Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av PEG-Intron for Plexiform Neurofibromas

5. oktober 2017 oppdatert av: Jean M. Tersak, M.D., University of Pittsburgh

En fase II-studie av Peginterferon Alfa-2b (PEG-Intron) for plexiforme nevrofibromer

Denne studien er for saktevoksende svulster kalt plexiform neurofibromas (PNF) som er et relativt vanlig problem hos personer med neurofibromatosis type 1 (NF1). Disse svulstene er godartede, men etter hvert som de vokser, kan de bli skjemmende så vel som invalidiserende eller til og med livstruende. De forårsaker ofte smerte, problemer med å bruke armer eller ben på grunn av ryggmargskompresjon og/eller nerveskade. For tiden er den eneste tilgjengelige terapien for plexiforme nevrofibromer å prøve å kirurgisk fjerne så mye av svulsten som mulig. Fordi disse svulstene vokser inn i de omkringliggende områdene, er total kirurgisk reseksjon ofte umulig. De fleste svulster vil vokse igjen etter operasjonen hvis hele svulsten ikke kan fjernes. Til dags dato har andre behandlinger inkludert kjemoterapi og strålebehandling ikke vært i stand til å krympe disse svulstene.

Interferon er et medikament som brukes mot ulike typer svulster samt mot hepatitt. Det har blitt brukt i behandlingen av plexiforme nevrofibromer (PNF) med noen individer som viser forbedring i symptomer og/eller en reduksjon i størrelsen på svulsten. De fleste forsøkspersoner hadde ingen ytterligere vekst av svulsten mens de var på PEG-Intron. Legemidlet som brukes i denne studien er PEG (pegylert)-Intron. PEG-Intron er en langtidsvirkende form for interferon som forhindrer at stoffet brytes ned i kroppen over lengre tid og kan potensielt være mer effektivt enn det korttidsvirkende interferonet. PEG-Intron er godkjent av Food and Drug Administration (FDA) for behandling av hepatitt C.

Målene for denne studien er:

For å finne ut hvordan barnets plexiforme neurofibroma reagerer på PEG-intron når det gis ukentlig.
For å bestemme bivirkningene av PEG-Intron når det gis ukentlig til deltakere med plexiforme nevrofibromer.
For å evaluere en ny metode for å måle endringer i størrelsen på svulster kalt volumanalyse. Denne metoden måler hele volumet av en svulst i tre dimensjoner. Standardmetoden for å måle svulster bruker kun lengden og/eller bredden på svulsten. Ved å studere de ulike måtene å måle svulster på håper etterforskerne å kunne finne ut hvilken metode som er mest nøyaktig og nyttig.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Plexiform nevrofibrom

Intervensjon / Behandling

Legemiddel: PEG-Intron

Detaljert beskrivelse

PEG-Intron vil gis hver uke gjennom en liten nål under huden, på samme måte som insulin gis til personer med diabetes. Fagene vil bli lært opp til å gjøre dette hjemme. Så lenge svulsten ikke vokser og bivirkningene tåles, vil injeksjonene gis en gang i uken i 2 år.

Barn vil bli registrert i studien i ett av tre strata (pasientgrupper): strata 1 inkluderer barn som ikke har noen symptomer assosiert med deres PNF og MR-skanninger i løpet av det siste året kan eller kan ikke vise tumorvekst, strata 2 inkluderer barn som har symptomer assosiert med PNF, men MR-undersøkelser det siste året har ikke vist vekst og lag 3 inkluderer barn som har vist en økning i størrelsen på PNF på MR-undersøkelser det siste året, med eller uten symptomer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Fase

Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Alder > eller lik 18 måneder til 21 år
Diagnose Pasienter med NF1 og progressive, symptomatiske eller livstruende plexiforme nevrofibromer som ikke er kirurgisk resektable. Pasienter uten biopsi-bevis av plexiform må ha minst ett annet diagnostisk kriterium for NF1: 6 eller flere cafe-au-lait-flekker, fregner i aksillen eller lysken, optisk gliom, 2 eller flere Lisch-knuter, karakteristisk benlesjon, første grad slektning med NF1.
Kun kvalifisert hvis fullstendig tumorreseksjon ikke er mulig, eller hvis en pasient med et kirurgisk alternativ nekter kirurgi.
Pasienter kan behandles i denne studien uten å ha mottatt tidligere behandling. Hvis pasienter har mottatt tidligere behandling, må de ha kommet seg etter alle toksiske effekter før de går inn i denne studien.
Må ha forventet levetid på minst 12 måneder og en prestasjonsscore (Karnofsky eller Lansky) på > eller lik 50.
Må ha tilstrekkelig lever-, nyre- og benmargfunksjon

Ekskluderingskriterier:

Klinisk signifikant urelatert systemisk sykdom.
Mottatt en undersøkelsesagent i løpet av de siste 30 dagene.
Bevis på aktiv synsvei gliom
Anamnese med ondartet svulst i perifer nerveskjede eller annen kreft enn kirurgisk kurert ikke-melanom hudkreft eller cervical carcinoma in situ
Pågående strålebehandling, kjemoterapi, hormonbehandling rettet mot svulsten eller immunterapi.
Manglende evne til å komme tilbake for oppfølgingsbesøk eller få oppfølgingsstudier
Alvorlig kardiovaskulær sykdom
Eksisterende alvorlig psykiatrisk tilstand eller historie med psykiatrisk lidelse som krever sykehusinnleggelse eller en historie med selvmordstanker eller selvmordsforsøk.
Skjoldbrusk dysfunksjon reagerer ikke på terapi.
Ukontrollert diabetes mellitus
Historie om seropositivitet for HIV
Personer som er gravide, ammer eller har reproduksjonspotensial og som ikke praktiserer en effektiv prevensjon.
Enhver medisinsk tilstand som krever kroniske systemiske kortikosteroider.
Personer som er kjent for å aktivt misbruke alkohol eller narkotika.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: N/A
Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Antall deltakere med bilderespons i lag 1 og 2 Tidsramme: MR-skanninger ble utført ved baseline og i månedene 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned deretter inntil studien ble avsluttet.	En respons ble definert som en ≥20 % reduksjon i summen av volumet av "target" plexiform neurofibroma (PN) innen 12 måneder bekreftet av en oppfølging MRI etter ≥4 uker.	MR-skanninger ble utført ved baseline og i månedene 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned deretter inntil studien ble avsluttet.
Klinisk respons i lag 2 Tidsramme: baseline, uke 6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned deretter inntil studien avsluttes	Klinisk respons ble definert som en protokollspesifisert forbedring i oftalmologisk evaluering, en forbedring på minst ett nivå i ytelsesstatus (PS) ≥50 % reduksjon i mengden smertestillende medisiner som kreves per uke sammenlignet med baseline eller evne til å endre fra et narkotikum til et ikke-narkotisk smertestillende middel, vedvarende i minst en måned.	baseline, uke 6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned deretter inntil studien avsluttes
Tid til progresjon (TTP) i lag 3 Tidsramme: baseline, uke 6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned deretter inntil studien avsluttes	TTP ble estimert ved hjelp av Kaplan-Meter-metoden	baseline, uke 6, måned 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned deretter inntil studien avsluttes

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Antall deltakere med bilderespons i lag 3 Tidsramme: MR-skanninger ble utført ved baseline og i månedene 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned deretter inntil studien ble avsluttet	En respons ble definert som en ≥ 20 % reduksjon i summen av volumet av "mål" plexiform neurofibroma (PN) innen 12 måneder, bekreftet av en oppfølging MRI etter ≥ 24 uker	MR-skanninger ble utført ved baseline og i månedene 4, 8, 12, 18 og 24 under behandling og hver 6. måned deretter inntil studien ble avsluttet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Pittsburgh

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

Hovedetterforsker: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Jakacki RI, Dombi E, Steinberg SM, Goldman S, Kieran MW, Ullrich NJ, Pollack IF, Goodwin A, Manley PE, Fangusaro J, Allen R, Widemann BC. Phase II trial of pegylated interferon alfa-2b in young patients with neurofibromatosis type 1 and unresectable plexiform neurofibromas. Neuro Oncol. 2017 Feb 1;19(2):289-297. doi: 10.1093/neuonc/now158.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2006

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2014

Studiet fullført (Faktiske)