L'étude Deferasirox-AmBisome Therapy for Mucormycosis (DEFEAT Mucor)

Critère d'intégration:

• Âge supérieur à 2 ans.
• Mucormycose invasive prouvée ou probable, telle que définie par la modification des critères consensuels de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC)/Mycosis Study Group (MSG). En bref, la mucormycose prouvée est définie comme : 1) un examen histopathologique ou cytopathologique montrant des hyphes larges, aseptés, en forme de ruban, compatibles avec les Mucorales provenant d'une aspiration à l'aiguille ou d'un échantillon de biopsie, avec des signes de lésions tissulaires associées (soit au microscope, soit sans équivoque par imagerie) ; OU 2) un résultat de culture positif pour un échantillon obtenu par procédure stérile à partir d'un site normalement stérile et cliniquement ou radiologiquement anormal compatible avec une infection, à l'exclusion de l'urine et des muqueuses. Une mucormycose probable est définie comme : 1) un hôte à risque ; ET 2) culture positive, cytologie ou test de réaction en chaîne par polymérase (PCR) (réalisé dans un laboratoire de microbiologie clinique certifié CLIA) à partir d'expectorations, de lavage bronchoalvéolaire (LBA), d'endoscopie/coloscopie ou d'aspiration/biopsie des sinus ; ET 3) 1 critère clinique majeur ou 2 mineurs.
• Une étude radiographique par tomographie informatisée (CT) ou imagerie par résonance magnétique (IRM) a été obtenue dans les 4 jours civils précédant l'inscription et montre des signes d'infection (c.-à-d. nodule focal, masse ou abcès, ou rehaussement, ou signe d'œdème ou de destruction tissulaire qui n'est pas attribué à une réaction post-chirurgicale).
• Sujet ou décideur autorisé capable de fournir un consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

• Forte probabilité de décès dans les 48 h suivant l'inscription (à la discrétion de l'investigateur).
• Forte probabilité de décès due à des facteurs non liés à la mucormycose (par ex. en raison d'une tumeur maligne non contrôlée et/ou récidivante, d'une réaction grave du greffon contre l'hôte, d'autres maladies sous-jacentes, etc.) dans les 30 jours suivant l'inscription (à la discrétion de l'investigateur).
• Patient incapable de recevoir des médicaments par voie entérale (par voie orale ou par sonde d'alimentation).
• Infection limitée à la peau suprafasciale (des lésions cutanées en présence d'une maladie disséminée, une infection tissulaire invasive profonde se propageant à partir d'un site cutané primaire ou des infections sous-cutanées s'étendant au fascia sont autorisées).
• Le patient a reçu > 14 jours de traitement antifongique polyène (c.-à-d. désoxycholate d'amphotéricine B, amphotéricine B liposomale, complexe lipidique d'amphotéricine B ou dispersion colloïdale d'amphotéricine B) au moment du dépistage.
• Le patient prend déjà un traitement au déférasirox pour une raison quelconque au moment du dépistage.
• Le patient est allergique ou intolérant au déférasirox ou à LAmB.
• Le patient présente un dysfonctionnement rénal significatif au moment du dépistage, défini comme une créatinine sérique > 3 mg/dL ou une clairance de la créatinine calculée < 30 ml/min (selon la formule de Cockroft-Gault : (140 - âge (ans) * poids ( kg)) * 0,85 (pour les femmes) / (72 * créatinine sérique (mg/dL)).
• Le patient présente un dysfonctionnement hépatique significatif au moment du dépistage, défini comme À LA FOIS une AST ou ALT > 10 fois la limite supérieure de la normale, ET une bilirubine directe (non totale) > 5 fois la limite supérieure de la normale.
• Femmes en âge de procréer (celles qui ont eu leurs règles au cours de la dernière année) avec un test de grossesse sérique positif.
• Inscription refusée par le médecin traitant.