同種造血細胞移植の候補であるハイリスク骨髄異形成症候群患者における移植前 5-アザシチジン

研究計画

• これは単一施設の前向き臨床試験となります
• HCT の対象となる可能性のある高リスク MDS 患者が登録されます。
• ドナー検索が開始され、標準的な慣行に従って 5-アザシチジンが投与されます。
• 5-アザシチジンの用量は、標準的な診療では 75 mg/M^2/日の皮下投与です (通常、これは月サイクルあたり 7 日ですが、臨床パラメーターおよび検査パラメーターに応じて変更が発生します)。
• 適切なドナーが見つからない患者は、標準治療に従って 5-アザシチジンを継続できます。 これらの患者は、MDSから急性骨髄性白血病（AML）に進行するか死亡するまで、最長1年間追跡調査される。
• 適切なドナーが得られた場合、患者は HCT に進みます。 HCT 調整計画は血液骨髄移植 (BMT) 医師によって決定されます。 HCT を待っている間、追加サイクルの 5-アザシチジンが投与される場合があります。 プレ HCT コンディショニング療法は、5-アザシチジンの最後の投与後 8 週間以内、4 週間以内に開始されます。
• 5-アザシチジンのサイクル数は標準化されておらず、上記の患者の遡及的レビューでは、5-アザシチジンへのあらゆる曝露による利益が示されているため、送達される5-アザシチジンの実際のサイクル数は特定されません。 さらに、高リスク MDS 患者の死亡までの平均期間は 0.4 年であるため、HCT が利用可能になってからの遅れは避けるべきです。
• 骨髄生検は、移植前の 5-アザシチジンの最後のサイクル後、または 5-アザシチジンの 4 サイクル後のいずれか早い方で、治療に対する疾患反応を再評価するために行われます。 生検と生検のタイミングは両方とも標準的な評価手順であることに注意してください。
• ドナー前駆細胞の採取は、BMT の主治医によって処方されます。

HCT

• 患者は、担当の BMT 医師ごとに指定された HCT を受けます。
• 支持療法は施設のガイドライン、幹細胞の収集、処理および臨床検査に基づいて行われます。

幹細胞の収集、処理、および臨床研究

• 移植片の評価、処理、および特性評価は、施設のガイドラインに従って行われます。
• 標準的な慣行に従って、移植後の生着を記録するためにキメラ検査が行われます。