Essai d'efficacité et d'innocuité du sirolimus dans la sclérose tubéreuse et la LAM (TESSTAL)

Critère d'intégration:

• S'il s'agit d'une femme, documentation d'un test de grossesse négatif avant l'inscription.
• Les participants, y compris les hommes, doivent utiliser une forme de contraception efficace, tout en prenant du sirolimus et pendant douze semaines après l'arrêt du médicament
• Un ou plusieurs angiomyolipomes rénaux d'au moins deux centimètres ou plus de plus grand diamètre
• Fonction rénale adéquate : débit de filtration glomérulaire > 40 ml/min
• Diagnostic cliniquement certain de sclérose tubéreuse (critères de Gomez modifiés) ou de LAM sporadique (scanner thoracique haute résolution prouvé par biopsie ou compatible et tests de la fonction respiratoire).
• Consentement éclairé signé et daté

Critère d'exclusion:

• Antécédents de non-conformité ou incapacité à donner un consentement éclairé
• Anomalie hématologique ou hépatique importante (c.-à-d. taux de transaminases > 150 ui/L albumine sérique < 30 g/L, hématocrite < 30 %, plaquettes < 100 000/ mm3, numération absolue ajustée des neutrophiles < 1 500/mm3, leucocytes totaux < 3 000/ mm3)
• Plus de 1 g de protéinurie par jour
• AML bilatéraux multiples, où les lésions individuelles ne peuvent pas être distinguées
• Hémorragie rénale au cours de l'année précédente
• Chez ceux qui ont eu une hémorragie rénale, anévrisme(s) rénal(s) connu(s) de plus de 10 mm
• Patients ayant subi une embolisation pour LAM(s) au cours des 6 derniers mois
• Patients incapables de marcher 100 mètres sur le plat
• Besoin continu d'oxygène supplémentaire
• Les patients qui ont eu ou sont envisagés pour une greffe d'organe
• Hyperlipidémie non contrôlée
• Infection intercurrente au début du sirolimus
• Chirurgie dans les 2 derniers mois
• Femmes enceintes ou allaitantes
• Utilisation d'un médicament expérimental au cours des 30 derniers jours
• Changement de médicament anti-épileptique au cours des 3 derniers mois
• Susceptible d'avoir besoin d'une vaccination, par ex. pour les déplacements au cours de l'essai (sauf pour le vaccin antigrippal chez les patients atteints de LAM)
• Utilisation actuelle d'inhibiteurs puissants du CYP3AE (tels que le kétoconazole, le voriconazole, l'itraconazole, la tilithromycine ou la clarithromycine) ou d'inducteurs puissants (tels que la rifampicine ou la rifabutine)