Estudo da Terapia Deferasirox-AmBisome para Mucormicose (DEFEAT Mucor)

Critério de inclusão:

• Idade superior a 2 anos.
• Mucormicose invasiva comprovada ou provável, conforme definido pela modificação dos critérios consensuais da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC)/Grupo de Estudo de Micose (MSG). Em resumo, a mucormicose comprovada é definida como: 1) exame histopatológico ou citopatológico mostrando hifas de base ampla, asseptadas e semelhantes a fitas consistentes com Mucorales de aspiração por agulha ou espécime de biópsia, com evidência de dano tecidual associado (microscopicamente ou inequivocamente por imagem) ; OU 2) um resultado de cultura positivo para uma amostra obtida por procedimento estéril de local normalmente estéril e clínica ou radiologicamente anormal compatível com infecção, excluindo urina e membranas mucosas. Mucormicose provável é definida como: 1) um hospedeiro de risco; E 2) cultura positiva, citologia ou teste de reação em cadeia da polimerase (PCR) (executado em um laboratório de microbiologia clínica certificado pela CLIA) de escarro, lavado broncoalveolar (BAL), endoscopia/colonoscopia ou aspirado/biópsia sinusal; E 3) 1 critério clínico maior ou 2 menores.
• O estudo radiográfico por Tomografia Computadorizada (TC) ou Ressonância Magnética (MRI) foi obtido dentro de 4 dias corridos antes da inscrição e mostra evidências de infecção (ou seja, nódulo focal, massa ou abscesso, ou realce, ou evidência de edema tecidual ou destruição que não é atribuída a reação pós-cirúrgica).
• Sujeito ou tomador de decisão autorizado capaz de fornecer consentimento informado.

Critério de exclusão:

• Alta probabilidade de morte dentro de 48 h após a inscrição (a critério do investigador).
• Alta probabilidade de morte devido a fatores não relacionados à mucormicose (por exemplo, devido a malignidade não controlada e/ou recidivante, doença grave do enxerto versus hospedeiro, outras doenças subjacentes, etc.) dentro de 30 dias após a inscrição (a critério do investigador).
• Paciente impossibilitado de receber medicação enteral (oral ou via sonda de alimentação).
• Infecção limitada à pele suprafascial (são permitidas lesões cutâneas na presença de doença disseminada, infecção tecidual invasiva profunda que se espalha a partir de um local primário da pele ou infecções subcutâneas que se estendem até a fáscia).
• O paciente recebeu > 14 dias de terapia antifúngica de polieno (ou seja, anfotericina B desoxicolato, anfotericina B lipossomal, complexo lipídico de anfotericina B ou dispersão coloidal de anfotericina B) no momento da triagem.
• O paciente já está tomando terapia com deferasirox por qualquer motivo no momento da triagem.
• O paciente é alérgico ou intolerante a deferasirox ou LAmB.
• O paciente apresenta disfunção renal significativa no momento da triagem, definida como creatinina sérica > 3 mg/dL ou depuração de creatinina calculada < 30 ml/min (pela fórmula de Cockroft-Gault: (140 - idade (anos) * peso ( kg)) * 0,85 (para mulheres) / (72 * creatinina sérica (mg/dL)).
• O paciente tem disfunção hepática significativa no momento da triagem, definida como AMBOS uma AST ou ALT > 10 vezes o limite superior do normal, E uma bilirrubina direta (não total) > 5 vezes o limite superior do normal.
• Mulheres com potencial para engravidar (aquelas com menstruação no último ano) com teste de gravidez sérico positivo.
• Inscrição recusada pelo médico assistente.