Estudio de PEG-Intron para neurofibromas plexiformes
Un ensayo de fase II de peginterferón alfa-2b (PEG-Intron) para neurofibromas plexiformes
Este estudio es para tumores de crecimiento lento llamados neurofibromas plexiformes (PNF), que son un problema relativamente común en personas con neurofibromatosis tipo 1 (NF1). Estos tumores son benignos, pero a medida que crecen, pueden desfigurar, incapacitar o incluso poner en peligro la vida. A menudo causan dolor, dificultad para usar los brazos o las piernas debido a la compresión de la médula espinal y/o daño a los nervios. En la actualidad, la única terapia disponible para los neurofibromas plexiformes es tratar de extirpar quirúrgicamente la mayor cantidad de tumor posible. Debido a que estos tumores crecen hacia las áreas circundantes, a menudo es imposible la resección quirúrgica total. La mayoría de los tumores volverán a crecer después de la cirugía si no se puede extirpar todo el tumor. Hasta la fecha, otros tratamientos, como la quimioterapia y la radioterapia, no han podido reducir estos tumores.
El interferón es un fármaco que se utiliza para diferentes tipos de tumores, así como para la hepatitis. Se ha utilizado en el tratamiento de neurofibromas plexiformes (PNF) con algunos sujetos que muestran una mejoría en los síntomas y/o una disminución en el tamaño del tumor. La mayoría de los sujetos no tuvieron más crecimiento de su tumor mientras tomaban PEG-Intron. El fármaco utilizado en este estudio es PEG (pegilado)-Intron. PEG-Intron es una forma de interferón de acción prolongada que evita que el medicamento se descomponga en el cuerpo durante un período de tiempo más largo y podría ser potencialmente más efectivo que el interferón de acción corta. PEG-Intron ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para el tratamiento de la hepatitis C.
Los objetivos de este estudio son:
- Para determinar cómo responde el neurofibroma plexiforme de su hijo a PEG-Intron cuando se administra semanalmente.
- Determinar los efectos secundarios de PEG-Intron cuando se administra semanalmente a participantes con neurofibromas plexiformes.
- Evaluar un nuevo método para medir los cambios en el tamaño de los tumores llamado análisis de volumen. Este método mide el volumen total de un tumor en tres dimensiones. El método estándar para medir tumores usa solo la longitud y/o el ancho del tumor. Al estudiar las diferentes formas de medir los tumores, los investigadores esperan poder determinar qué método es el más preciso y útil.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
PEG-Intron se administrará todas las semanas a través de una pequeña aguja debajo de la piel, de la misma manera que se administra insulina a las personas con diabetes. A los sujetos se les enseñará a hacer esto en casa. Mientras el tumor no crezca y los efectos secundarios sean tolerables, las inyecciones se administrarán una vez por semana durante 2 años.
Los niños se inscribirán en el estudio en uno de los tres estratos (grupos de pacientes): el estrato 1 incluye niños que no tienen ningún síntoma asociado con su PNF y las resonancias magnéticas durante el último año pueden o no mostrar crecimiento tumoral, el estrato 2 incluye niños que tienen síntomas asociados con el PNF pero las resonancias magnéticas durante el último año no han mostrado crecimiento y los estratos 3 incluyen niños que han mostrado un aumento en el tamaño del PNF en las resonancias magnéticas durante el último año, con o sin ningún síntoma.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad > o igual a 18 meses a 21 años
- Diagnóstico Pacientes con NF1 y neurofibromas plexiformes progresivos, sintomáticos o potencialmente mortales que no son resecables quirúrgicamente. Los pacientes sin prueba de biopsia de plexiforme deben tener al menos otro criterio diagnóstico para NF1: 6 o más manchas café con leche, pecas en la axila o la ingle, glioma óptico, 2 o más nódulos de Lisch, lesión ósea distintiva, primer grado familiar con NF1.
- Solo elegible si la resección completa del tumor no es factible, o si un paciente con una opción quirúrgica rechaza la cirugía.
- Los pacientes pueden ser tratados en este ensayo sin haber recibido terapia previa. Si los pacientes han recibido terapia previa, deben haberse recuperado de todos los efectos tóxicos antes de ingresar a este estudio.
- Debe tener una expectativa de vida de al menos 12 meses y un puntaje de desempeño (Karnofsky o Lansky) de > o igual a 50.
- Debe tener una función adecuada del hígado, los riñones y la médula ósea.
Criterio de exclusión:
- Enfermedad sistémica no relacionada clínicamente significativa.
- Recibió un agente de investigación en los últimos 30 días.
- Evidencia de glioma activo de la vía visual
- Antecedentes de tumor maligno de la vaina del nervio periférico o de otro tipo de cáncer que no sea cáncer de piel no melanoma curado quirúrgicamente o carcinoma de cuello uterino in situ
- Radioterapia continua, quimioterapia, terapia hormonal dirigida al tumor o inmunoterapia.
- Incapacidad para regresar para visitas de seguimiento u obtener estudios de seguimiento
- Enfermedad cardiovascular grave
- Condición psiquiátrica grave preexistente o antecedentes de trastorno psiquiátrico que requiera hospitalización o antecedentes de ideación o intento de suicidio.
- Disfunción tiroidea que no responde al tratamiento.
- Diabetes mellitus no controlada
- Antecedentes de seropositividad para el VIH
- Sujetos que estén embarazadas, en período de lactancia o en edad reproductiva y que no practiquen un método anticonceptivo eficaz.
- Cualquier condición médica que requiera corticosteroides sistémicos crónicos.
- Sujetos que se sabe que abusan activamente del alcohol o las drogas.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con respuesta de imagen en los estratos 1 y 2
Periodo de tiempo: Las resonancias magnéticas se realizaron al inicio del estudio y en los meses 4, 8, 12, 18 y 24 durante el tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces hasta que finalizó el estudio.
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Una respuesta se definió como una reducción ≥20% en la suma del volumen del neurofibroma plexiforme (NP) "diana" dentro de los 12 meses confirmados por una resonancia magnética de seguimiento después de ≥4 semanas.
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Las resonancias magnéticas se realizaron al inicio del estudio y en los meses 4, 8, 12, 18 y 24 durante el tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces hasta que finalizó el estudio.
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Respuesta clínica en el estrato 2
Periodo de tiempo: línea de base, semana 6, meses 4, 8, 12, 18 y 24 mientras esté en tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces hasta que termine el estudio
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La respuesta clínica se definió como una mejora especificada en el protocolo en la evaluación oftalmológica, una mejora de al menos un nivel en el estado funcional (PS) ≥50 % de disminución en la cantidad de analgésicos necesarios por semana en comparación con el valor inicial o la capacidad de cambiar de un narcótico a un analgésico no narcótico, sostenida durante al menos un mes.
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línea de base, semana 6, meses 4, 8, 12, 18 y 24 mientras esté en tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces hasta que termine el estudio
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Tiempo hasta la progresión (TTP) en el estrato 3
Periodo de tiempo: línea de base, semana 6, meses 4, 8, 12, 18 y 24 mientras esté en tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces hasta que termine el estudio
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TTP se estimó por el método Kaplan-Meter
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línea de base, semana 6, meses 4, 8, 12, 18 y 24 mientras esté en tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces hasta que termine el estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con respuesta de imagen en el estrato 3
Periodo de tiempo: Las resonancias magnéticas se realizaron al inicio y en los meses 4, 8, 12, 18 y 24 durante el tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces hasta el final del estudio.
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Una respuesta se definió como una reducción de ≥ 20 % en la suma del volumen del neurofibroma plexiforme (PN) "objetivo" dentro de los 12 meses, confirmada por una resonancia magnética de seguimiento después de ≥ 24 semanas.
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Las resonancias magnéticas se realizaron al inicio y en los meses 4, 8, 12, 18 y 24 durante el tratamiento y cada 6 meses a partir de entonces hasta el final del estudio.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Neoplasias de la vaina nerviosa
- Síndromes neurocutáneos
- Neoplasias del Sistema Nervioso Periférico
- Neurofibromatosis
- Neurofibroma
- Neurofibroma Plexiforme
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Peginterferón alfa-2b
Otros números de identificación del estudio
- UPCI 06-116
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