El estudio Deferasirox-AmBisome Therapy for Mucormycosis (DEFEAT Mucor)

Criterios de inclusión:

• Edad mayor a 2 años.
• Mucormicosis invasiva probada o probable, según la definición de la modificación de los criterios de consenso de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC)/Mycosis Study Group (MSG). En resumen, la mucormicosis comprobada se define como: 1) examen histopatológico o citopatológico que muestra hifas en forma de cinta, aseptadas, de base ancha compatibles con Mucorales de la aspiración con aguja o muestra de biopsia, con evidencia de daño tisular asociado (ya sea microscópicamente o inequívocamente por imágenes) ; O 2) un resultado de cultivo positivo para una muestra obtenida mediante un procedimiento estéril de un sitio normalmente estéril y clínica o radiológicamente anormal compatible con infección, excluidas la orina y las membranas mucosas. La mucormicosis probable se define como: 1) un huésped en riesgo; Y 2) prueba positiva de cultivo, citología o reacción en cadena de la polimerasa (PCR) (realizada en un laboratorio de microbiología clínica certificado por CLIA) de esputo, lavado broncoalveolar (BAL), endoscopia/colonoscopia o aspiración/biopsia de senos paranasales; Y 3) 1 criterio clínico mayor o 2 menores.
• Se obtuvo un estudio radiográfico por tomografía computarizada (TC) o imagen por resonancia magnética (IRM) dentro de los 4 días calendario anteriores a la inscripción y muestra evidencia de infección (es decir, nódulo focal, masa, absceso, realce o evidencia de edema o destrucción tisular que no se atribuye a una reacción posquirúrgica).
• Sujeto o decisor autorizado capaz de dar su consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Alta probabilidad de muerte dentro de las 48 h posteriores al enrolamiento (a discreción del investigador).
• Alta probabilidad de muerte debido a factores no relacionados con la mucormicosis (p. debido a malignidad no controlada o recidivante, enfermedad de injerto contra huésped grave, otras enfermedades subyacentes, etc.) dentro de los 30 días posteriores a la inscripción (a discreción del investigador).
• Paciente incapaz de recibir medicación enteral (oral o por sonda de alimentación).
• Infección limitada a la piel suprafascial (se permiten lesiones cutáneas en presencia de enfermedad diseminada, infección tisular invasiva profunda que se propaga desde un sitio primario de la piel o infecciones subcutáneas que se extienden a la fascia).
• El paciente ha recibido > 14 días de terapia antifúngica de polieno (es decir, desoxicolato de anfotericina B, anfotericina B liposomal, complejo lipídico de anfotericina B o dispersión coloidal de anfotericina B) en el momento de la selección.
• El paciente ya está tomando terapia con deferasirox por cualquier motivo en el momento de la selección.
• El paciente es alérgico o intolerante a deferasirox o LAmB.
• El paciente tiene una disfunción renal significativa en el momento de la selección, definida como creatinina sérica de > 3 mg/dl o un aclaramiento de creatinina calculado de < 30 ml/min (mediante la fórmula de Cockroft-Gault: (140 - edad (años) * peso ( kg)) * 0,85 (para mujeres) / (72 * creatinina sérica (mg/dL)).
• El paciente tiene una disfunción hepática significativa en el momento de la selección, definida como AMBOS, una AST o ALT > 10 veces el límite superior de la normalidad, Y una bilirrubina directa (no total) > 5 veces el límite superior de la normalidad.
• Mujeres en edad fértil (aquellas con menstruación en el último año) con una prueba de embarazo en suero positiva.
• Inscripción rechazada por el médico primario.