Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba skuteczności i bezpieczeństwa Sirolimus w stwardnieniu guzowatym i LAM (TESSTAL)

29 kwietnia 2008 zaktualizowane przez: Cardiff University

Próba skuteczności i bezpieczeństwa terapii sirolimusem (rapamycyną) angiomyolipmoa nerek u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego i sporadyczną limfangioleiomiomatozą

Celem pracy jest określenie bezpieczeństwa i skuteczności syrolimusa, inhibitora mTOR, w leczeniu naczyniakomięśniakotłuszczaków nerek u chorych na stwardnienie tyberyjskie lub sporadyczną limfangioleiomiomatozę.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Odziedziczone mutacje genu TSC1 lub TSC2 powodują stwardnienie guzowate, podczas gdy nabyte (somatyczne) mutacje któregokolwiek z genów są związane ze sporadyczną limfangioleiomiomatozą (LAM). Nerkowe naczyniakomięśniakotłuszczaki są cechą obu zaburzeń. TSC1 i TSC2 regulują sygnalizację poprzez szlak ssaczego celu rapamycyny (mTOR). Zahamowanie mTOR może skutkować zmniejszeniem wielkości zmian związanych z TSC 1/2. W nierandomizowanym, otwartym badaniu pilotażowym bezpieczeństwa i skuteczności leczymy pacjentów ze stwardnieniem guzowatym lub sporadyczną LAM inhibitorem mTOR, rapamycyną. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana wielkości naczyniakomięśniakotłuszczaków nerki

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

14

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Brighton, Zjednoczone Królestwo, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
        • City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Jeśli kobieta, dokumentacja negatywnego testu ciążowego przed rejestracją.
  • Uczestnicy, w tym mężczyźni, muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas przyjmowania syrolimusa i przez dwanaście tygodni po zaprzestaniu przyjmowania leku
  • Jeden lub więcej angiomyolipomata nerki o średnicy co najmniej dwóch centymetrów lub większej
  • Prawidłowa czynność nerek: przesączanie kłębuszkowe > 40 ml/min
  • Klinicznie pewne rozpoznanie stwardnienia guzowatego (zmodyfikowane kryteria Gomeza) lub sporadycznej LAM (potwierdzone biopsją lub kompatybilne tomografia komputerowa klatki piersiowej o wysokiej rozdzielczości i testy czynnościowe układu oddechowego).
  • Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Historia niezgodności lub niemożności wyrażenia świadomej zgody
  • Znacząca nieprawidłowość hematologiczna lub wątrobowa (tj. aktywność aminotransferaz > 150 j.m./l albuminy w surowicy < 30 g/l, hematokryt < 30%, płytki krwi < 100 000/ mm3, skorygowana bezwzględna liczba neutrofili < 1 500/mm3, całkowita WBC < 3 000/ mm3)
  • Białkomocz większy niż 1 g dziennie
  • Wiele obustronnych AML, w których nie można rozróżnić poszczególnych zmian
  • Krwotok nerkowy w ciągu poprzedniego roku
  • U osób, u których wystąpił krwotok nerkowy, rozpoznany zachowawczo leczony tętniak nerki większy niż 10 mm
  • Pacjenci, u których wykonano embolizację z powodu AML w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie przejść 100 metrów po płaskim terenie
  • Ciągłe zapotrzebowanie na dodatkowy tlen
  • Pacjenci, którzy przeszli lub są rozważani do przeszczepu narządu
  • Niekontrolowana hiperlipidemia
  • Współistniejąca infekcja na początku Sirolimusu
  • Operacja w ciągu ostatnich 2 miesięcy
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Stosowanie badanego leku w ciągu ostatnich 30 dni
  • Zmiana leków przeciwpadaczkowych w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Prawdopodobnie będzie wymagać szczepienia, np. na podróż w trakcie badania (z wyjątkiem szczepionki przeciw grypie u pacjentów z LAM)
  • Obecne stosowanie silnych inhibitorów CYP3AE (takich jak ketokonazol, worykonazol, itrakonazol, tylitromycyna lub klarytromycyna) lub silnych induktorów (takich jak ryfampicyna lub ryfabutyna)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
najdłuższa średnica naczyniakomięśniakotłuszczaków nerki oceniana za pomocą rezonansu magnetycznego, toksyczność oceniana według Common Terminology Criteria for Adverse Events National Cancer Institute v3.0
Ramy czasowe: oceny na początku badania oraz po 2, 6, 12 i 24 miesiącach
oceny na początku badania oraz po 2, 6, 12 i 24 miesiącach
toksyczność sklasyfikowana przez Common Terminology Criteria for Adverse Events Narodowego Instytutu Raka
Ramy czasowe: przez cały okres studiów
przez cały okres studiów

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
testy czynnościowe układu oddechowego (FEV1, FVC, DLCO), funkcje poznawcze (pamięć, zdolności wykonawcze)
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cardiff University

Współpracownicy

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
University of Nottingham
Royal Sussex County Hospital
St Georges Hospital Medical School
The Tuberous Sclerosis Association

Śledczy

  • Główny śledczy: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2005

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 września 2009

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 września 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 czerwca 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

25 czerwca 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

30 kwietnia 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 kwietnia 2008

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2008

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TESSTAL

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj