Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška účinnosti a bezpečnosti sirolimu u tuberózní sklerózy a LAM (TESSTAL)

29. dubna 2008 aktualizováno: Cardiff University

Test účinnosti a bezpečnosti léčby sirolimem (rapamycinem) pro renální angiomyolipmoas u pacientů s komplexem tuberózní sklerózy a sporadickou lymfangoleiomyomatózou

Účelem této studie je určit bezpečnost a účinnost inhibitoru mTOR sirolimu jako léčby renálních angiomyolipomů u pacientů s komplexem tyberózní sklerózy nebo sporadickou lymfangioleiomyomatózou.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dědičné mutace genu TSC1 nebo TSC2 způsobují tuberózní sklerózu, zatímco získané (somatické) mutace obou genů jsou spojeny se sporadickou lymfangioleiomyomatózou (LAM). Renální angiomyolipomy jsou rysem obou poruch. TSC1 a TSC2 regulují signalizaci prostřednictvím cesty savčího cíle rapamycinu (mTOR). Inhibice mTOR může vést ke zmenšení velikosti lézí spojených s TSC 1/2. V nerandomizované, otevřené pilotní studii bezpečnosti a účinnosti léčíme pacienty s tuberózní sklerózou nebo sporadickou LAM inhibitorem mTOR rapamycinem. Primárním koncovým bodem je změna velikosti renálních angiomyolipomů

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

14

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Brighton, Spojené království, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Nottingham, Spojené království, NG5 1PB
        • City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Spojené království, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pokud je žena, doložte před zápisem negativní těhotenský test.
  • Účastníci, včetně mužů, musí používat účinnou formu antikoncepce při užívání sirolimu a po dobu dvanácti týdnů po ukončení léčby
  • Jeden nebo více renálních angiomyolipomů s největším průměrem alespoň dva centimetry
  • Přiměřená funkce ledvin: glomerulární filtrace > 40 ml/min
  • Klinicky definitivní diagnóza tuberózní sklerózy (upravená Gomezova kritéria) nebo sporadické LAM (biopsií ověřené nebo kompatibilní CT hrudníku s vysokým rozlišením a testy respiračních funkcí.)
  • Podepsaný a datovaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Historie nesouladu nebo neschopnosti dát informovaný souhlas
  • Významná hematologická nebo jaterní abnormalita (tj. hladiny transamináz > 150 i.u./l sérový albumin < 30 g/l, hematokrit < 30 %, krevní destičky < 100 000/mm3, upravený absolutní počet neutrofilů < 1 500/mm3, celkový počet bílých krvinek < 3 000/ mm3)
  • Více než 1 g proteinurie denně
  • Mnohočetné bilaterální AML, kde nelze rozlišit jednotlivé léze
  • Renální krvácení v předchozím roce
  • U těch, kteří měli renální krvácení, známé konzervativně zvládnuté renální aneuryzma(a) větší než 10 mm
  • Pacienti, kteří prodělali embolizaci pro AML během předchozích 6 měsíců
  • Pacienti, kteří nejsou schopni ujít 100 metrů po bytě
  • Trvalá potřeba doplňkového kyslíku
  • Pacienti, kteří podstoupili nebo se uvažují o transplantaci orgánu
  • Nekontrolovaná hyperlipidémie
  • Interkurentní infekce při zahájení léčby sirolimem
  • Operace za poslední 2 měsíce
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Užívání zkoumaného léku během posledních 30 dnů
  • Změna antiepileptické medikace během posledních 3 měsíců
  • Pravděpodobně budete potřebovat očkování, např. pro cestování v průběhu studie (s výjimkou vakcíny proti chřipce u pacientů s LAM)
  • Současné používání silných inhibitorů CYP3AE (jako je ketokonazol, vorikonazol, itrakonazol, tilithromycin nebo klarithromycin) nebo silných induktorů (jako je rifampicin nebo rifabutin)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
nejdelší průměr renálních angiomyolipomů hodnocený MRI skenem, toxicita hodnocená Common Terminology Criteria for Adverse Events v3.0 National Cancer Institute
Časové okno: hodnocení na začátku a 2, 6, 12 a 24 měsíců
hodnocení na začátku a 2, 6, 12 a 24 měsíců
toxicita hodnocená obecnými terminologickými kritérii pro nežádoucí účinky National Cancer Institute
Časové okno: po celou dobu studia
po celou dobu studia

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
testy respiračních funkcí (FEV1, FVC, DLCO), kognitivní funkce (paměť, exekutivní schopnosti)
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cardiff University

Spolupracovníci

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
University of Nottingham
Royal Sussex County Hospital
St Georges Hospital Medical School
The Tuberous Sclerosis Association

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2005

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. září 2009

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. září 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. června 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. června 2007

První zveřejněno (ODHAD)

25. června 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

30. dubna 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2008

Naposledy ověřeno

1. dubna 2008

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TESSTAL

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit