Lo studio Deferasirox-AmBisome Therapy for Mucormycosis (DEFEAT Mucor).

Criterio di inclusione:

• Età superiore a 2 anni.
• Mucormicosi invasiva comprovata o probabile, come definita dalla modifica dei criteri di consenso dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro (EORTC)/Mycosis Study Group (MSG). In breve, la mucormicosi comprovata è definita come: 1) esame istopatologico o citopatologico che mostra ife a base larga, asettate, a forma di nastro coerenti con Mucorales dall'agoaspirato o dal campione bioptico, con evidenza di danno tissutale associato (sia microscopicamente che inequivocabilmente mediante imaging) ; OPPURE 2) un risultato colturale positivo per un campione ottenuto con procedura sterile da un sito normalmente sterile e clinicamente o radiologicamente anormale coerente con l'infezione, escluse urine e membrane mucose. La probabile mucormicosi è definita come: 1) un ospite a rischio; E 2) coltura positiva, citologia o test di reazione a catena della polimerasi (PCR) (eseguito presso un laboratorio di microbiologia clinica certificato CLIA) da espettorato, lavaggio broncoalveolare (BAL), endoscopia/colonscopia o aspirato/biopsia sinusale; E 3) 1 criterio clinico maggiore o 2 minori.
• Lo studio radiografico mediante tomografia computerizzata (TC) o risonanza magnetica (MRI) è stato ottenuto entro 4 giorni di calendario prima dell'arruolamento e mostra evidenza di infezione (ad es. nodulo focale, massa o ascesso, o enhancement, o evidenza di edema o distruzione tissutale non attribuibile a reazione post-chirurgica).
• Soggetto o decisore autorizzato in grado di fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Elevata probabilità di morte entro le 48 ore successive all'arruolamento (a discrezione dell'investigatore).
• Elevata probabilità di morte a causa di fattori non correlati alla mucormicosi (ad es. a causa di malignità incontrollata e/o recidivante, grave malattia del trapianto contro l'ospite, altre malattie sottostanti, ecc.) entro 30 giorni dall'arruolamento (a discrezione dell'investigatore).
• Paziente incapace di ricevere farmaci enterali (orali o tramite tubo di alimentazione).
• Infezione limitata alla cute soprafasciale (sono consentite lesioni cutanee in presenza di malattia disseminata, infezione tissutale invasiva profonda che si diffonde da un sito cutaneo primario o infezioni sottocutanee che si estendono alla fascia).
• Il paziente ha ricevuto > 14 giorni di terapia antimicotica con poliene (es. amfotericina B desossicolato, amfotericina B liposomiale, complesso lipidico di amfotericina B o dispersione colloidale di amfotericina B) al momento dello screening.
• Il paziente sta già assumendo la terapia con deferasirox per qualsiasi motivo al momento dello screening.
• Il paziente è allergico o intollerante a deferasirox o LAmB.
• Il paziente presenta una disfunzione renale significativa al momento dello screening, definita come creatinina sierica > 3 mg/dL o una clearance della creatinina calcolata < 30 ml/min (secondo la formula di Cockroft-Gault: (140 - età (anni) * peso ( kg)) * 0,85 (per le donne) / (72 * creatinina sierica (mg/dL)).
• Il paziente presenta una disfunzione epatica significativa al momento dello screening, definita come SIA un AST o ALT > 10 volte il limite superiore della norma, E una bilirubina diretta (non totale) > 5 volte il limite superiore della norma.
• Donne in età fertile (quelle con mestruazioni nell'ultimo anno) con un test di gravidanza siero positivo.
• Iscrizione rifiutata dal medico di base.