Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kokeilu sirolimuusin tehokkuudesta ja turvallisuudesta tuberkuloosiskleroosissa ja LAM:ssa (TESSTAL)

tiistai 29. huhtikuuta 2008 päivittänyt: Cardiff University

Kokeilu Sirolimuusi(rapamysiini)-hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta munuaisten angiomyolipmoasille potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi ja satunnainen lymfangioleiomyomatoosi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää mTOR-estäjän sirolimuusin turvallisuus ja tehokkuus munuaisten angiomyolipoomien hoidossa potilailla, joilla on tyberous sclerosis -kompleksi tai satunnainen lymfangioleiomyomatoosi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TSC1- tai TSC2-geenin perinnölliset mutaatiot aiheuttavat tuberkuloosiskleroosia, kun taas kumman tahansa geenin hankitut (somaattiset) mutaatiot liittyvät satunnaiseen lymfangioleiomyomatoosiin (LAM). Munuaisten angiomyolipoomit ovat ominaisia ​​molemmille häiriöille. TSC1 ja TSC2 säätelevät signalointia rapamysiini (mTOR) -reitin nisäkäskohteen kautta. mTOR:n estäminen voi johtaa TSC 1/2 -assosioituneiden leesioiden koon pienenemiseen. Hoidamme potilaita, joilla on tuberkuloosiskleroosi tai satunnainen LAM mTOR-estäjä rapamysiinillä ei-satunnaistetussa, avoimessa turvallisuutta ja tehoa koskevassa pilottitutkimuksessa. Munuaisten angiomyolipoomien koon muutos on ensisijainen päätepiste

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Brighton, Yhdistynyt kuningaskunta, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG5 1PB
        • City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Jos nainen, negatiivinen raskaustesti ennen ilmoittautumista.
  • Osallistujien, myös miesten, on käytettävä tehokasta ehkäisyä sirolimuusin käytön aikana ja 12 viikon ajan lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen
  • Yksi tai useampi munuaisen angiomyolipomaa, jonka halkaisija on vähintään kaksi senttimetriä tai suurempi
  • Riittävä munuaisten toiminta: glomerulusten suodatusnopeus > 40 ml/min
  • Kliinisesti varma diagnoosi tuberkuloosiskleroosista (muunnetut Gomezin kriteerit) tai satunnainen LAM (biopsialla todistettu tai yhteensopiva korkearesoluutioinen rintakehän CT-skannaus ja hengitystoimintotestit).
  • Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi noudattamatta jättäminen tai kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
  • Merkittäviä hematologisia tai maksan poikkeavuuksia (esim. transaminaasitasot > 150 i.u./l seerumin albumiini < 30 g/l, hematokriitti < 30%, verihiutaleet < 100 000/mm3, säädetty absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1500/mm3, valkosolujen kokonaismäärä < 3000/mm3)
  • Yli 1 g proteinuriaa päivässä
  • Useita kahdenvälisiä AML:itä, joissa yksittäisiä vaurioita ei voida erottaa
  • Munuaisten verenvuoto edellisen vuoden aikana
  • Niillä, joilla on ollut munuaisverenvuoto, tunnetusti konservatiivisesti hoidetut munuaisten aneurysmat yli 10 mm
  • Potilaat, joille on tehty embolisaatio AML:n vuoksi viimeisten 6 kuukauden aikana
  • Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään 100 metriä tasaisella
  • Jatkuva lisähapen tarve
  • Potilaat, joille on tehty elinsiirto tai joita harkitaan elinsiirtoa
  • Hallitsematon hyperlipidemia
  • Väliaikainen infektio Sirolimuusin käytön alussa
  • Leikkaus viimeisen 2 kuukauden sisällä
  • Raskaana oleville tai imettäville naisille
  • Tutkimuslääkkeen käyttö viimeisen 30 päivän aikana
  • Muutos epilepsialääkkeessä viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Todennäköisesti rokotuksen tarpeessa mm. matkalle kokeen aikana (paitsi LAM-potilaiden influenssarokote)
  • Nykyinen voimakkaiden CYP3AE:n estäjien (kuten ketokonatsoli, vorikonatsoli, itrakonatsoli, tilitromysiini tai klaritromysiini) tai vahvojen induktorien (kuten rifampisiini tai rifabutiini) käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
pisin munuaisten angiomyolipoomien halkaisija magneettikuvauksella arvioituna, toksisuus luokiteltu National Cancer Instituten yleisten termistökriteerien haitallisille tapahtumille v3.0 mukaan
Aikaikkuna: arvioinnit lähtötilanteessa ja 2, 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua
arvioinnit lähtötilanteessa ja 2, 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua
myrkyllisyys luokiteltu National Cancer Instituten yleisten haitallisten tapahtumien terminologiakriteerien mukaan
Aikaikkuna: koko opiskelun ajan
koko opiskelun ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
hengitystoimintotestit (FEV1, FVC, DLCO), kognitiiviset toiminnot (muisti, johtamistaidot)
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cardiff University

Yhteistyökumppanit

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
University of Nottingham
Royal Sussex County Hospital
St Georges Hospital Medical School
The Tuberous Sclerosis Association

Tutkijat

  • Päätutkija: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. lokakuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. syyskuuta 2009

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. syyskuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. kesäkuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. kesäkuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 25. kesäkuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. huhtikuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2008

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TESSTAL

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa