Forsøg på effektivitet og sikkerhed af Sirolimus i tuberøs sklerose og LAM (TESSTAL)
29. april 2008 opdateret af: Cardiff University
En undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af Sirolimus(Rapamycin)terapi til nyreangiomyolipmoas hos patienter med tuberøs sklerosekompleks og sporadisk lymfangioleiomyomatose
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af mTOR-hæmmeren sirolimus som behandling af renale angiomyolipomer hos patienter med tyberøs sklerosekompleks eller sporadisk lymfangioleiomyomatose.
Studieoversigt
Status
Ukendt
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Arvelige mutationer af TSC1- eller TSC2-genet forårsager tuberøs sklerose, mens erhvervede (somatiske) mutationer af begge gener er forbundet med sporadisk lymfangioleiomyomatose (LAM).
Renale angiomyolipomer er et træk ved begge lidelser.
TSC1 og TSC2 regulerer signalering gennem pattedyrmålet for rapamycin (mTOR)-vejen.
Hæmning af mTOR kan resultere i et fald i størrelsen af TSC 1/2-associerede læsioner.
Vi behandler patienter med tuberøs sklerose eller sporadisk LAM med mTOR-hæmmeren rapamycin i et ikke-randomiseret, åbent pilotstudie af sikkerhed og effekt.
Ændring i størrelsen af renale angiomyolipomer er det primære endepunkt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
14
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Brighton, Det Forenede Kongerige, BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
-
Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
- City Hospital
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, CF14 4XN
- University Hospital of Wales
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Hvis kvinde, dokumentation for negativ graviditetstest før tilmelding.
- Deltagerne, inklusive mænd, skal bruge en effektiv form for prævention, mens de tager sirolimus og i tolv uger efter at have stoppet lægemidlet
- En eller flere renale angiomyolipomata på mindst to centimeter eller mere i største diameter
- Tilstrækkelig nyrefunktion: glomerulær filtrationshastighed > 40 ml/min
- Klinisk sikker diagnose af tuberøs sklerose (modificerede Gomez-kriterier) eller sporadisk LAM (biopsi-bevist eller kompatibel CT-scanning af brystet med høj opløsning og respiratoriske funktionstests.)
- Underskrevet og dateret informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Historie om manglende overholdelse eller manglende evne til at give informeret samtykke
- Betydelig hæmatologisk eller hepatisk abnormitet (dvs. transaminaseniveauer > 150 i.u./L serumalbumin < 30 g/L, hæmatokrit < 30 %, blodplader < 100.000/mm3, justeret absolut neutrofiltal < 1.500/mm3, total WBC < 3.000/mm3)
- Mere end 1 g proteinuri dagligt
- Multiple bilaterale AML'er, hvor individuelle læsioner ikke kan skelnes
- Nyreblødning inden for det foregående år
- Hos dem, der har haft en nyreblødning, kendte konservativt behandlede nyreaneurisme(r) større end 10 mm
- Patienter, der har haft embolisering for AML(er) inden for de foregående 6 måneder
- Patienter, der ikke er i stand til at gå 100 meter på lejligheden
- Kontinuerligt behov for supplerende ilt
- Patienter, der har haft eller overvejes til organtransplantation
- Ukontrolleret hyperlipidæmi
- Interkurrent infektion ved påbegyndelse af Sirolimus
- Operation inden for de sidste 2 måneder
- Gravide eller ammende kvinder
- Brug af et forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage
- Ændring i medicin mod epilepsi inden for de sidste 3 måneder
- Har sandsynligvis brug for vaccination f.eks. til rejser i løbet af forsøget (undtagen influenzavaccine hos patienter med LAM)
- Nuværende brug af stærke hæmmere af CYP3AE (såsom ketoconazol, voriconazol, itraconazol, tilithromycin eller clarithromycin) eller stærke inducere (såsom rifampicin eller rifabutin)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NON_RANDOMIZED
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
længste diameter af renale angiomyolipomer vurderet ved MR-scanning, toksicitet klassificeret af National Cancer Institute's Common Terminology Criteria for Adverse Events v3.0
Tidsramme: vurderinger ved baseline og 2,6,12 og 24 måneder
|
vurderinger ved baseline og 2,6,12 og 24 måneder
|
|
toksicitet klassificeret af National Cancer Institute's Common Terminology Criteria for Adverse Events
Tidsramme: gennem hele studiet
|
gennem hele studiet
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
respiratoriske funktionstests (FEV1, FVC, DLCO), kognitiv funktion (hukommelse, eksekutive færdigheder)
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. oktober 2005
Primær færdiggørelse (FORVENTET)
1. september 2009
Studieafslutning (FORVENTET)
1. september 2009
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. juni 2007
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. juni 2007
Først opslået (SKØN)
25. juni 2007
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (SKØN)
30. april 2008
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. april 2008
Sidst verificeret
1. april 2008
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i nervesystemet
- Sygdomme i immunsystemet
- Neoplasmer, bindevæv og blødt væv
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer
- Lymfoproliferative lidelser
- Lymfesygdomme
- Immunproliferative lidelser
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Neoplastiske syndromer, arvelig
- Misdannelser af kortikal udvikling, gruppe I
- Misdannelser af kortikal udvikling
- Misdannelser i nervesystemet
- Lymfangiomyom
- Lymfekartumorer
- Perivaskulær epiteloid celle neoplasmer
- Neurokutane syndromer
- Hamartoma
- Neoplasmer, multiple primære
- Sclerose
- Lymfangioleiomyomatose
- Tuberøs sklerose
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Anti-infektionsmidler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, antineoplastisk
- Antifungale midler
- Sirolimus
Andre undersøgelses-id-numre
- TESSTAL
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .