慢性肉芽腫症に対する一致した無関係または非遺伝子型同一の関連ドナー移植 (MUNCHR)

この研究は、重篤な感染症の危険にさらされる免疫系の障害である慢性肉芽腫性疾患（CGD）の患者を対象としています。 CGD は、白血球が特定の細菌や真菌を殺すのを阻止または阻止する遺伝子欠陥によって引き起こされます。 この状態は現在、薬や手術による標準治療では治癒できません。 抗生物質、抗真菌薬、インターフェロンガンマなどの薬は、一部の CGD 患者を助ける可能性があります。しかし、たとえ継続的な治療を行ったとしても、CGD 患者のほとんどは慢性的かつ再発性の感染症を患うことになります。 白血球の輸血は感染症の克服に役立つ可能性がありますが、白血球輸血はアレルギー反応や発熱を引き起こし、輸血の効果は数時間しか持続しません。 最終的に、慢性感染症は体の臓器に損傷を与えたり損傷したりする可能性があります。 肺または肝臓の損傷は肺不全または肝不全を引き起こし、死に至る可能性があります。 感染症の治療に使用される薬は、体の臓器にも損傷を与える可能性があります。 感染症は抗生物質や抗真菌治療に耐性を示す可能性があり、治療に反応しない感染症は致命的になる可能性があります。

特定の条件下で特別な治療を行えば、血液幹細胞 (血液を作る細胞) をある人から別の人に移植できることが知られています。 幹細胞移植は、健康な兄弟がいて、患者と同じ免疫型（HLA型）を共有するCGD患者に対して行われています。 幹細胞移植により、幹細胞ドナーからの健康なまたは正常な白細胞が患者の骨髄内で成長または発達することが可能になります。 これらの健康な白血球は感染と闘い、CGD 患者の将来の感染を防ぐことができます。

この研究の患者は、血縁または非血縁のドナーから幹細胞を受け取ります。 ドナーは患者の免疫タイプとほぼ一致しますが、ドナーは兄弟ではありません。 この治療法が研究段階である理由は、患者が恩恵を受ける可能性が不明であるためです。 兄弟や姉妹から移植を受けた一部の患者のように、彼らも大きな恩恵を受ける可能性がある。 治療の副作用が重すぎて移植がうまくいかない可能性もあります。

この研究研究の目的は、非適合ドナーおよび/または非血縁ドナーからの幹細胞移植によって治療された CGD 患者が、許容できる数の副作用を伴いながらも良好な結果を得ることができるかどうかを評価することです。