Untersuchung von PEG-Intron für plexiforme Neurofibrome

Diese Studie betrifft langsam wachsende Tumore, sogenannte plexiforme Neurofibrome (PNF), die ein relativ häufiges Problem bei Menschen mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) sind. Diese Tumoren sind gutartig, aber wenn sie wachsen, können sie sowohl entstellend als auch behindernd oder sogar lebensbedrohlich werden. Sie verursachen oft Schmerzen, Schwierigkeiten beim Verwenden von Armen oder Beinen aufgrund einer Kompression des Rückenmarks und/oder Nervenschäden. Gegenwärtig besteht die einzige verfügbare Therapie für plexiforme Neurofibrome darin, zu versuchen, so viel Tumor wie möglich chirurgisch zu entfernen. Da diese Tumore in die Umgebung hineinwachsen, ist eine vollständige chirurgische Resektion oft nicht möglich. Die meisten Tumore wachsen nach der Operation wieder, wenn der gesamte Tumor nicht entfernt werden kann. Bisher konnten andere Behandlungen, einschließlich Chemotherapie und Strahlentherapie, diese Tumore nicht verkleinern.

Interferon ist ein Medikament, das bei verschiedenen Arten von Tumoren sowie bei Hepatitis eingesetzt wird. Es wurde bei der Behandlung von plexiformen Neurofibromen (PNF) eingesetzt, wobei einige Patienten eine Verbesserung der Symptome und/oder eine Abnahme der Tumorgröße zeigten. Die meisten Probanden hatten kein weiteres Wachstum ihres Tumors, während sie auf dem PEG-Intron waren. Das in dieser Studie verwendete Medikament ist PEG (pegyliertes)-Intron. PEG-Intron ist eine lang wirkende Form von Interferon, die verhindert, dass das Medikament über einen längeren Zeitraum im Körper abgebaut wird, und möglicherweise wirksamer sein könnte als das kurz wirkende Interferon. PEG-Intron wurde von der Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von Hepatitis C zugelassen.

Die Ziele dieser Studie sind:

1. Um zu bestimmen, wie das plexiforme Neurofibrom Ihres Kindes auf PEG-Intron reagiert, wenn es wöchentlich gegeben wird.
2. Bestimmung der Nebenwirkungen von PEG-Intron bei wöchentlicher Verabreichung an Teilnehmer mit plexiformen Neurofibromen.
3. Es sollte eine neue Methode zur Messung von Veränderungen in der Größe von Tumoren namens Volumenanalyse evaluiert werden. Diese Methode misst das gesamte Volumen eines Tumors in drei Dimensionen. Das Standardverfahren zum Messen von Tumoren verwendet nur die Länge und/oder Breite des Tumors. Durch die Untersuchung der verschiedenen Methoden zur Messung von Tumoren hoffen die Forscher, bestimmen zu können, welche Methode die genaueste und nützlichste ist.