Studie Deferasirox-AmBisome Therapy for Mucormycosis (DEFEAT Mucor)

Kritéria pro zařazení:

• Věk vyšší než 2 roky.
• Prokázaná nebo pravděpodobná invazivní mukormykóza, jak je definována modifikací konsenzuálních kritérií Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC)/Mycosis Study Group (MSG). Stručně řečeno, prokázaná mukormykóza je definována jako: 1) histopatologické nebo cytopatologické vyšetření ukazující široce založené, aseptované, stuhovité hyfy konzistentní s Mucorales z jehlové aspirace nebo bioptického vzorku, s důkazem souvisejícího poškození tkáně (buď mikroskopicky nebo jednoznačně zobrazením) ; NEBO 2) pozitivní výsledek kultivace vzorku získaného sterilním postupem z normálně sterilního a klinicky nebo radiologicky abnormálního místa v souladu s infekcí, s výjimkou moči a sliznic. Pravděpodobná mukormykóza je definována jako: 1) rizikový hostitel; A 2) pozitivní kultivační, cytologický test nebo test polymerázové řetězové reakce (PCR) (prováděný v klinické mikrobiologické laboratoři s certifikací CLIA) ze sputa, bronchoalveolární laváže (BAL), endoskopie/kolonoskopie nebo sinusového aspirátu/biopsie; A 3) 1 hlavní nebo 2 vedlejší klinická kritéria.
• Rentgenová studie pomocí počítačové tomografie (CT) nebo zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) byla získána během 4 kalendářních dnů před zařazením do studie a vykazuje známky infekce (tj. fokální uzel, hmota nebo absces nebo zesílení nebo známky edému nebo destrukce tkáně, které nejsou připisovány pooperační reakci).
• Subjekt nebo oprávněná osoba s rozhodovací pravomocí schopná poskytnout informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

• Vysoká pravděpodobnost úmrtí do 48 hodin po zařazení (uvážení zkoušejícího).
• Vysoká pravděpodobnost úmrtí v důsledku faktorů nesouvisejících s mukormykózou (např. v důsledku nekontrolované a/nebo recidivující malignity, závažné reakce štěpu proti hostiteli, jiných základních onemocnění atd.) do 30 dnů po zařazení (uvážení zkoušejícího).
• Pacient nemůže přijímat enterální léky (perorálně nebo pomocí sondy).
• Infekce omezená na suprafasciální kůži (kožní léze v přítomnosti diseminovaného onemocnění, hluboká invazivní tkáňová infekce šířící se z primárního kožního místa nebo subkutánní infekce zasahující do fascie jsou povoleny).
• Pacientka dostávala > 14 dní polyenovou antifungální terapii (tj. amfotericin B deoxycholát, lipozomální amfotericin B, lipidový komplex amfotericinu B nebo koloidní disperze amfotericinu B) v době screeningu.
• Pacient již v době screeningu z jakéhokoli důvodu užívá léčbu deferasiroxem.
• Pacient je alergický na deferasirox nebo LAmB nebo je nesnáší.
• Pacient má významnou renální dysfunkci v době screeningu, definovanou jako sérový kreatinin > 3 mg/dl nebo vypočtená clearance kreatininu < 30 ml/min (podle Cockroft-Gaultova vzorce: (140 - věk (roky) * hm.) kg)) * 0,85 (pro ženy) / (72 * sérový kreatinin (mg/dl)).
• Pacient má v době screeningu významnou jaterní dysfunkci, definovanou jako AST nebo ALT > 10násobek horní hranice normy A přímý (nikoli celkový) bilirubin > 5násobek horní hranice normy.
• Ženy ve fertilním věku (ty s menstruací v posledním roce) s pozitivním těhotenským testem v séru.
• Zápis odmítl primář.