Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Sirolimus bij tubereuze sclerose en LAM (TESSTAL)

29 april 2008 bijgewerkt door: Cardiff University

Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van sirolimus(rapamycine)therapie voor renale angiomyolipmoas bij patiënten met tubereuze sclerosecomplex en sporadische lymfangioleiomyomatose

Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en werkzaamheid van de mTOR-remmer sirolimus als behandeling voor renale angiomyolipomen bij patiënten met tubereuze sclerosecomplex of sporadische lymfangioleiomyomatose.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Overgeërfde mutaties van het TSC1- of TSC2-gen veroorzaken tubereuze sclerose, terwijl verworven (somatische) mutaties van beide genen geassocieerd zijn met sporadische lymfangioleiomyomatose (LAM). Renale angiomyolipoma's zijn een kenmerk van beide aandoeningen. TSC1 en TSC2 reguleren signalering via de zoogdierdoelwit van rapamycine (mTOR) route. Remming van mTOR kan resulteren in een afname van de grootte van TSC 1/2 geassocieerde laesies. We behandelen patiënten met tubereuze sclerose of sporadische LAM met de mTOR-remmer rapamycine in een niet-gerandomiseerde, open-label pilotstudie naar veiligheid en werkzaamheid. Verandering in grootte van renale angiomyolipomen is het primaire eindpunt

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

14

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Brighton, Verenigd Koninkrijk, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG5 1PB
        • City Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XN
        • University Hospital of Wales

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Indien vrouw, documentatie van negatieve zwangerschapstest voorafgaand aan inschrijving.
  • Deelnemers, inclusief mannen, moeten een effectieve vorm van anticonceptie gebruiken tijdens het gebruik van sirolimus en gedurende twaalf weken na het stoppen met het medicijn
  • Een of meer renale angiomyolipomata met een grootste diameter van ten minste twee centimeter of meer
  • Adequate nierfunctie: glomerulaire filtratiesnelheid > 40 ml/min
  • Klinisch definitieve diagnose van tubereuze sclerose (aangepaste Gomez-criteria) of sporadische LAM (biopsie-bewezen of compatibele CT-scan met hoge resolutie en ademhalingsfunctietesten).
  • Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van niet-naleving of onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven
  • Significante hematologische of leverafwijking (d.w.z. transaminasespiegels > 150 i.e./l serumalbumine < 30 g/l, hematocriet < 30%, bloedplaatjes < 100.000/mm3, aangepast absoluut aantal neutrofielen < 1.500/mm3, totaal WBC < 3.000/mm3)
  • Meer dan 1 g proteïnurie per dag
  • Meerdere bilaterale AML's, waarbij individuele laesies niet kunnen worden onderscheiden
  • Nierbloeding in het voorgaande jaar
  • Bij degenen die een nierbloeding hebben gehad, bekende conservatief behandelde nieraneurysma's groter dan 10 mm
  • Patiënten die in de voorgaande 6 maanden een embolisatie voor AML(s) hebben gehad
  • Patiënten die op de flat geen 100 meter kunnen lopen
  • Continue behoefte aan extra zuurstof
  • Patiënten die een orgaantransplantatie hebben gehad of overwogen worden
  • Ongecontroleerde hyperlipidemie
  • Bijkomende infectie bij aanvang van Sirolimus
  • Operatie in de afgelopen 2 maanden
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen
  • Verandering in medicatie tegen epilepsie in de afgelopen 3 maanden
  • Heeft waarschijnlijk vaccinatie nodig, b.v. voor reizen tijdens de studie (behalve voor griepvaccin bij patiënten met LAM)
  • Huidig ​​gebruik van sterke remmers van CYP3AE (zoals ketoconazol, voriconazol, itraconazol, tilithromycine of claritromycine) of sterke inductoren (zoals rifampicine of rifabutine)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
langste diameter van renale angiomyolipomen beoordeeld met MRI-scan, toxiciteit beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events v3.0 van het National Cancer Institute
Tijdsspanne: beoordelingen bij baseline en 2,6,12 en 24 maanden
beoordelingen bij baseline en 2,6,12 en 24 maanden
toxiciteit beoordeeld door de Common Terminology Criteria for Adverse Events van het National Cancer Institute
Tijdsspanne: gedurende de hele studie
gedurende de hele studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
ademhalingsfunctietesten (FEV1, FVC, DLCO), cognitieve functie (geheugen, executieve vaardigheden)
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cardiff University

Medewerkers

Wyeth is now a wholly owned subsidiary of Pfizer
University of Nottingham
Royal Sussex County Hospital
St Georges Hospital Medical School
The Tuberous Sclerosis Association

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Julian R Sampson, DM, Cardiff Univeristy

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2005

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 september 2009

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 september 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juni 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juni 2007

Eerst geplaatst (SCHATTING)

25 juni 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

30 april 2008

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 april 2008

Laatst geverifieerd

1 april 2008

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TESSTAL

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren