do estudo
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A resposta clínica foi definida como uma melhora especificada pelo protocolo na avaliação oftalmológica, uma melhora de pelo menos um nível no estado de desempenho (PS) ≥50% de redução na quantidade de analgésicos necessária por semana em comparação com a linha de base ou capacidade de mudar de um narcótico a um analgésico não narcótico, mantido por pelo menos um mês.
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linha de base, semana 6, meses 4, 8, 12, 18 e 24 durante o tratamento e a cada 6 meses depois disso até sair do estudo
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Tempo para Progressão (TTP) no Estrato 3
Prazo: linha de base, semana 6, meses 4, 8, 12, 18 e 24 durante o tratamento e a cada 6 meses depois disso até sair do estudo
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O TTP foi estimado pelo método Kaplan-Meter
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linha de base, semana 6, meses 4, 8, 12, 18 e 24 durante o tratamento e a cada 6 meses depois disso até sair do estudo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com resposta de imagem no estrato 3
Prazo: Exames de ressonância magnética foram realizados no início do estudo e nos meses 4, 8, 12, 18 e 24 durante o tratamento e a cada 6 meses depois disso até o fim do estudo
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Uma resposta foi definida como uma redução ≥ 20% na soma do volume do neurofibroma plexiforme (PN) "alvo" em 12 meses, confirmada por uma ressonância magnética de acompanhamento após ≥ 24 semanas
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Exames de ressonância magnética foram realizados no início do estudo e nos meses 4, 8, 12, 18 e 24 durante o tratamento e a cada 6 meses depois disso até o fim do estudo
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias da Bainha Nervosa
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias do Sistema Nervoso Periférico
- Neurofibromatoses
- Neurofibroma
- Neurofibroma Plexiforme
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Peginterferon alfa-2b
Outros números de identificação do estudo
- UPCI 06-116
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