Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание эффективности и безопасности сиролимуса при туберозном склерозе и ЛАМ (TESSTAL)

29 апреля 2008 г. обновлено: Cardiff University

Исследование эффективности и безопасности терапии сиролимусом (рапамицином) при почечных ангиомиолипомаах у пациентов с туберозным склерозным комплексом и спорадическим лимфангиолейомиоматозом

Целью данного исследования является определение безопасности и эффективности ингибитора mTOR сиролимуса для лечения ангиомиолипом почек у пациентов с тиберозным склерозом или спорадическим лимфангиолейомиоматозом.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Унаследованные мутации гена TSC1 или TSC2 вызывают туберозный склероз, в то время как приобретенные (соматические) мутации любого гена связаны со спорадическим лимфангиолейомиоматозом (LAM). Ангиомиолипомы почек характерны для обоих заболеваний. TSC1 и TSC2 регулируют передачу сигналов через путь мишени рапамицина у млекопитающих (mTOR). Ингибирование mTOR может привести к уменьшению размера поражений, связанных с TSC 1/2. Мы лечим пациентов с туберозным склерозом или спорадическим ЛАМ с помощью ингибитора mTOR рапамицина в нерандомизированном открытом пилотном исследовании безопасности и эффективности. Изменение размера почечных ангиомиолипом является первичной конечной точкой.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

14

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Brighton, Соединенное Королевство, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Nottingham, Соединенное Королевство, NG5 1PB
        • City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Соединенное Королевство, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Если женщина, документация об отрицательном тесте на беременность до зачисления.
  • Участники, в том числе мужчины, должны использовать эффективную форму контрацепции во время приема сиролимуса и в течение двенадцати недель после прекращения приема препарата.
  • Одна или более почечных ангиомиолипом в наибольшем диаметре не менее двух сантиметров или более.
  • Адекватная функция почек: скорость клубочковой фильтрации > 40 мл/мин.
  • Клинически верный диагноз туберозного склероза (модифицированные критерии Гомеса) или спорадический ЛАМ (подтвержденный биопсией или совместимый КТ грудной клетки с высоким разрешением и тесты функции дыхания).
  • Подписанное и датированное информированное согласие

Критерий исключения:

  • История несоблюдения или невозможности дать информированное согласие
  • Значительная гематологическая или печеночная аномалия (т. уровни трансаминаз > 150 МЕ/л сывороточный альбумин < 30 г/л, гематокрит < 30%, тромбоциты < 100 000/мм3, скорректированное абсолютное число нейтрофилов < 1500/мм3, общее количество лейкоцитов < 3000/мм3)
  • Протеинурия более 1 г в сутки
  • Множественные двусторонние ОМЛ, при которых невозможно различить отдельные поражения
  • Почечное кровотечение в течение предшествующего года
  • У тех, у кого было почечное кровотечение, известные консервативно леченные почечные аневризмы более 10 мм.
  • Пациенты, перенесшие эмболизацию по поводу ОМЛ в течение предшествующих 6 мес.
  • Пациенты, которые не могут пройти 100 метров по квартире
  • Постоянная потребность в дополнительном кислороде
  • Пациенты, у которых была или рассматривается возможность трансплантации органов
  • Неконтролируемая гиперлипидемия
  • Интеркуррентная инфекция в начале лечения сиролимусом
  • Операция в течение последних 2 месяцев
  • Беременные или кормящие женщины
  • Использование исследуемого препарата в течение последних 30 дней
  • Смена противоэпилептического препарата в течение последних 3 месяцев
  • Вероятно, потребуется вакцинация, т.е. для поездок в ходе исследования (за исключением вакцины против гриппа у пациентов с ЛАМ)
  • Текущее использование сильных ингибиторов CYP3AE (таких как кетоконазол, вориконазол, итраконазол, тилитромицин или кларитромицин) или сильных индукторов (таких как рифампицин или рифабутин)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
самый длинный диаметр почечных ангиомиолипом, оцененный с помощью МРТ, токсичность оценивается в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений Национального института рака, версия 3.0
Временное ограничение: оценки на исходном уровне и через 2, 6, 12 и 24 месяца
оценки на исходном уровне и через 2, 6, 12 и 24 месяца
токсичность оценивается в соответствии с общими терминологическими критериями нежелательных явлений Национального института рака.
Временное ограничение: на протяжении всего обучения
на протяжении всего обучения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
тесты функции дыхания (ОФВ1, ФЖЕЛ, DLCO), когнитивные функции (память, исполнительные навыки)
Временное ограничение: 2 года
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cardiff University

Соавторы

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
University of Nottingham
Royal Sussex County Hospital
St Georges Hospital Medical School
The Tuberous Sclerosis Association

Следователи

  • Главный следователь: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2005 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 сентября 2009 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 сентября 2009 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 июня 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 июня 2007 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

25 июня 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

30 апреля 2008 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 апреля 2008 г.

Последняя проверка

1 апреля 2008 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TESSTAL

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования сиролимус

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Hungary

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться