플렉시폼 신경섬유종에 대한 PEG-Intron 연구
플렉시형 신경섬유종에 대한 Peginterferon Alfa-2b(PEG-Intron)의 II상 시험
이 연구는 신경섬유종증 1형(NF1) 환자에게 비교적 흔한 문제인 플렉시형 신경섬유종(PNF)이라고 하는 천천히 자라는 종양을 대상으로 합니다. 이 종양은 양성이지만 자라면서 모양이 손상되거나 장애가 생기거나 생명을 위협할 수도 있습니다. 그들은 종종 통증, 척수 압박 및/또는 신경 손상으로 인해 팔이나 다리를 사용하는 데 어려움을 유발합니다. 현재, 얼기형 신경섬유종에 사용할 수 있는 유일한 치료법은 종양을 가능한 한 많이 외과적으로 제거하는 것입니다. 이 종양은 주변 부위로 자라기 때문에 전체 외과적 절제가 불가능한 경우가 많습니다. 대부분의 종양은 전체 종양을 제거할 수 없는 경우 수술 후 다시 자랍니다. 현재까지 화학 요법 및 방사선 요법을 포함한 다른 치료법은 이러한 종양을 축소시킬 수 없었습니다.
인터페론은 간염뿐만 아니라 다양한 유형의 종양에 사용되는 약물입니다. 그것은 증상의 개선 및/또는 종양 크기의 감소를 보이는 일부 피험자와 함께 얼기형 신경섬유종(PNF)의 치료에 사용되었습니다. 대부분의 피험자는 PEG-Intron을 사용하는 동안 종양이 더 이상 성장하지 않았습니다. 이 연구에서 사용된 약물은 PEG(pegylated)-Intron입니다. PEG-Intron은 장기 작용형 인터페론으로 약물이 체내에서 더 오랜 시간 동안 분해되는 것을 방지하며 잠재적으로 단기 작용 인터페론보다 더 효과적일 수 있습니다. PEG-Intron은 미국 식품의약국(FDA)의 C형 간염 치료제로 승인되었습니다.
이 연구의 목표는 다음과 같습니다.
- 자녀의 얼기형 신경섬유종이 매주 제공될 때 PEG-Intron에 어떻게 반응하는지 확인합니다.
- 얼기형 신경 섬유종이 있는 참가자에게 매주 제공될 때 PEG-Intron의 부작용을 확인합니다.
- 체적 분석이라고 하는 종양 크기의 변화를 측정하는 새로운 방법을 평가합니다. 이 방법은 종양의 전체 부피를 3차원으로 측정합니다. 종양을 측정하는 표준 방법은 종양의 길이 및/또는 너비만 사용합니다. 연구자들은 종양을 측정하는 다양한 방법을 연구함으로써 어떤 방법이 가장 정확하고 유용한지 결정할 수 있기를 희망합니다.
연구 개요
상세 설명
PEG-Intron은 당뇨병 환자에게 인슐린을 투여하는 것과 같은 방식으로 피부 아래에 작은 바늘을 통해 매주 투여됩니다. 피험자들은 집에서 이것을 하도록 가르칠 것입니다. 종양이 자라지 않고 부작용을 견딜 수 있는 한 2년 동안 주 1회 주사를 맞는다.
아동은 세 가지 계층(환자 그룹) 중 하나에 연구에 등록됩니다. 계층 1에는 지난 1년 동안 PNF 및 MRI 스캔과 관련된 증상이 없는 아동이 포함되며, 계층 2에는 아동이 포함됩니다. PNF와 관련된 증상이 있지만 지난 1년 동안 MRI 스캔에서 성장이 보이지 않았으며 계층 3에는 증상이 있거나 없는 지난 1년 동안 MRI 스캔에서 PNF 크기의 증가를 보인 어린이가 포함됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 연령 > 18개월 ~ 21세
- 진단 외과적으로 절제할 수 없는 NF1 및 진행성, 증상성 또는 생명을 위협하는 총상 신경섬유종 환자. 플렉시폼 생검 증거가 없는 환자는 NF1에 대한 다른 진단 기준이 하나 이상 있어야 합니다: 6개 이상의 카페오레 반점, 겨드랑이나 사타구니의 주근깨, 시신경교종, 2개 이상의 리쉬 결절, 뚜렷한 뼈 병변, 1도 NF1과 관련이 있습니다.
- 완전한 종양 절제가 가능하지 않거나 수술 옵션이 있는 환자가 수술을 거부하는 경우에만 자격이 있습니다.
- 환자는 이전 치료를 받지 않고도 이 시험에서 치료를 받을 수 있습니다. 환자가 이전에 치료를 받은 적이 있는 경우, 이 연구에 참여하기 전에 모든 독성 효과에서 회복되어야 합니다.
- 기대 수명이 12개월 이상이어야 하고 성능 점수(Karnofsky 또는 Lansky)가 50 이상이어야 합니다.
- 적절한 간, 신장 및 골수 기능이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 임상적으로 유의미한 비관련 전신 질환.
- 지난 30일 이내에 조사 대리인을 받았습니다.
- 활성 시각 경로 신경아교종의 증거
- 악성 말초신경초종양 또는 외과적으로 완치된 비흑색종 피부암 또는 자궁경부 상피내암 이외의 암의 병력
- 진행중인 방사선 요법, 화학 요법, 종양에 대한 호르몬 요법 또는 면역 요법.
- 후속 방문을 위해 돌아올 수 없거나 후속 연구를 받을 수 없음
- 심한 심혈관 질환
- 기존의 심각한 정신과적 상태 또는 입원이 필요한 정신과적 장애의 병력 또는 자살 생각 또는 시도의 병력.
- 치료에 반응하지 않는 갑상선 기능 장애.
- 조절되지 않는 당뇨병
- HIV에 대한 혈청양성 이력
- 임신, 수유 중이거나 가임기이며 효과적인 피임 수단을 사용하지 않는 피험자.
- 만성 전신 코르티코스테로이드를 필요로 하는 모든 의학적 상태.
- 알코올 또는 약물을 적극적으로 남용하는 것으로 알려진 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Strata 1 및 2에서 이미징 응답이 있는 참가자 수
기간: MRI 스캔은 기준선과 치료를 받는 동안 4, 8, 12, 18, 24개월에 수행되었고 그 후 연구를 중단할 때까지 6개월마다 수행되었습니다.
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반응은 4주 이상 후 후속 MRI로 확인된 12개월 이내에 "표적" 총상 신경섬유종(PN)의 총 부피가 20% 이상 감소한 것으로 정의되었습니다.
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MRI 스캔은 기준선과 치료를 받는 동안 4, 8, 12, 18, 24개월에 수행되었고 그 후 연구를 중단할 때까지 6개월마다 수행되었습니다.
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Stratum 2의 임상적 반응
기간: 기준선, 6주, 4, 8, 12, 18, 24개월 동안 치료 중 및 이후 연구 중단 시까지 6개월마다
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임상 반응은 프로토콜에 명시된 안과 평가의 개선, 수행 상태(PS)에서 최소 한 수준의 개선 기준선과 비교하여 주당 필요한 진통제 양의 ≥50% 감소 또는 마약에서 변경할 수 있는 능력으로 정의되었습니다. 최소 1개월 동안 지속되는 비마약성 진통제.
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기준선, 6주, 4, 8, 12, 18, 24개월 동안 치료 중 및 이후 연구 중단 시까지 6개월마다
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Stratum 3의 TTP(Time to Progression)
기간: 기준선, 6주, 4, 8, 12, 18, 24개월 동안 치료 중 및 이후 연구 중단 시까지 6개월마다
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TTP는 Kaplan-Meter 방법으로 추정했습니다.
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기준선, 6주, 4, 8, 12, 18, 24개월 동안 치료 중 및 이후 연구 중단 시까지 6개월마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Stratum 3에서 이미징 응답이 있는 참가자 수
기간: MRI 스캔은 치료를 받는 동안 기준선과 4, 8, 12, 18, 24개월에 수행되었고 그 후 연구를 중단할 때까지 6개월마다 수행되었습니다.
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반응은 12개월 이내에 "표적" 총상 신경섬유종(PN)의 총 부피가 ≥ 20% 감소한 것으로 정의되었으며, ≥ 24주 후 추적 MRI로 확인되었습니다.
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MRI 스캔은 치료를 받는 동안 기준선과 4, 8, 12, 18, 24개월에 수행되었고 그 후 연구를 중단할 때까지 6개월마다 수행되었습니다.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UPCI 06-116
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