Passende, nicht verwandte oder nicht genotypidentische Spendertransplantation bei chronischer granulomatöser Erkrankung (MUNCHR)

Diese Studie richtet sich an Patienten mit chronischer granulomatöser Erkrankung (CGD), einer Störung des Immunsystems, die sie einem Risiko für schwere Infektionen aussetzt. CGD wird durch einen genetischen Defekt verursacht, der die weißen Blutkörperchen daran hindert, bestimmte Bakterien und Pilze abzutöten. Dieser Zustand kann derzeit nicht durch eine Standardbehandlung mit Medikamenten oder eine Operation geheilt werden. Medikamente wie Antibiotika, Antimykotika und Interferon-Gamma können einigen Patienten mit CGD helfen; Doch selbst bei kontinuierlicher Behandlung kommt es bei den meisten Patienten mit CGD zu chronischen und wiederkehrenden Infektionen. Die Transfusion weißer Blutkörperchen kann zur Überwindung einer Infektion beitragen, Transfusionen weißer Blutkörperchen führen jedoch zu allergischen Reaktionen und Fieber, und der Nutzen der Transfusion hält nur wenige Stunden an. Letztendlich können chronische Infektionen die Körperorgane schädigen oder verletzen. Eine Verletzung der Lunge oder Leber kann zu Lungen- oder Leberversagen und zum Tod führen. Arzneimittel zur Behandlung von Infektionen können auch Organe im Körper schädigen. Infektionen können gegen eine Behandlung mit Antibiotika oder Antimykotika resistent werden, und Infektionen, die nicht auf die Behandlung ansprechen, können tödlich sein.

Mittlerweile ist bekannt, dass Blutstammzellen (die Zellen, die Blut bilden) unter bestimmten Bedingungen und mit einer speziellen Behandlung von einer Person auf eine andere transplantiert werden können. Bei Patienten mit CGD, die ein gesundes Geschwisterkind haben und denselben Immuntyp (HLA-Typ) wie der Patient haben, wurde eine Stammzelltransplantation durchgeführt. Durch die Stammzelltransplantation können gesunde oder normale weiße Zellen des Stammzellspenders im Knochenmark des Patienten wachsen oder sich entwickeln. Diese gesunden weißen Blutkörperchen können Infektionen bekämpfen und zukünftige Infektionen bei einem Patienten mit CGD verhindern.

Patienten dieser Studie erhalten Stammzellen von einem verwandten oder nicht verwandten Spender. Der Spender wird eng mit dem Immuntyp des Patienten übereinstimmen, aber der Spender ist kein Geschwister. Der Grund dafür, dass es sich bei dieser Behandlung um eine Prüfbehandlung handelt, besteht darin, dass wir die Wahrscheinlichkeit des Nutzens, den der Patient daraus ziehen wird, nicht kennen. Es ist möglich, dass sie von großem Nutzen sein werden, wie einige der Patienten, die von einem Bruder oder einer Schwester transplantiert wurden. Es ist möglich, dass die Nebenwirkungen der Behandlung so schwerwiegend sind, dass die Transplantation nicht funktioniert.

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, zu bewerten, ob Patienten mit CGD, die mit einer Stammzelltransplantation von einem nicht passenden und/oder nicht verwandten Spender behandelt werden, ein gutes Ergebnis des Verfahrens mit einer akzeptablen Anzahl von Nebenwirkungen erzielen können.