Badanie Deferasirox-AmBisome Therapy for Mucormycosis (DEFEAT Mucor).

Kryteria przyjęcia:

• Wiek powyżej 2 lat.
• Udowodniona lub prawdopodobna mukormykoza inwazyjna, jak zdefiniowano poprzez modyfikację uzgodnionych kryteriów Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC)/Mycosis Study Group (MSG). W skrócie, potwierdzoną mukormykozę definiuje się jako: 1) badanie histopatologiczne lub cytopatologiczne wykazujące szerokie, aseptyczne, wstęgowe strzępki odpowiadające Mucorales z aspiracji igłowej lub biopsji, z dowodami uszkodzenia tkanki (mikroskopowo lub jednoznacznie w obrazowaniu) ; LUB 2) dodatni wynik posiewu próbki pobranej w sposób sterylny z normalnie sterylnego i klinicznie lub radiologicznie nieprawidłowego miejsca zgodnego z zakażeniem, z wyłączeniem moczu i błon śluzowych. Prawdopodobną mukormykozę definiuje się jako: 1) żywiciela z grupy ryzyka; ORAZ 2) pozytywny wynik posiewu, cytologii lub testu reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR) (przeprowadzony w certyfikowanym przez CLIA laboratorium mikrobiologii klinicznej) z plwociny, płukania oskrzelowo-pęcherzykowego (BAL), endoskopii/kolonoskopii lub aspiracji/biopsji zatok; ORAZ 3) 1 duże lub 2 małe kryteria kliniczne.
• Badanie radiograficzne za pomocą tomografii komputerowej (CT) lub obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) zostało wykonane w ciągu 4 dni kalendarzowych przed rejestracją i wykazuje objawy infekcji (tj. ogniskowy guzek, guz lub ropień, wzmocnienie lub dowód obrzęku lub zniszczenia tkanki, którego nie można przypisać reakcji pooperacyjnej).
• Podmiot lub upoważniony decydent zdolny do wyrażenia świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

• Wysokie prawdopodobieństwo zgonu w ciągu 48 godzin po włączeniu (decyzja badacza).
• Wysokie prawdopodobieństwo zgonu z powodu czynników niezwiązanych z mukormykozą (np. z powodu niekontrolowanego i/lub nawrotu choroby nowotworowej, ciężkiej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi, innych chorób podstawowych itp.) w ciągu 30 dni od włączenia (decyzja badacza).
• Pacjent niezdolny do przyjmowania leków dojelitowych (doustnie lub przez zgłębnik).
• Zakażenie ograniczone do skóry nadpowięziowej (dopuszczalne są zmiany skórne w obecności choroby rozsianej, głęboko inwazyjne zakażenie tkanek rozprzestrzeniające się z pierwotnego miejsca skóry lub zakażenia podskórne rozciągające się na powięź).
• Pacjent otrzymał > 14 dni terapii przeciwgrzybiczej polienami (tj. dezoksycholan amfoterycyny B, liposomalna amfoterycyna B, kompleks lipidowy amfoterycyny B lub dyspersja koloidalna amfoterycyny B) w czasie badania przesiewowego.
• Pacjent już przyjmuje deferazyroks z jakiegokolwiek powodu w momencie badania przesiewowego.
• Pacjent ma alergię lub nietolerancję na deferazyroks lub LAmB.
• W czasie badania przesiewowego u pacjenta występują istotne zaburzenia czynności nerek, definiowane jako stężenie kreatyniny w surowicy > 3 mg/dl lub obliczony klirens kreatyniny < 30 ml/min (zgodnie ze wzorem Cockrofta-Gaulta: (140 - wiek (lata) * waga ( kg)) * 0,85 (dla kobiet) / (72 * kreatynina w surowicy (mg/dl)).
• Pacjent ma znaczną dysfunkcję wątroby w czasie badania przesiewowego, zdefiniowaną jako ZARÓWNO AST lub ALT > 10-krotność górnej granicy normy, ORAZ bilirubina bezpośrednia (nie całkowita) > 5-krotność górnej granicy normy.
• Kobiety w wieku rozrodczym (miesiączkujące w ciągu ostatniego roku) z dodatnim wynikiem testu ciążowego z surowicy.
• Rejestracja odrzucona przez lekarza pierwszego kontaktu.