Трансплантация совместимого неродственного или неидентичного генотипа родственного донора при хронической гранулематозной болезни (MUNCHR)

Это исследование предназначено для пациентов с хронической гранулематозной болезнью (ХГБ), представляющей собой расстройство иммунной системы, которое подвергает их риску тяжелых инфекций. ХГБ вызывается генетическим дефектом, который останавливает или предотвращает уничтожение лейкоцитами определенных бактерий и грибков. Это состояние в настоящее время не может быть излечено стандартным лечением лекарствами или хирургическим вмешательством. Лекарства, включая антибиотики, противогрибковые препараты и гамма-интерферон, могут помочь некоторым пациентам с ХГБ; однако даже при непрерывном лечении у большинства пациентов с ХГБ будут хронические и рецидивирующие инфекции. Переливание лейкоцитов может помочь победить инфекцию, но переливание лейкоцитов приводит к аллергическим реакциям и лихорадке, а эффект от переливания длится всего несколько часов. В конечном счете, хронические инфекции могут повредить органы тела. Повреждение легкого или печени может привести к легочной или печеночной недостаточности и смерти. Лекарства, используемые для лечения инфекции, также могут повредить органы тела. Инфекции могут стать устойчивыми к антибиотикам или противогрибковым препаратам, а инфекции, не поддающиеся лечению, могут быть смертельными.

В настоящее время известно, что при определенных условиях и при специальном лечении стволовые клетки крови (клетки, образующие кровь) могут быть пересажены от одного человека к другому. Трансплантация стволовых клеток проводилась для пациентов с ХГБ, у которых есть здоровые братья и сестры и у которых тот же иммунный тип (тип HLA), что и у пациента. Трансплантация стволовых клеток позволяет здоровым или нормальным лейкоцитам от донора стволовых клеток расти или развиваться в костном мозге пациента. Эти здоровые лейкоциты могут бороться с инфекцией и предотвращать будущие инфекции у пациента с ХГБ.

Пациенты в этом исследовании будут получать стволовые клетки от родственного или неродственного донора. Донор будет точно соответствовать иммунному типу пациента, но донор не будет братом или сестрой. Причина, по которой это лечение является исследовательским, заключается в том, что мы не знаем вероятности пользы, которую получит пациент. Не исключено, что они принесут большую пользу, как некоторые пациенты, пересаженные от брата или сестры. Возможно, что побочные эффекты лечения могут быть слишком серьезными, чтобы трансплантат не работал.

Целью данного исследования является оценка того, могут ли пациенты с ХГБ, получающие трансплантацию стволовых клеток от несовместимого и/или неродственного донора, иметь хороший результат процедуры с приемлемым количеством побочных эффектов.