結節性硬化症およびLAMにおけるシロリムスの有効性と安全性の試験 (TESSTAL)
2008年4月29日 更新者：Cardiff University
結節性硬化症複合体および散発性リンパ管平滑筋腫症患者における腎血管筋脂肪腫に対するシロリムス（ラパマイシン）療法の有効性と安全性の試験
この研究の目的は、結節性硬化症複合体または散発性リンパ管筋腫症の患者における腎血管筋脂肪腫の治療としての mTOR 阻害剤シロリムスの安全性と有効性を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
TSC1 または TSC2 遺伝子の遺伝的変異は結節性硬化症を引き起こしますが、いずれかの遺伝子の後天的 (体細胞) 変異は散発性リンパ管筋腫症 (LAM) に関連しています。
腎血管筋脂肪腫は、両方の疾患の特徴です。
TSC1 と TSC2 は、哺乳動物のラパマイシン標的 (mTOR) 経路を介してシグナル伝達を調節します。
mTOR の阻害により、TSC 1/2 関連病変のサイズが減少する可能性があります。
安全性と有効性に関する非無作為化非盲検パイロット試験において、結節性硬化症または散発性LAMの患者をmTOR阻害剤ラパマイシンで治療しています。
腎血管筋脂肪腫のサイズの変化が主要エンドポイントです
研究の種類
介入
入学 (予想される)
14
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Brighton、イギリス、BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
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Nottingham、イギリス、NG5 1PB
- City Hospital
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Wales
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Cardiff、Wales、イギリス、CF14 4XN
- University Hospital of Wales
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 女性の場合、登録前の妊娠検査陰性の文書。
- 男性を含む参加者は、シロリムスを服用している間、および薬を中止してから12週間、効果的な避妊法を使用する必要があります
- 最大直径が少なくとも 2 cm 以上の 1 つまたは複数の腎血管筋脂肪腫
- 十分な腎機能 : 糸球体濾過率 > 40 ml/分
- -結節性硬化症（修正ゴメス基準）または散発性LAM（生検で証明された、または互換性のある高解像度胸部CTスキャンおよび呼吸機能検査）の臨床的に確定診断。
- 署名および日付入りのインフォームド コンセント
除外基準:
- -インフォームドコンセントを提供できない、または不遵守の履歴
- 重大な血液学的または肝臓の異常（すなわち、 トランスアミナーゼレベル > 150 i.u./L 血清アルブミン < 30 g/L、ヘマトクリット < 30%、血小板 < 100,000/ mm3、調整された絶対好中球数 < 1,500/mm3、総白血球 < 3,000/ mm3)
- 毎日1gを超えるタンパク尿
- 個々の病変を区別できない複数の両側AML
- 前年以内の腎出血
- 腎出血を起こしたことがある人で、保存的に管理された10mmを超える腎動脈瘤が知られている
- -過去6か月以内にAMLの塞栓術を受けた患者
- 平地で100m歩けない患者さん
- 酸素補給の継続的な必要性
- 臓器移植を受けたことがある、または検討されている患者
- コントロールされていない高脂血症
- シロリムス投与開始時の併発感染
- 過去2か月以内の手術
- 妊娠中または授乳中の女性
- -過去30日以内の治験薬の使用
- 過去3か月以内の抗てんかん薬の投薬の変化
- ワクチン接種が必要になる可能性があります。治験中の旅行用（LAM患者のインフルエンザワクチンを除く）
- CYP3AEの強力な阻害剤（ケトコナゾール、ボリコナゾール、イトラコナゾール、チリスロマイシンまたはクラリスロマイシンなど）または強力な誘導剤（リファンピシンまたはリファブチンなど）の現在の使用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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MRIスキャンによって評価された腎血管筋脂肪腫の最長直径、国立がん研究所の有害事象共通用語基準v3.0によって等級分けされた毒性
時間枠：ベースラインおよび2、6、12、24か月での評価
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ベースラインおよび2、6、12、24か月での評価
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国立がん研究所の有害事象共通用語基準によって等級付けされた毒性
時間枠：研究を通して
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研究を通して
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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呼吸機能検査（FEV1、FVC、DLCO）、認知機能（記憶力、実行力）
時間枠：2年
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2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Julian R Sampson, DM、Cardiff Univeristy
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2005年10月1日
一次修了 (予期された)
2009年9月1日
研究の完了 (予期された)
2009年9月1日
試験登録日
最初に提出
2007年6月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年6月21日
最初の投稿 (見積もり)
2007年6月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2008年4月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2008年4月29日
最終確認日
2008年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TESSTAL
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。