Studio del PEG-Intron per i neurofibromi plessiformi

Questo studio è per tumori a crescita lenta chiamati neurofibromi plessiformi (PNF) che sono un problema relativamente comune nelle persone con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1). Questi tumori sono benigni ma man mano che crescono possono diventare deturpanti, invalidanti o addirittura pericolosi per la vita. Spesso causano dolore, difficoltà nell'uso di braccia o gambe a causa della compressione del midollo spinale e/o danni ai nervi. Al momento, l'unica terapia disponibile per i neurofibromi plessiformi è cercare di rimuovere chirurgicamente quanto più tumore possibile. Poiché questi tumori crescono nelle aree circostanti, la resezione chirurgica totale è spesso impossibile. La maggior parte dei tumori ricrescerà dopo l'intervento chirurgico se l'intero tumore non può essere rimosso. Ad oggi, altri trattamenti tra cui la chemioterapia e la radioterapia non sono stati in grado di ridurre questi tumori.

L'interferone è un farmaco che viene utilizzato per diversi tipi di tumori e per l'epatite. È stato utilizzato nel trattamento dei neurofibromi plessiformi (PNF) in alcuni soggetti che hanno mostrato un miglioramento dei sintomi e/o una diminuzione delle dimensioni del tumore. La maggior parte dei soggetti non ha avuto un'ulteriore crescita del tumore durante il trattamento con PEG-Intron. Il farmaco utilizzato in questo studio è PEG (pegilato)-Intron. Il PEG-Intron è una forma di interferone a lunga durata d'azione che impedisce al farmaco di essere scomposto nel corpo per un periodo di tempo più lungo e potenzialmente potrebbe essere più efficace dell'interferone a breve durata d'azione. PEG-Intron è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento dell'epatite C.

Gli obiettivi di questo studio sono:

1. Per determinare come il neurofibroma plessiforme di tuo figlio risponde al PEG-Intron quando somministrato settimanalmente.
2. Per determinare gli effetti collaterali di PEG-Intron quando somministrato settimanalmente a partecipanti con neurofibromi plessiformi.
3. Per valutare un nuovo metodo di misurazione dei cambiamenti nelle dimensioni dei tumori chiamato analisi del volume. Questo metodo misura l'intero volume di un tumore in tre dimensioni. Il metodo standard di misurazione dei tumori utilizza solo la lunghezza e/o la larghezza del tumore. Studiando i diversi modi di misurare i tumori, i ricercatori sperano di poter determinare quale metodo sia il più accurato e utile.