Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Deferasirox-AmBisome Therapy for Mucormycosis (DEFEAT Mucor) -tutkimus

tiistai 3. lokakuuta 2023 päivittänyt: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko deferasiroksilääkkeen lisääminen infektion, mukormykoosin, tavanomaiseen sienihoitoon turvallista ja tehokasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sen erittäin korkean sairastuvuuden ja kuolleisuuden vuoksi on välttämätöntä etsiä uusia sienilääkkeitä mukormykoosin hoitoon. Mukormykoosin aiheuttajat ovat erittäin herkkiä raudan saatavuudelle, ja me ja muut olemme osoittaneet, että rautakelaatiohoito parantaa mukormykoosia sairastavien jyrsijöiden selviytymistä. Deferasirox (Exjade) on ensimmäinen oraalisesti biologisesti saatavilla oleva rautakelaattori, jonka Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt käytettäväksi Yhdysvalloissa (Yhdysvallat), ja se on tarkoitettu kroonisten verensiirtojen aiheuttaman raudan liikakuormituksen hoitoon. Kliinisissä tutkimuksissa deferasiroksi on ollut hyvin siedetty ja tehokas potilailla, joilla on raudan ylikuormitus.

Vaikka deferasiroksin turvallisuutta ja tehoa on arvioitu perusteellisesti raudan ylikuormituspotilailla, ei-raudatautipotilaista tai infektiopotilaista on vain vähän tietoa. Siksi deferasiroksin turvallisuus ja tehokkuus mukormykoosia sairastavilla potilailla on epäselvä, ja turvallisuuden vahvistaminen nykyisessä tutkimuksessa tällä hetkellä suunnitellulla annoksella on tarpeen tulevan vaiheen III kliinisen tutkimuksen pohjalta.

Tämä on prospektiivinen, vaiheen II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus liposomaalisesta amfoterisiini B:stä (LAmB; AmBisome) sekä deferasiroksista vs. LAmB:tä plus lumelääkettä mukormykoosiinfektioon. 20 potilasta, joilla on todettu tai todennäköinen mukormykoosi (paitsi eristetty ihotulehdus) konsensus-EORTC/MSG-kriteerien mukaan, jotka ovat saaneet alle 14 päivää sienilääkitystä mukormykoosin hoitoon ja joille on tehty röntgenkuvaus TT:llä tai MRI:llä viimeisten 72 tunnin aikana. osoittaa infektiota, satunnaistetaan saamaan LAmB:tä plus deferasiroksia tai lumelääkettä (n = 10 per käsi), ja satunnaistaminen ositetaan tutkimuspaikan mukaan.

Ensisijaisena tavoitteena on määrittää deferasiroksilisähoidon turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joita hoidetaan LAmB:llä mukormykoosin vuoksi, ja saada tutkivaa tietoa rautakelaatiohoidon tehosta. Tutkivan tehon päätepiste on maailmanlaajuinen vasteprosentti (kliinisen ja radiografisen vasteen yhdistelmä) tutkimuslääkkeen annon lopussa, jonka määrittää sokkoistuin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44304
        • Summa Health Systems
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä yli 2 vuotta.
  • Todistettu tai todennäköinen invasiivinen mukormykoosi, joka on määritelty muuttamalla Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC)/Mycosis Study Groupin (MSG) kriteereitä. Lyhyesti sanottuna todettu mukormykoosi määritellään seuraavasti: 1) histopatologinen tai sytopatologinen tutkimus, jossa näkyy laajapohjaisia, aseptaattisia, nauhamaisia ​​hyyfiä, jotka ovat yhdenmukaisia ​​Mucoralesin kanssa neulaaspiraatiosta tai biopsianäytteestä, ja näyttöä asiaan liittyvästä kudosvauriosta (joko mikroskooppisesti tai yksiselitteisesti kuvantamalla) ; TAI 2) positiivinen viljelytulos näytteelle, joka on saatu steriilillä menetelmällä normaalisti steriilistä ja kliinisesti tai radiologisesti epänormaalista kohdasta, joka on yhdenmukainen infektion kanssa, pois lukien virtsa ja limakalvot. Todennäköinen mukormykoosi määritellään: 1) riskialtis isäntä; JA 2) positiivinen viljely-, sytologia- tai polymeraasiketjureaktio (PCR) -testi (ajetaan CLIA-sertifioidussa kliinisen mikrobiologian laboratoriossa) ysköksestä, bronkoalveolaarisesta huuhtelusta (BAL), endoskopiasta/kolonoskopiasta tai sinus-aspiraatista/biopsiasta; JA 3) 1 merkittävä tai 2 vähäistä kliinistä kriteeriä.
  • Tietokonetomografialla (CT) tai magneettikuvauksella (MRI) tehty radiografinen tutkimus on tehty 4 kalenteripäivän sisällä ennen ilmoittautumista, ja se osoittaa infektion (esim. fokaalinen kyhmy, massa tai absessi tai vahvistuminen tai merkkejä kudosturvotuksesta tai -tuhosta, joka ei johdu leikkauksen jälkeisestä reaktiosta).
  • Tutkittava tai valtuutettu päätöksentekijä, joka pystyy antamaan tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Suuri todennäköisyys kuolla 48 tunnin sisällä ilmoittautumisesta (tutkijan harkinnan mukaan).
  • Suuri kuolemantodennäköisyys johtuen tekijöistä, jotka eivät liity mukormykoosiin (esim. johtuen hallitsemattomasta ja/tai uusiutuneesta pahanlaatuisuudesta, vakavasta käänteishyljintäsairaudesta, muista taustalla olevista sairauksista jne.) 30 päivän kuluessa ilmoittautumisesta (tutkijan harkinnan mukaan).
  • Potilas ei voi saada enteraalista lääkitystä (suun kautta tai syöttöletkun kautta).
  • Infektio rajoittuu suprafaskiaaliseen ihoon (ihovauriot, joissa esiintyy disseminoitunut tauti, syvä invasiivinen kudosinfektio, joka leviää ensisijaisesta ihokohdasta, tai ihonalaiset infektiot, jotka ulottuvat fasciaan).
  • Potilas on saanut yli 14 päivää polyeeni-sienihoitoa (ts. amfoterisiini B -deoksikolaatti, liposominen amfoterisiini B, amfoterisiini B -lipidikompleksi tai amfoterisiini B -kolloidinen dispersio) seulonnan aikana.
  • Potilas saa jo mistä tahansa syystä deferasiroksihoitoa seulonnan aikaan.
  • Potilas on allerginen tai intoleranssi deferasiroksille tai LAmB:lle.
  • Potilaalla on merkittävä munuaisten vajaatoiminta seulonnan aikana, mikä määritellään seerumin kreatiniiniarvoksi > 3 mg/dl tai laskennalliseksi kreatiniinipuhdistukseksi < 30 ml/min (Cockroft-Gaultin kaavalla: (140 - ikä (v) * paino kg)) * 0,85 (naiset) / (72 * seerumin kreatiniini (mg/dl)).
  • Potilaalla on merkittävä maksan vajaatoiminta seulonnan aikana, mikä määritellään SEKÄ AST- tai ALT-arvoksi > 10 kertaa normaalin yläraja, JA suoraksi (ei kokonais) bilirubiiniksi, joka on > 5 kertaa normaalin yläraja.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset (joilla on kuukautiset viimeisen vuoden aikana), joiden seerumin raskaustesti on positiivinen.
  • Ensisijainen lääkäri hylkäsi ilmoittautumisen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: A
Lääke: Plasebo
Lääke: Liposomaalinen amfoterisiini B
Kokeellinen: B
Deferasiroksi
Lääke: Liposomaalinen amfoterisiini B
Lääke: deferasiroksi
20 mg/kg enteraalisesti päivässä
Muut nimet:
  • Exjade

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Deferasiroksilisähoidon turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joita hoidetaan LAmB:llä mukormykoosin vuoksi
Aikaikkuna: 14 päivää
14 päivää
Maailmanlaajuinen vasteprosentti (kliinisen ja radiografisen vasteen yhdistelmä) lääkehallinnon tutkimuksen lopussa, sokkotuomion määrittämä
Aikaikkuna: 14 päivää
14 päivää
Haittatapahtumat yhteensä
Aikaikkuna: 30 päivää hoidon päättymisen jälkeen
30 päivää hoidon päättymisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Deferasiroxin farmakokineettiset ja farmakodynaamiset parametrit
Aikaikkuna: 7 päivää
7 päivää
Eloonjääminen, röntgenkuvan paraneminen, kliininen vaste, eloonjäämisaika, deferasirox vs. vapaan raudan tasokorrelaatio
Aikaikkuna: Jopa 90 päivää
Jopa 90 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Yhteistyökumppanit

Novartis
Gilead Sciences
Astellas Pharma Inc

Tutkijat

  • Päätutkija: Brad Spellberg, MD, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. lokakuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. tammikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. tammikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 9. tammikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 16. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 12842

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa