Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PEG-Intron dla nerwiakowłókniaków splotowatych

5 października 2017 zaktualizowane przez: Jean M. Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Badanie fazy II peginterferonu alfa-2b (PEG-Intron) w nerwiakowłókniakach splotowatych

To badanie dotyczy wolno rosnących guzów zwanych nerwiakowłókniakami splotowatymi (PNF), które są stosunkowo częstym problemem u osób z nerwiakowłókniakowatością typu 1 (NF1). Guzy te są łagodne, ale w miarę wzrostu mogą stać się oszpecające, powodujące kalectwo lub nawet zagrażające życiu. Często powodują ból, trudności w używaniu rąk lub nóg z powodu ucisku rdzenia kręgowego i/lub uszkodzenia nerwów. Obecnie jedyną dostępną terapią nerwiakowłókniaków splotowatych jest próba chirurgicznego usunięcia jak największej części guza. Ponieważ guzy te rosną na otaczające obszary, całkowita resekcja chirurgiczna jest często niemożliwa. Większość guzów odrasta po operacji, jeśli nie można usunąć całego guza. Do tej pory inne metody leczenia, w tym chemioterapia i radioterapia, nie były w stanie zmniejszyć tych guzów.

Interferon jest lekiem stosowanym przy różnych typach nowotworów, a także przy zapaleniu wątroby. Stosowano go w leczeniu nerwiakowłókniaków splotowatych (PNF), u niektórych pacjentów wykazujących poprawę objawów i/lub zmniejszenie wielkości guza. Większość pacjentów nie miała dalszego wzrostu guza podczas stosowania PEG-Intronu. Lekiem stosowanym w tym badaniu jest PEG (pegylowany)-Intron. PEG-Intron to długo działająca forma interferonu, która zapobiega rozkładowi leku w organizmie przez dłuższy czas i potencjalnie może być bardziej skuteczna niż interferon krótkodziałający. PEG-Intron został zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA) do leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu C.

Cele tego badania to:

Aby określić, jak nerwiakowłókniak splotowaty Twojego dziecka reaguje na PEG-Intron podawany co tydzień.
Aby określić skutki uboczne PEG-Intronu podawanego co tydzień uczestnikom z nerwiakowłókniakami splotowatymi.
Ocena nowej metody pomiaru zmian wielkości guzów zwanej analizą objętościową. Ta metoda mierzy całą objętość guza w trzech wymiarach. Standardowa metoda pomiaru guzów wykorzystuje tylko długość i/lub szerokość guza. Badając różne sposoby mierzenia guzów, badacze mają nadzieję określić, która metoda jest najbardziej dokładna i użyteczna.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Nerwiakowłókniak splotowaty

Interwencja / Leczenie

Lek: PEG-Intron

Szczegółowy opis

PEG-Intron będzie podawany co tydzień przez małą igłę podskórną, w taki sam sposób, w jaki podaje się insulinę osobom chorym na cukrzycę. Przedmioty zostaną nauczone robić to w domu. Dopóki guz nie rośnie, a skutki uboczne są tolerowane, zastrzyki będą podawane raz w tygodniu przez 2 lata.

Dzieci zostaną włączone do badania do jednej z trzech warstw (grup pacjentów): warstwa 1 obejmuje dzieci, które nie mają żadnych objawów związanych z ich PNF i skanami MRI w ciągu ostatniego roku, które mogą lub nie mogą wykazywać wzrostu guza, warstwa 2 obejmuje dzieci u których występują objawy związane z PNF, ale skany MRI w ciągu ostatniego roku nie wykazały wzrostu, a warstwa 3 obejmuje dzieci, które wykazały wzrost wielkości PNF na skanach MRI w ciągu ostatniego roku, z objawami lub bez.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Faza

Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
    - Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wiek > lub równy 18 miesięcy do 21 lat
Rozpoznanie Pacjenci z NF1 i postępującymi, objawowymi lub zagrażającymi życiu nerwiakowłókniakami splotowatymi, których nie można usunąć chirurgicznie. Pacjenci bez biopsji splotowatych muszą mieć co najmniej jedno inne kryterium diagnostyczne dla NF1: 6 lub więcej plamek cafe-au-lait, piegi w pachach lub pachwinie, glejak nerwu wzrokowego, 2 lub więcej guzków Lischa, charakterystyczna zmiana kostna, pierwszego stopnia krewny z NF1.
Kwalifikuje się tylko wtedy, gdy całkowita resekcja guza nie jest możliwa lub jeśli pacjent z opcją chirurgiczną odmawia operacji.
Pacjenci mogą być leczeni w tym badaniu bez wcześniejszej terapii. Jeśli pacjenci otrzymali wcześniejszą terapię, musieli wyleczyć się ze wszystkich skutków toksycznych przed przystąpieniem do tego badania.
Musi mieć oczekiwaną długość życia co najmniej 12 miesięcy i wynik wydajności (Karnofsky lub Lansky) > lub równy 50.
Musi mieć odpowiednią funkcję wątroby, nerek i szpiku kostnego

Kryteria wyłączenia:

Klinicznie istotna niepowiązana choroba ogólnoustrojowa.
Otrzymano agenta dochodzeniowego w ciągu ostatnich 30 dni.
Dowody na glejaka aktywnej drogi wzrokowej
Historia złośliwego guza osłonek nerwów obwodowych lub innego nowotworu innego niż chirurgicznie wyleczony nieczerniakowy rak skóry lub rak in situ szyjki macicy
Trwająca radioterapia, chemioterapia, hormonoterapia ukierunkowana na guza lub immunoterapia.
Niemożność powrotu na wizyty kontrolne lub uzyskania badań kontrolnych
Ciężka choroba układu krążenia
Istniejący wcześniej ciężki stan psychiczny lub zaburzenia psychiczne w wywiadzie wymagające hospitalizacji lub myśli lub próby samobójcze w wywiadzie.
Dysfunkcja tarczycy niereagująca na leczenie.
Niekontrolowana cukrzyca
Historia seropozytywności w kierunku HIV
Osoby, które są w ciąży, karmią piersią lub są w wieku rozrodczym i nie stosują skutecznych środków antykoncepcji.
Każdy stan chorobowy wymagający przewlekłych systemowych kortykosteroidów.
Osoby, o których wiadomo, że aktywnie nadużywają alkoholu lub narkotyków.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Główny cel: Leczenie
Przydział: Nie dotyczy
Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Liczba uczestników z odpowiedzią obrazową w warstwach 1 i 2 Ramy czasowe: Skany MRI wykonywano na początku leczenia oraz po 4, 8, 12, 18 i 24 miesiącach leczenia, a następnie co 6 miesięcy, aż do zakończenia badania.	Odpowiedź zdefiniowano jako ≥20% zmniejszenie sumy objętości „docelowego” nerwiakowłókniaka splotowatego (PN) w ciągu 12 miesięcy potwierdzone kontrolnym MRI po ≥4 tygodniach.	Skany MRI wykonywano na początku leczenia oraz po 4, 8, 12, 18 i 24 miesiącach leczenia, a następnie co 6 miesięcy, aż do zakończenia badania.
Odpowiedź kliniczna w warstwie 2 Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 6, miesiące 4, 8, 12, 18 i 24 podczas leczenia, a następnie co 6 miesięcy aż do przerwy w badaniu	Odpowiedź kliniczną zdefiniowano jako określoną w protokole poprawę w ocenie okulistycznej, poprawę o co najmniej jeden poziom stanu sprawności (PS) ≥50% zmniejszenie ilości leków przeciwbólowych wymaganych tygodniowo w porównaniu z wartością wyjściową lub zdolność do zmiany z narkotyku na nienarkotyczny środek przeciwbólowy, podtrzymywany przez co najmniej jeden miesiąc.	wartość wyjściowa, tydzień 6, miesiące 4, 8, 12, 18 i 24 podczas leczenia, a następnie co 6 miesięcy aż do przerwy w badaniu
Czas do progresji (TTP) w warstwie 3 Ramy czasowe: wartość wyjściowa, tydzień 6, miesiące 4, 8, 12, 18 i 24 podczas leczenia, a następnie co 6 miesięcy aż do przerwy w badaniu	TTP oszacowano metodą Kaplana-Metera	wartość wyjściowa, tydzień 6, miesiące 4, 8, 12, 18 i 24 podczas leczenia, a następnie co 6 miesięcy aż do przerwy w badaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Liczba uczestników z odpowiedzią obrazową w warstwie 3 Ramy czasowe: Skany MRI wykonano na początku leczenia oraz w miesiącach 4, 8, 12, 18 i 24 podczas leczenia, a następnie co 6 miesięcy, aż do zakończenia badania	Odpowiedź została zdefiniowana jako ≥ 20% zmniejszenie sumy objętości „docelowego” nerwiakowłókniaka splotowatego (PN) w ciągu 12 miesięcy, potwierdzone kontrolnym MRI po ≥ 24 tygodniach	Skany MRI wykonano na początku leczenia oraz w miesiącach 4, 8, 12, 18 i 24 podczas leczenia, a następnie co 6 miesięcy, aż do zakończenia badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Pittsburgh

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

Główny śledczy: Jean Tersak, M.D., University of Pittsburgh

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Jakacki RI, Dombi E, Steinberg SM, Goldman S, Kieran MW, Ullrich NJ, Pollack IF, Goodwin A, Manley PE, Fangusaro J, Allen R, Widemann BC. Phase II trial of pegylated interferon alfa-2b in young patients with neurofibromatosis type 1 and unresectable plexiform neurofibromas. Neuro Oncol. 2017 Feb 1;19(2):289-297. doi: 10.1093/neuonc/now158.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)