Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utprøving av effekt og sikkerhet av Sirolimus i tuberøs sklerose og LAM (TESSTAL)

29. april 2008 oppdatert av: Cardiff University

En utprøving av effekten og sikkerheten til Sirolimus(Rapamycin)terapi for nyreangiomyolipmoas hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks og sporadisk lymfangioleiomyomatose

Hensikten med denne studien er å bestemme sikkerheten og effekten av mTOR-hemmeren sirolimus som behandling for renale angiomyolipomer hos pasienter med tyberøs sklerosekompleks eller sporadisk lymfangioleiomyomatose.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Arvede mutasjoner av TSC1- eller TSC2-genet forårsaker tuberøs sklerose mens ervervede (somatiske) mutasjoner av begge genene er assosiert med sporadisk lymfangioleiomyomatose (LAM). Renale angiomyolipomer er et trekk ved begge lidelsene. TSC1 og TSC2 regulerer signalering gjennom pattedyrmålet til rapamycin (mTOR) -veien. Hemming av mTOR kan resultere i en reduksjon i størrelsen på TSC 1/2 assosierte lesjoner. Vi behandler pasienter med tuberøs sklerose eller sporadisk LAM med mTOR-hemmeren rapamycin i en ikke-randomisert, åpen pilotstudie av sikkerhet og effekt. Endring i størrelse på renale angiomyolipomer er det primære endepunktet

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Brighton, Storbritannia, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Nottingham, Storbritannia, NG5 1PB
        • City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Storbritannia, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hvis kvinne, dokumentasjon på negativ graviditetstest før påmelding.
  • Deltakere, inkludert menn, må bruke en effektiv form for prevensjon mens de tar sirolimus og i tolv uker etter at de har sluttet med stoffet
  • En eller flere nyre-angiomyolipomer på minst to centimeter eller større i største diameter
  • Tilstrekkelig nyrefunksjon: glomerulær filtrasjonshastighet > 40 ml/min
  • Klinisk sikker diagnose av tuberøs sklerose (modifiserte Gomez-kriterier) eller sporadisk LAM (biopsi-bevist eller kompatibel høyoppløselig CT-skanning av brystet og respiratoriske funksjonstester.)
  • Signert og datert informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om manglende overholdelse eller manglende evne til å gi informert samtykke
  • Betydelig hematologisk eller hepatisk abnormitet (dvs. transaminasenivåer > 150 i.u./L serumalbumin < 30 g/L, hematokrit < 30 %, blodplater < 100 000/ mm3, justert absolutt nøytrofiltall < 1 500/mm3, total WBC < 3 000/ mm3)
  • Mer enn 1 g proteinuri daglig
  • Flere bilaterale AML, der individuelle lesjoner ikke kan skilles
  • Nyreblødning innen foregående år
  • Hos de som har hatt en nyreblødning, kjente konservativt behandlede nyreaneurisme(r) større enn 10 mm
  • Pasienter som har hatt embolisering for AML(er) i løpet av de siste 6 månedene
  • Pasienter som ikke klarer å gå 100 meter på leiligheten
  • Kontinuerlig behov for ekstra oksygen
  • Pasienter som har hatt eller vurderes for organtransplantasjon
  • Ukontrollert hyperlipidemi
  • Interkurrent infeksjon ved oppstart av Sirolimus
  • Operasjon siste 2 måneder
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Bruk av et undersøkelsesmiddel i løpet av de siste 30 dagene
  • Endring i medisin mot epilepsi i løpet av de siste 3 månedene
  • Trenger sannsynligvis vaksinasjon f.eks. for reise i løpet av forsøket (unntatt influensavaksine hos pasienter med LAM)
  • Nåværende bruk av sterke hemmere av CYP3AE (som ketokonazol, voriconazol, itrakonazol, tilitromycin eller klaritromycin) eller sterke induktorer (som rifampicin eller rifabutin)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
lengste diameter av renale angiomyolipomer vurdert ved MR-skanning, toksisitet gradert av National Cancer Institutes Common Terminology Criteria for Adverse Events v3.0
Tidsramme: vurderinger ved baseline og 2,6,12 og 24 måneder
vurderinger ved baseline og 2,6,12 og 24 måneder
toksisitet gradert av National Cancer Institutes Common Terminology Criteria for Adverse Events
Tidsramme: gjennom hele studiet
gjennom hele studiet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
åndedrettsfunksjonstester (FEV1, FVC, DLCO), kognitiv funksjon (hukommelse, eksekutive ferdigheter)
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cardiff University

Samarbeidspartnere

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
University of Nottingham
Royal Sussex County Hospital
St Georges Hospital Medical School
The Tuberous Sclerosis Association

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2005

Primær fullføring (FORVENTES)

1. september 2009

Studiet fullført (FORVENTES)

1. september 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juni 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2007

Først lagt ut (ANSLAG)

25. juni 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

30. april 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2008

Sist bekreftet

1. april 2008

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TESSTAL

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere