결절성 경화증 및 LAM에서 Sirolimus의 효능 및 안전성 시험 (TESSTAL)
2008년 4월 29일 업데이트: Cardiff University
결절성 경화증 복합 및 산발성 림프관평활근종증 환자에서 신혈관근육지방종에 대한 Sirolimus(Rapamycin) 요법의 효능 및 안전성에 관한 시험
본 연구의 목적은 결절성 경화증 복합 또는 산발성 림프관평활근종증 환자의 신장 혈관근육지방종 치료제로서 mTOR 억제제 시롤리무스의 안전성과 효능을 결정하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
TSC1 또는 TSC2 유전자의 유전적 돌연변이는 결절성 경화증을 유발하는 반면, 어느 한 유전자의 후천적(체세포) 돌연변이는 산발성 림프관평활근종증(LAM)과 관련이 있습니다.
신장 혈관근지방종은 두 질환의 특징입니다.
TSC1 및 TSC2는 mTOR(mammalian target of rapamycin) 경로를 통해 신호 전달을 조절합니다.
mTOR의 억제는 TSC 1/2 관련 병변의 크기를 감소시킬 수 있습니다.
우리는 안전성과 효능에 대한 비무작위 오픈 라벨 파일럿 연구에서 mTOR 억제제 라파마이신으로 결절성 경화증 또는 산발성 LAM 환자를 치료하고 있습니다.
신장 혈관근지방종의 크기 변화가 일차 평가변수
연구 유형
중재적
등록 (예상)
14
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Brighton, 영국, BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
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Nottingham, 영국, NG5 1PB
- City Hospital
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Wales
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Cardiff, Wales, 영국, CF14 4XN
- University Hospital of Wales
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 여성인 경우, 등록 전에 음성 임신 테스트 문서.
- 남성을 포함한 참가자는 시롤리무스를 복용하는 동안과 약물 중단 후 12주 동안 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 가장 큰 직경이 최소 2cm 이상인 하나 이상의 신장 혈관지방종
- 적절한 신장 기능: 사구체 여과율 > 40 ml/min
- 결절성 경화증(수정된 Gomez 기준) 또는 산발성 LAM(생검으로 입증되었거나 호환되는 고해상도 흉부 CT 스캔 및 호흡 기능 검사)의 임상적으로 확실한 진단.
- 서명 및 날짜가 기재된 동의서
제외 기준:
- 비준수 또는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없는 이력
- 중대한 혈액학적 또는 간 이상(즉, 트랜스아미나제 수치 > 150 i.u./L 혈청 알부민 < 30 g/L, 헤마토크리트 < 30%, 혈소판 < 100,000/mm3, 조정된 절대 호중구 수 < 1,500/mm3, 총 WBC < 3,000/ mm3)
- 매일 1g 이상의 단백뇨
- 개별 병변을 구별할 수 없는 다발성 양측성 AML
- 전년도 이내의 신출혈
- 10mm보다 큰 신장 출혈이 있는 사람들에서 보존적으로 관리되는 것으로 알려진 신장 동맥류(들)
- 지난 6개월 이내에 AML에 대한 색전술을 받은 환자
- 평지에서 100미터를 걸을 수 없는 환자
- 보충 산소에 대한 지속적인 요구 사항
- 장기 이식을 받았거나 고려중인 환자
- 조절되지 않는 고지혈증
- Sirolimus 개시 시 동시 감염
- 최근 2개월 이내 수술
- 임산부 또는 수유부
- 지난 30일 이내에 연구용 약물 사용
- 최근 3개월 이내 항간질제 약물의 변화
- 예방 접종이 필요할 수 있습니다. 시험 기간 동안의 여행(LAM 환자의 인플루엔자 백신 제외)
- CYP3AE의 강력한 억제제(예: 케토코나졸, 보리코나졸, 이트라코나졸, 틸리트로마이신 또는 클라리트로마이신) 또는 강력한 유도제(예: 리팜피신 또는 리파부틴)의 현재 사용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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MRI 스캔으로 평가한 신장 혈관근지방종의 가장 긴 직경, National Cancer Institute의 Common Terminology Criteria for Adverse Events v3.0에 따라 독성 등급을 매겼습니다.
기간: 기준선 및 2,6,12 및 24개월 평가
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기준선 및 2,6,12 및 24개월 평가
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National Cancer Institute의 Common Terminology Criteria for Adverse Events에 따라 등급이 매겨진 독성
기간: 공부하는 내내
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공부하는 내내
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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호흡 기능 검사(FEV1, FVC, DLCO), 인지 기능(기억력, 실행 능력)
기간: 2 년
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 10월 1일
기본 완료 (예상)
2009년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2009년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 6월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 6월 21일
처음 게시됨 (추정)
2007년 6월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2008년 4월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2008년 4월 29일
마지막으로 확인됨
2008년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TESSTAL
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