De studie Deferasirox-AmBisome-therapie voor mucormycose (DEFEAT Mucor).

Inclusiecriteria:

• Leeftijd ouder dan 2 jaar.
• Bewezen of waarschijnlijke invasieve mucormycose, zoals gedefinieerd door wijziging van consensuscriteria van de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van Kanker (EORTC)/Mycosis Study Group (MSG). In het kort wordt bewezen mucormycose gedefinieerd als: 1) histopathologisch of cytopathologisch onderzoek dat brede, geasepteerde, lintachtige hyfen aantoont die consistent zijn met Mucorales uit naaldaspiratie of biopsiespecimen, met bewijs van bijbehorende weefselbeschadiging (hetzij microscopisch of ondubbelzinnig door beeldvorming) ; OF 2) een positief kweekresultaat voor een monster verkregen door middel van een steriele procedure van een normaal steriele en klinisch of radiologisch abnormale plaats die overeenkomt met infectie, met uitzondering van urine en slijmvliezen. Waarschijnlijke mucormycose wordt gedefinieerd als: 1) een gastheer die risico loopt; EN 2) positieve kweek-, cytologie- of polymerasekettingreactietest (PCR) (uitgevoerd in een CLIA-gecertificeerd klinisch microbiologisch laboratorium) van sputum, bronchoalveolaire lavage (BAL), endoscopie/colonoscopie of sinusaspiraat/biopsie; EN 3) 1 grote of 2 kleine klinische criteria.
• Radiografisch onderzoek door Computer Tomography (CT) of Magnetic Resonance Imaging (MRI) is verkregen binnen 4 kalenderdagen voorafgaand aan inschrijving en toont tekenen van infectie (d.w.z. focaal knobbeltje, massa of abces, of versterking, of tekenen van weefseloedeem of vernietiging die niet wordt toegeschreven aan een postoperatieve reactie).
• Betrokkene of bevoegde beslisser die geïnformeerde toestemming kan geven.

Uitsluitingscriteria:

• Hoge kans op overlijden binnen 48 uur na inschrijving (onderzoeker naar goeddunken).
• Grote kans op overlijden door factoren die geen verband houden met mucormycose (bijv. vanwege ongecontroleerde en/of recidiverende maligniteit, ernstige graft-versus-host-ziekte, andere onderliggende ziekten, enz.) binnen 30 dagen na inschrijving (onderzoeker naar goeddunken).
• Patiënt kan geen enterale medicatie krijgen (oraal of via voedingssonde).
• Infectie beperkt tot de suprafasciale huid (huidlaesies in aanwezigheid van gedissemineerde ziekte, diepe invasieve weefselinfectie die zich verspreidt vanaf een primaire huidplaats, of subcutane infecties die zich uitstrekken tot fascia zijn toegestaan).
• Patiënt heeft > 14 dagen antischimmeltherapie met polyeen gekregen (d.w.z. amfotericine B-deoxycholaat, liposomaal amfotericine B, amfotericine B-lipidecomplex of amfotericine B-colloïdale dispersie) op het moment van screening.
• De patiënt gebruikt op het moment van de screening om welke reden dan ook al deferasirox-therapie.
• Patiënt is allergisch voor of intolerant voor deferasirox of LAmB.
• Patiënt had een significante nierfunctiestoornis op het moment van screening, gedefinieerd als serumcreatinine van > 3 mg/dL of een berekende creatinineklaring van < 30 ml/min (volgens de formule van Cockroft-Gault: (140 - leeftijd (jaar) * wt ( kg)) * 0,85 (voor vrouwen) / (72 * serumcreatinine (mg/dL)).
• Patiënt had een significante leverfunctiestoornis op het moment van screening, gedefinieerd als ZOWEL een ASAT of ALAT > 10 maal de bovengrens van normaal, EN een direct (niet totaal) bilirubine > 5 maal de bovengrens van normaal.
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (mensen met menstruatie in het afgelopen jaar) met een positieve serumzwangerschapstest.
• Inschrijving geweigerd door de huisarts.