Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Deferasirox-AmBisome Therapy for Mucormycosis (DEFEAT Mucor) undersøgelse

3. oktober 2023 opdateret af: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om tilføjelsen af ​​medicinen, deferasirox, til standard svampedræbende behandling for infektionen, mucormycosis, er sikker og effektiv

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

På grund af dets ekstremt høje sygelighed og dødelighed er det bydende nødvendigt at lede efter nye svampedræbende behandlinger til behandling af slimhinde. Midlerne for mucormycosis er udsøgt følsomme over for jerntilgængelighed, og vi og andre har påvist, at jernchelatbehandling forbedrer overlevelsen af ​​gnavere med mucormycosis. Deferasirox (Exjade) er den første oralt biotilgængelige jernchelator godkendt til brug i USA (USA) af Food and Drug Administration (FDA), med en indikation for behandling af jernoverskud fra kroniske transfusioner. I kliniske undersøgelser har deferasirox været veltolereret og effektivt hos patienter med overbelastning af jern.

Selvom sikkerheden og effekten af ​​deferasirox er blevet grundigt evalueret hos jern-overfyldte patienter, er der minimale data hos ikke-jern-overbelastede patienter eller inficerede patienter. Derfor er sikkerheden og effekten af ​​deferasirox hos patienter med mucormycosis uklar, og bekræftelse af sikkerheden i det aktuelle studie, ved den aktuelt planlagte dosis, er påkrævet for at lægge grunden til et fremtidigt fase III klinisk forsøg.

Dette er en prospektiv, fase II, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse af liposomalt amphotericin B (LAmB; AmBisome) plus deferasirox vs. LAmB plus placebo for mucormycosis-infektion. Tyve patienter med påvist eller sandsynlig mucormycosis (bortset fra isoleret hudinfektion) efter konsensus EORTC/MSG-kriterier, som har modtaget mindre end 14 dages svampedræbende behandling for mucormycosis, og som har fået foretaget røntgenbillede ved CT eller MR inden for de seneste 72 timer, viser tegn på infektion, vil blive randomiseret til at modtage LAmB plus deferasirox eller placebo (n = 10 pr. arm), med randomisering stratificeret efter undersøgelsessted.

Det primære formål er at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​supplerende deferasirox-behandling hos patienter, der behandles med LAmB for mucormycosis, og at opnå eksplorative data om effektiviteten af ​​jernkeleringsbehandlingen. Det eksplorative effektmål vil være den globale responsrate (sammensat af klinisk og radiografisk respons) ved slutningen af ​​studiets lægemiddeladministration, som bestemt af en blindet bedømmelseskomité.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44304
        • Summa Health Systems
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder over 2 år.
  • Bevist eller sandsynlig invasiv mucormycosis, som defineret ved ændring af konsensuskriterierne for Den Europæiske Organisation for Forskning og Behandling af Kræft (EORTC)/Mycosis Study Group (MSG). Kort fortalt defineres påvist mucormycosis som: 1) histopatologisk eller cytopatologisk undersøgelse, der viser bredbaserede, aseptat, båndlignende hyfer, der stemmer overens med Mucorales fra nålespiration eller biopsiprøve, med tegn på associeret vævsskade (enten mikroskopisk eller utvetydigt ved billeddannelse) ; ELLER 2) et positivt dyrkningsresultat for en prøve opnået ved steril procedure fra normalt sterilt og klinisk eller radiologisk unormalt sted i overensstemmelse med infektion, eksklusive urin og slimhinder. Sandsynlig mucormycosis er defineret som: 1) en risikovært; OG 2) positiv kultur-, cytologi- eller polymerasekædereaktion (PCR) test (kørt på et CLIA-certificeret klinisk mikrobiologisk laboratorium) fra sputum, bronchoalveolær lavage (BAL), endoskopi/koloskopi eller sinusaspirat/biopsi; OG 3) 1 større eller 2 mindre kliniske kriterier.
  • Radiografisk undersøgelse ved hjælp af computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) er opnået inden for 4 kalenderdage før tilmelding og viser tegn på infektion (dvs. fokal knude, masse eller byld, eller forstærkning eller tegn på vævsødem eller ødelæggelse, som ikke tilskrives post-kirurgisk reaktion).
  • Subjekt eller autoriseret beslutningstager i stand til at give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Høj sandsynlighed for død inden for 48 timer efter tilmelding (etterforskerens skøn).
  • Høj sandsynlighed for død på grund af faktorer, der ikke er relateret til mucormycosis (f. på grund af ukontrolleret og/eller recidiverende malignitet, alvorlig graft versus host-sygdom, andre underliggende sygdomme osv.) inden for 30 dage efter indskrivning (etterforskerens skøn).
  • Patient ude af stand til at modtage enteral medicin (oral eller via sonde).
  • Infektion begrænset til den suprafasciale hud (hudlæsioner i nærvær af spredt sygdom, dyb invasiv vævsinfektion, der spredes fra et primært hudsted, eller subkutane infektioner, der strækker sig til fascia, er tilladt).
  • Patienten har modtaget > 14 dages polyen antifungal behandling (dvs. amphotericin B deoxycholat, liposomalt amphotericin B, amphotericin B lipidkompleks eller amphotericin B kolloid dispersion) på screeningstidspunktet.
  • Patienten tager allerede deferasirox-behandling af en eller anden grund på screeningstidspunktet.
  • Patienten er allergisk over for eller intolerant over for deferasirox eller LAmB.
  • Patienten har signifikant nyreinsufficiens på screeningstidspunktet, defineret som serumkreatinin på > 3 mg/dL eller en beregnet kreatininclearance på < 30 ml/min (ved Cockroft-Gault-formlen: (140 - alder (år) * vægt ( kg)) * 0,85 (for kvinder) / (72 * serum kreatinin (mg/dL)).
  • Patienten har signifikant leverdysfunktion på screeningstidspunktet, defineret som BÅDE en AST eller ALAT > 10 gange den øvre normalgrænse OG en direkte (ikke total) bilirubin > 5 gange den øvre normalgrænse.
  • Kvinder i den fødedygtige alder (dem med menstruation inden for det sidste år) med en positiv serumgraviditetstest.
  • Indskrivning afvist af primærlæge.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: EN
Medicin: Placebo
Medicin: Liposomal amphotericin B
Eksperimentel: B
Deferasirox
Medicin: Liposomal amphotericin B
Medicin: deferasirox
20 mg/kg enteralt per dag
Andre navne:
  • Exjade

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af supplerende deferasirox-terapi hos patienter, der behandles med LAMB for mucormycosis
Tidsramme: 14 dage
14 dage
Global responsrate (sammensætning af klinisk og radiografisk respons) ved slutningen af ​​studiets lægemiddeladministration, som bestemt af en blindet bedømmelseskomité
Tidsramme: 14 dage
14 dage
Samlede uønskede hændelser
Tidsramme: 30 dage efter endt terapi
30 dage efter endt terapi

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Deferasirox farmakokinetiske og farmakodynamiske parametre
Tidsramme: 7 dage
7 dage
Overlevelse, radiografisk forbedring, klinisk respons, tid til overlevelse, korrelation mellem Deferasirox og frit jernniveau
Tidsramme: Op til 90 dage
Op til 90 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Samarbejdspartnere

Novartis
Gilead Sciences
Astellas Pharma Inc

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Brad Spellberg, MD, Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. januar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. januar 2007

Først opslået (Anslået)

9. januar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 12842

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucormycosis

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner