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Prova di efficacia e sicurezza di Sirolimus nella sclerosi tuberosa e LAM (TESSTAL)

29 aprile 2008 aggiornato da: Cardiff University

Una prova dell'efficacia e della sicurezza della terapia con Sirolimus (Rapamycin) per l'angiomiolipmoas renale in pazienti con complesso di sclerosi tuberosa e linfangioleiomiomatosi sporadica

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia dell'inibitore di mTOR sirolimus come trattamento per gli angiomiolipomi renali in pazienti con complesso di sclerosi tiberosa o linfangioleiomiomatosi sporadica.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le mutazioni ereditarie del gene TSC1 o TSC2 causano la sclerosi tuberosa mentre le mutazioni acquisite (somatiche) di entrambi i geni sono associate a linfangioleiomiomatosi sporadica (LAM). Gli angiomiolipomi renali sono una caratteristica di entrambi i disturbi. TSC1 e TSC2 regolano la segnalazione attraverso il percorso dei mammiferi bersaglio della rapamicina (mTOR). L'inibizione di mTOR può comportare una diminuzione delle dimensioni delle lesioni assciate TSC 1/2. Stiamo trattando pazienti con sclerosi tuberosa o LAM sporadica con l'inibitore mTOR rapamicina in uno studio pilota non randomizzato, in aperto, di sicurezza ed efficacia. La variazione delle dimensioni degli angiomiolipomi renali è l'end point primario

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Brighton, Regno Unito, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Nottingham, Regno Unito, NG5 1PB
        • City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Se femmina, documentazione di test di gravidanza negativo prima dell'iscrizione.
  • I partecipanti, compresi i maschi, devono utilizzare una forma efficace di contraccezione, durante l'assunzione di sirolimus e per dodici settimane dopo l'interruzione del farmaco
  • Uno o più angiomiolipomi renali di almeno due centimetri o più di diametro massimo
  • Funzionalità renale adeguata: velocità di filtrazione glomerulare > 40 ml/min
  • Diagnosi clinicamente definita di sclerosi tuberosa (criteri di Gomez modificati) o LAM sporadico (TC del torace ad alta risoluzione comprovata da biopsia o compatibile e test di funzionalità respiratoria).
  • Consenso informato firmato e datato

Criteri di esclusione:

  • Storia di non conformità o incapacità di fornire il consenso informato
  • Significativa anomalia ematologica o epatica (es. livelli di transaminasi > 150 i.u./L albumina sierica < 30 g/L, ematocrito < 30%, piastrine < 100.000/ mm3, conta assoluta dei neutrofili aggiustata < 1.500/mm3, globuli bianchi totali < 3.000/ mm3)
  • Più di 1 g di proteinuria al giorno
  • AML multiple bilaterali, in cui le singole lesioni non possono essere distinte
  • Emorragia renale nell'anno precedente
  • In coloro che hanno avuto un'emorragia renale, noti aneurismi renali gestiti in modo conservativo maggiori di 10 mm
  • Pazienti che hanno avuto embolizzazione per AML nei 6 mesi precedenti
  • Pazienti che non sono in grado di camminare per 100 metri in piano
  • Richiesta continua di ossigeno supplementare
  • Pazienti che hanno avuto o sono in fase di valutazione per il trapianto di organi
  • Iperlipidemia incontrollata
  • Infezione intercorrente all'inizio di Sirolimus
  • Chirurgia negli ultimi 2 mesi
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Uso di un farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • Modifica del farmaco antiepilettico negli ultimi 3 mesi
  • Probabilmente necessita di vaccinazione, ad es. per i viaggi durante il corso della sperimentazione (ad eccezione del vaccino antinfluenzale nei pazienti con LAM)
  • Uso corrente di forti inibitori del CYP3AE (come ketoconazolo, voriconazolo, itraconazolo, tilitromicina o claritromicina) o forti induttori (come rifampicina o rifabutina)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
diametro più lungo degli angiomiolipomi renali valutato mediante risonanza magnetica, classificazione della tossicità in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute v3.0
Lasso di tempo: valutazioni al basale e a 2, 6, 12 e 24 mesi
valutazioni al basale e a 2, 6, 12 e 24 mesi
tossicità classificata dai Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute
Lasso di tempo: durante lo studio
durante lo studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
test di funzionalità respiratoria (FEV1, FVC, DLCO), funzionalità cognitiva (memoria, abilità esecutive)
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cardiff University

Collaboratori

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
University of Nottingham
Royal Sussex County Hospital
St Georges Hospital Medical School
The Tuberous Sclerosis Association

Investigatori

  • Investigatore principale: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2005

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 settembre 2009

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 settembre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2007

Primo Inserito (STIMA)

25 giugno 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

30 aprile 2008

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2008

Ultimo verificato

1 aprile 2008

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TESSTAL

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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