Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Předtransplantační 5-azacitidin u pacientů s vysoce rizikovým myelodysplastickým syndromem, kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci krvetvorných buněk

11. září 2014 aktualizováno: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Pilotní studie předtransplantačního 5-azacitidinu (Vidaza) u pacientů s vysoce rizikovým myelodysplastickým syndromem (MDS), kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci krvetvorných buněk

Účelem této studie je zjistit, zda léčba lidí s vysoce rizikovým myelodysplastickým syndromem (MDS) 5-azacitidinem (Vidaza) před alogenní transplantací hematopoetických buněk (HCT) je užitečná při prevenci návratu jejich myelodysplastického syndromu.

V předchozím výzkumu se zdálo, že 5-azacitidin pomáhá kostní dřeni pacienta s MDS začít fungovat normálněji. To znamená, že buňky kostní dřeně mohou růst a vykonávat svou práci tak, jak byly určeny. 5-Azacitidin je schválen Food and Drug Administration (FDA) pro léčbu MDS. Účinek 5-azacitidinu u pacientů po transplantaci hematopoetických buněk nebyl studován.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

VÝZKUMNÝ PLÁN

  • Půjde o prospektivní studii v jediném centru
  • Budou zařazeni pacienti s vysoce rizikovým MDS, kteří jsou potenciálně způsobilí pro HCT.
  • Bude zahájeno hledání dárce a standardním postupem bude podán 5-azacitidin.
  • Dávka 5-azacitidinu je podle standardní praxe 75 mg/M^2/den subkutánně (obecně je to 7 dní v měsíčním cyklu, ale v závislosti na klinických a laboratorních parametrech dochází ke změnám).
  • Pacienti, kde se nenajde vhodný dárce, mohou pokračovat s 5-azacitidinem v rámci standardní léčby. Tito pacienti budou sledováni až do progrese MDS do akutní myeloidní leukémie (AML) nebo do smrti po dobu až jednoho roku.
  • Pokud se získá vhodný dárce, pacient přistoupí k HCT. Kondicionační režim HCT bude diktován lékařem pro transplantaci krve a dřeně (BMT). Během čekání na HCT lze podat další cykly 5-azacitidinu. Kondicionační režim před HCT nezačne dříve než 8 týdnů a ne méně než 4 týdny po posledním podání 5-azacitidinu.
  • Protože počet cyklů 5-azacitidinu není standardizován a retrospektivní přehled našich pacientů uvedený výše ukázal přínos JAKÉKOLI expozice 5-azacitidinu, skutečný počet podaných cyklů 5-azacitidinu nebude specifikován. Kromě toho, protože u vysoce rizikových pacientů s MDS je průměrná doba do smrti 0,4 roku, je třeba se vyhnout jakémukoli zpoždění HCT, jakmile bude k dispozici.
  • Po posledním cyklu 5-azacitidinu před transplantací nebo po čtvrtém cyklu 5-azacitidinu bude provedena biopsie kostní dřeně, podle toho, co nastane dříve. Všimněte si, že jak biopsie, tak načasování biopsie je standardním hodnotícím postupem.
  • Odběr dárcovských progenitorových buněk předepíše ošetřující lékař BMT.

HCT

  • Pacient podstoupí HCT určenou ošetřujícím lékařem BMT.
  • Podpůrná péče bude založena na institucionálních pokynech, odběrech kmenových buněk, zpracování a laboratorních studiích

Odběry, zpracování a laboratorní studie kmenových buněk

  • Posouzení, zpracování a charakterizace štěpu bude provedena podle institucionálních pokynů
  • Pro dokumentaci potransplantačního přihojení podle standardní praxe bude provedeno testování chimerismu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 68 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potenciální kandidát na HCT.
  • Histologicky potvrzená diagnóza na základě patologického přehledu předchozí diagnózy vysoce rizikového myelodysplastického syndromu (MDS): Mezinárodní prognostický skórovací systém (IPSS) > 1 nebo AML-MDS nebo MDS související s léčbou.
  • Hladiny bilirubinu v séru ≤1,5násobek horní hranice normálního (ULN) rozmezí pro laboratoř. Vyšší hladiny jsou přijatelné, pokud je lze přičíst aktivní hemolýze nebo neúčinné erytropoéze; Hladiny glutamát-oxalooctové transaminázy (SGOT) [aspartátaminotransferázy (AST)] nebo sérové ​​glutamát-pyruvtransaminázy (SGPT) [alaninaminotransferázy (ALT)] ≤2 x ULN.
  • Hladiny kreatininu v séru ≤ 1,5 x ULN
  • Stav výkonu podle Karnofsky větší nebo roven 70 %
  • Podepsaný formulář informovaného souhlasu v souladu s institucionální politikou

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo suspektní přecitlivělost na přípravek Vidaza nebo mannitol
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Virus lidské imunodeficience (HIV) nebo séropozitivní, potvrzený testem amplifikace nukleové kyseliny (NAT)
  • Aktivní malignita centrálního nervového systému (CNS).
  • Aktivní infekce
  • Historie nebo přítomnost primárního hepatomu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kombinovaná terapie
Léčba 5-azacitidinem následovala po alogenní transplantaci hematopoetických buněk (HCT).
Lék: 5-azacitidin
Po zařazení do studie budou pacienti dostávat před transplantací 5-azacitidin (Vidaza) 75 mg/M^2/den subkutánně po dobu 5-7 dnů každých 28 dnů. Na základě klinických a hematologických parametrů může dojít k úpravám dávky a načasování.
Ostatní jména:
  • Vidaza
Postup: Alogenní transplantace hematopoetických buněk (HCT)

Pacienti dostanou transplantaci, pokud existuje vhodný sourozenec nebo nepříbuzný dárce.

  • Odpověď bude hodnocena biopsií kostní dřeně po 4 cyklech 5-azacitidinu nebo před HCT, podle toho, co nastane dříve. Vzhledem k velmi vysokému riziku progrese do AML nebo úmrtí u této populace pacientů bude HCT provedena co nejdříve.
  • Pacienti mohou mít další cykly 5-azacitidinu podle standardní hematologické praxe až do plánované transplantace nebo do progrese onemocnění.
  • Všichni pacienti budou sledováni až do progrese MDS, AML nebo smrti nebo maximálně 1 rok. U pacientů, kteří jsou transplantováni, bude sledování jeden rok po transplantaci.
Ostatní jména:
  • HCT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s přežitím bez relapsu (RFS)
Časové okno: Jeden rok po alogenní HCT
Přežití bez relapsu jeden rok po alogenní HCT u pacientů s MDS užívajících alespoň jeden kompletní cyklus 5-azacitidinu (Vidaza) před transplantací. Recidivující onemocnění: pokud s kompletní remisí (CR) - více než 5 % blastů v kostní dřeni; pokud s částečnou odpovědí (PR) - větší než 30% nárůst blastů ve dřeni; při stabilním onemocnění (SD) - návrat k hladinám periferní krve před léčbou a požadavkům na transfuzi kvůli onemocnění.
Jeden rok po alogenní HCT

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: Na konci až šesti (28 dnů) cyklů 5-azacitidinu
Prealogenní reakce HCT na 5-azacitidin (Vidaza) na základě kritérií Mezinárodní pracovní skupiny: Kompletní remise (CR); Částečná odezva (PR); Stabilní onemocnění (SD). Bodové odhady a 95% intervaly spolehlivosti byly vypočteny pro míru odezvy na 5-azacitidin, hodnocené při hodnocení kostní dřeně po 4 cyklech 5-azacitidinu nebo před HCT, podle toho, co nastalo dříve. CR: Kostní dřeň s 5 % myeloblastů a normálním zráním všech buněčných linií. PR: Všechna kritéria CR, pokud byla před léčbou abnormální, kromě blastů v kostní dřeni, se snížila o 50 % oproti předléčbě, ale stále > 5 %. SD: Selhání při dosažení CR, PR, relapsující (nebo progresivní) onemocnění.
Na konci až šesti (28 dnů) cyklů 5-azacitidinu
Procento účastníků, kteří přistoupí k transplantaci hematopoetických buněk (HCT)
Časové okno: Do 3 let
Podíl zařazených pacientů, kteří následně přistoupili k alogenní HCT.
Do 3 let
Procento účastníků s celkovým přežitím (OS)
Časové okno: Jeden rok
Celkové přežití všech účastníků jeden rok po první dávce 5-azacitidinu (Vidaza). Celkové přežití bylo vypočteno metodou Kaplan-Meiera se standardními chybami vypočtenými pomocí Greenwoodova vzorce.
Jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Spolupracovníci

Celgene Corporation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Teresa Field, M.D., Ph.D., H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
  • Vrchní vyšetřovatel: Janelle Perkins, Pharm.D., H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2008

První zveřejněno (Odhad)

17. dubna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

22. září 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. září 2014

Naposledy ověřeno

1. září 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MCC-15158
  • 106349 (Jiný identifikátor: USF IRB)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 5-azacitidin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit