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ムコール症に対するDeferasirox-AmBisome療法（DEFEAT Mucor）研究

2023年10月3日 更新者：Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
この研究の目的は、感染症であるムコール症に対する標準的な抗真菌療法に薬剤であるデフェラシロクスを追加することが安全で効果的かどうかを判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

罹患率と死亡率が非常に高いため、ムコール症を治療するための新しい抗真菌療法を探すことが不可欠です。 ムコール症の病原体は、鉄の利用可能性に非常に敏感であり、鉄キレート療法がムコール症のげっ歯類の生存を改善することを私たちと他の人たちは実証しました。 Deferasirox (Exjade) は、食品医薬品局 (FDA) によって米国 (US) での使用が承認された最初の経口生体利用可能な鉄キレート剤であり、慢性輸血による鉄過剰症の治療を適応としています。 臨床研究では、デフェラシロクスは忍容性が高く、鉄過剰の患者に効果的でした.

デフェラシロクスの安全性と有効性は鉄過剰患者で広く評価されていますが、非鉄過剰患者または感染患者のデータは最小限です。 したがって、ムコール症患者におけるデフェラシロクスの安全性と有効性は不明であり、現在計画されている用量での現在の研究で安全性を確認することは、将来の第 III 相臨床試験の基礎を築くために必要です。

これは、ムコール症感染症に対するリポソームアムホテリシン B (LAmB; AmBisome) とデフェラシロクス対 LAmB とプラセボの前向き、第 II 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究です。 コンセンサス EORTC/MSG 基準により、ムコール症の証明済みまたは可能性の高い患者（単独の皮膚感染症を除く）で、ムコール症に対する抗真菌療法を 14 日以内に受け、過去 72 時間以内に CT または MRI による X 線画像検査を受け、感染の証拠を示し、LAmB とデフェラシロクスまたはプラセボを受け取るように無作為化されます (アームごとに n = 10)、無作為化は研究施設ごとに層別化されます。

主な目的は、ムコール症に対してLAmBで治療されている患者におけるデフェラシロクス補助療法の安全性と忍容性を判断し、鉄キレート治療の有効性に関する探索的データを取得することです。 探索的有効性エンドポイントは、盲検化された裁定委員会によって決定される、治験薬投与終了時の全体的な反応率（臨床反応と放射線写真反応の複合）です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • City of Hope National Medical Center
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • UCSF
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Akron、Ohio、アメリカ、44304
        • Summa Health Systems
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 2歳以上。
  • -コンセンサス欧州研究・治療機構（EORTC）/真菌症研究グループ（MSG）基準の修正によって定義された、侵襲性ムコール症の証明済みまたは可能性のあるもの。 簡単に言えば、証明されたムコール症は次のように定義されます: 1) 組織病理学的または細胞病理学的検査で、針吸引または生検標本からムコラレス菌と一致する広範囲の無隔膜状のリボン状の菌糸が示され、関連する組織損傷の証拠がある (顕微鏡的または画像による明確な)。 ;または 2) 尿および粘膜を除く、通常は無菌であり、感染と一致する臨床的または放射線学的に異常な部位からの無菌手順によって得られたサンプルの陽性培養結果。 ムコール症の可能性は次のように定義されます。1) リスクのある宿主。および 2) 喀痰、気管支肺胞洗浄液 (BAL)、内視鏡検査/大腸内視鏡検査、または副鼻腔吸引/生検からの陽性の培養、細胞診、またはポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) 検査 (CLIA 認定の臨床微生物検査室で実施);および 3) 主要な臨床基準が 1 つまたは副次的な臨床基準が 2 つ。
  • -コンピューター断層撮影法（CT）または磁気共鳴画像法（MRI）による放射線検査は、登録前の4暦日以内に取得され、感染の証拠を示しています（つまり、 局所結節、腫瘤、または膿瘍、または増強、または手術後の反応に起因しない組織の浮腫または破壊の証拠）。
  • -インフォームドコンセントを提供できる被験者または権限のある意思決定者。

除外基準:

  • 登録後48時間以内に死亡する可能性が高い（治験責任医師の裁量）。
  • ムコール症とは無関係の要因による死亡の可能性が高い（例： 制御されていないおよび/または再発した悪性腫瘍、重度の移植片対宿主病、その他の基礎疾患などによる）登録後30日以内（治験責任医師の裁量）。
  • -経腸薬（経口または栄養チューブを介して）を受け取ることができない患者。
  • 筋膜上の皮膚に限定された感染（播種性疾患の存在する皮膚病変、一次皮膚部位から広がる深部侵襲性組織感染、または筋膜に及ぶ皮下感染は許容される）。
  • 患者はポリエン抗真菌療法を14日以上受けています（つまり、 アンホテリシン B デオキシコレート、リポソーム アンホテリシン B、アンホテリシン B 脂質複合体、またはアンホテリシン B コロイド分散液）をスクリーニング時に使用します。
  • -患者はスクリーニング時に何らかの理由ですでにデフェラシロクス療法を受けています。
  • -患者はデフェラシロクスまたはLAmBにアレルギーまたは不耐性です。
  • -患者は、スクリーニング時に重大な腎機能障害を患っており、血清クレアチニンが3 mg / dLを超えるか、計算されたクレアチニンクリアランスが30 ml /分未満であると定義されます（Cockroft-Gault式による：（140 - 年齢（歳）*重量（ kg)) * 0.85 (女性の場合) / (72 * 血清クレアチニン (mg/dL))。
  • -患者はスクリーニング時に重大な肝機能障害を持っており、ASTまたはALTが正常上限の10倍以上、および直接（合計ではない）ビリルビンが正常上限の5倍以上であると定義されます。
  • -出産の可能性のある女性（昨年以内に月経のある女性）で、血清妊娠検査が陽性。
  • 主治医による登録拒否。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：あ
薬：プラセボ
薬：リポソームアムホテリシン B
実験的：B
デフェラシロクス
薬：リポソームアムホテリシン B
薬：デフェラシロクス
1 日あたり 20 mg/kg の経腸投与
他の名前：
  • エクスジェイド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
ムコール症のためにLAmBで治療されている患者における補助的デフェラシロクス療法の安全性と忍容性
時間枠：14日間
14日間
盲検化された裁定委員会によって決定された、治験薬投与の終了時の全体的な反応率（臨床反応とX線写真反応の複合）
時間枠：14日間
14日間
総有害事象
時間枠：治療終了後30日
治療終了後30日

二次結果の測定

結果測定
時間枠
デフェラシロクスの薬物動態および薬力学パラメータ
時間枠：7日
7日
生存率、放射線学的改善、臨床反応、生存時間、デフェラシロクスと遊離鉄レベルの相関関係
時間枠：最大90日
最大90日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

協力者

Novartis
Gilead Sciences
Astellas Pharma Inc

捜査官

  • 主任研究者：Brad Spellberg, MD、Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年10月1日

一次修了 (実際)

2009年12月1日

研究の完了 (実際)

2010年12月1日

試験登録日

最初に提出

2007年1月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年1月8日

最初の投稿 (推定)

2007年1月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年10月3日

最終確認日

2023年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 12842

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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