Studien Deferasirox-AmBisome Therapy for Mucormycosis (DEFEAT Mucor)

Inklusionskriterier:

• Ålder över 2 år.
• Bevisad eller sannolikt invasiv mukormykos, enligt definitionen av konsensuskriterierna för Europeiska organisationen för forskning och behandling av cancer (EORTC)/Mycosis Study Group (MSG). Kortfattat definieras bevisad mukormykos som: 1) histopatologisk eller cytopatologisk undersökning som visar bredbaserade, aseptat, bandliknande hyfer som överensstämmer med Mucorales från nålaspiration eller biopsiprov, med bevis på tillhörande vävnadsskada (antingen mikroskopiskt eller otvetydigt genom avbildning) ; ELLER 2) ett positivt odlingsresultat för ett prov som erhållits genom steril procedur från normalt sterilt och kliniskt eller radiologiskt onormalt ställe som överensstämmer med infektion, exklusive urin och slemhinnor. Trolig mukormykos definieras som: 1) en riskvärd; OCH 2) positivt odlings-, cytologi- eller polymeraskedjereaktionstest (PCR) (kört vid ett CLIA-certifierat kliniskt mikrobiologiskt laboratorium) från sputum, bronkoalveolär sköljning (BAL), endoskopi/koloskopi eller sinusaspirat/biopsi; OCH 3) 1 större eller 2 mindre kliniska kriterier.
• Radiografisk studie med datortomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRT) har erhållits inom 4 kalenderdagar före inskrivningen och visar tecken på infektion (dvs. fokal nodul, massa eller abscess, eller förstärkning, eller tecken på vävnadsödem eller förstörelse som inte tillskrivs postoperativ reaktion).
• Subjekt eller behörig beslutsfattare som kan ge informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

• Hög sannolikhet för dödsfall inom 48 timmar efter registreringen (utredarens bedömning).
• Hög sannolikhet för dödsfall på grund av faktorer som inte är relaterade till mukormykos (t. på grund av okontrollerad och/eller återfallande malignitet, allvarlig transplantat-mot-värdsjukdom, andra underliggande sjukdomar, etc.) inom 30 dagar efter inskrivningen (utredarens bedömning).
• Patient som inte kan få enteral medicin (oral eller via sond).
• Infektion begränsad till den suprafasciala huden (hudskador i närvaro av spridd sjukdom, djup invasiv vävnadsinfektion som sprider sig från ett primärt hudställe eller subkutana infektioner som sträcker sig till fascia är tillåtna).
• Patienten har fått > 14 dagars antimykotikabehandling med polyen (dvs. amfotericin B deoxicholat, liposomalt amfotericin B, amfotericin B lipidkomplex eller amfotericin B kolloidal dispersion) vid tidpunkten för screening.
• Patienten tar redan deferasirox-behandling av någon anledning vid tidpunkten för screening.
• Patienten är allergisk mot eller intolerant mot deferasirox eller LAmB.
• Patienten har signifikant nedsatt njurfunktion vid tidpunkten för screening, definierat som serumkreatinin på > 3 mg/dL eller ett beräknat kreatininclearance på < 30 ml/min (enligt Cockroft-Gaults formel: (140 - ålder (år) * vikt ( kg)) * 0,85 (för kvinnor) / (72 * serumkreatinin (mg/dL)).
• Patienten har signifikant leverdysfunktion vid tidpunkten för screening, definierad som BÅDE en ASAT eller ALAT > 10 gånger den övre normalgränsen OCH en direkt (inte total) bilirubin > 5 gånger den övre normalgränsen.
• Kvinnor i fertil ålder (de med mens under det senaste året) med positivt serumgraviditetstest.
• Inskrivning nekad av primärläkaren.