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Ensayo de Eficacia y Seguridad de Sirolimus en Esclerosis Tuberosa y LAM (TESSTAL)

29 de abril de 2008 actualizado por: Cardiff University

Un ensayo de la eficacia y seguridad de la terapia con sirolimus (rapamicina) para angiomiolipmosis renal en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa y linfangioleiomiomatosis esporádica

El propósito de este estudio es determinar la seguridad y eficacia del inhibidor de mTOR sirolimus como tratamiento para angiomiolipomas renales en pacientes con complejo de esclerosis tíbera o linfangioleiomiomatosis esporádica.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las mutaciones heredadas del gen TSC1 o TSC2 causan esclerosis tuberosa, mientras que las mutaciones adquiridas (somáticas) de cualquiera de los genes se asocian con linfangioleiomiomatosis esporádica (LAM). Los angiomiolipomas renales son una característica de ambos trastornos. TSC1 y TSC2 regulan la señalización a través de la vía de la diana de rapamicina en mamíferos (mTOR). La inhibición de mTOR puede resultar en una disminución del tamaño de las lesiones asociadas a TSC 1/2. Estamos tratando a pacientes con esclerosis tuberosa o LAM esporádica con el inhibidor de mTOR rapamicina en un estudio piloto abierto y no aleatorizado de seguridad y eficacia. El cambio en el tamaño de los angiomiolipomas renales es el punto final primario

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

14

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Brighton, Reino Unido, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Nottingham, Reino Unido, NG5 1PB
        • City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Reino Unido, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Si es mujer, documentación de prueba de embarazo negativa antes de la inscripción.
  • Los participantes, incluidos los hombres, deben usar una forma eficaz de anticoncepción, mientras toman sirolimus y durante doce semanas después de suspender el medicamento.
  • Uno o más angiomiolipomas renales de al menos dos centímetros o más de diámetro mayor
  • Función renal adecuada: tasa de filtración glomerular > 40 ml/min
  • Diagnóstico clínicamente definitivo de esclerosis tuberosa (criterios de Gómez modificados) o LAM esporádico (tomografía computarizada de tórax de alta resolución comprobada por biopsia o compatible y pruebas de función respiratoria).
  • Consentimiento informado firmado y fechado

Criterio de exclusión:

  • Historial de incumplimiento o incapacidad para dar consentimiento informado
  • Anomalía hematológica o hepática significativa (es decir, niveles de transaminasas > 150 i.u./L albúmina sérica < 30 g/L, hematocrito < 30 %, plaquetas < 100 000/ mm3, recuento absoluto ajustado de neutrófilos < 1 500/mm3, WBC total < 3 000/ mm3)
  • Más de 1 g de proteinuria al día
  • Múltiples AML bilaterales, donde las lesiones individuales no se pueden distinguir
  • Hemorragia renal en el año anterior
  • En aquellos que han tenido una hemorragia renal, aneurisma(s) renal(es) conocido(s) manejado(s) de forma conservadora mayor de 10 mm
  • Pacientes que han tenido embolización por AML(s) en los 6 meses anteriores
  • Pacientes que no pueden caminar 100 metros en el piso
  • Requerimiento continuo de oxígeno suplementario
  • Pacientes que han tenido o están siendo considerados para un trasplante de órganos
  • Hiperlipidemia no controlada
  • Infección intercurrente al inicio de Sirolimus
  • Cirugía en los últimos 2 meses
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Uso de un fármaco en investigación en los últimos 30 días
  • Cambio en la medicación antiepiléptica en los últimos 3 meses
  • Es probable que necesite vacunación, p. para viajes durante el transcurso del ensayo (excepto para la vacuna contra la influenza en pacientes con LAM)
  • Uso actual de inhibidores potentes de CYP3AE (como ketoconazol, voriconazol, itraconazol, tilitromicina o claritromicina) o inductores potentes (como rifampicina o rifabutina)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
diámetro más largo de los angiomiolipomas renales evaluados por resonancia magnética, toxicidad clasificada por los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer v3.0
Periodo de tiempo: evaluaciones al inicio y a los 2, 6, 12 y 24 meses
evaluaciones al inicio y a los 2, 6, 12 y 24 meses
toxicidad clasificada por los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer
Periodo de tiempo: a lo largo del estudio
a lo largo del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
pruebas de función respiratoria (FEV1, FVC, DLCO), función cognitiva (memoria, habilidades ejecutivas)
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cardiff University

Colaboradores

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
University of Nottingham
Royal Sussex County Hospital
St Georges Hospital Medical School
The Tuberous Sclerosis Association

Investigadores

  • Investigador principal: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2005

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de septiembre de 2009

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de septiembre de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de junio de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de junio de 2007

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

25 de junio de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ESTIMAR)

30 de abril de 2008

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de abril de 2008

Última verificación

1 de abril de 2008

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TESSTAL

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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