Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Præ-transplantation 5-azacitidin hos patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom, der er kandidater til allogen hæmatopoietisk celletransplantation

11. september 2014 opdateret af: H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

En pilotundersøgelse af præ-transplantation 5-azacitidin (Vidaza) hos patienter med højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS), som er kandidater til allogen hæmatopoietisk celletransplantation

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om behandling af mennesker med højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS) med 5-Azacitidin (Vidaza) forud for deres allogene hæmatopoietiske celletransplantation (HCT) er nyttig til at forhindre deres myelodysplastiske syndrom i at komme tilbage.

I tidligere forskning så 5-Azacitidin ud til at hjælpe knoglemarven hos en patient med MDS med at begynde at fungere mere normalt. Det betyder, at knoglemarvsceller kan vokse og udføre deres arbejde, som det var meningen, de skulle. 5-Azacitidin er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til behandling af MDS. Effekten af ​​5-azacitidin hos patienter, der får hæmatopoietiske celletransplantationer, er ikke blevet undersøgt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

FORSKNINGSPLAN

  • Dette vil være et enkeltcenter prospektivt forsøg
  • Patienter med højrisiko MDS, som potentielt er kvalificerede til HCT, vil blive indskrevet.
  • En donorsøgning vil blive påbegyndt, og 5-Azacitidin vil blive givet efter standardpraksis.
  • 5-Azacitidindosis er 75 mg/M^2/dag subkutant ved standardpraksis (generelt er dette 7 dage pr. månedlig cyklus, men ændringer forekommer afhængigt af kliniske og laboratorieparametre).
  • Patienter, hvor der ikke findes en passende donor, kan fortsætte med 5-Azacitidin pr. standardbehandling. Disse patienter vil blive fulgt indtil progression af MDS til akut myelogen leukæmi (AML) eller død i op til et år.
  • Hvis der opnås en passende donor, vil patienten gå videre til HCT. HCT-konditioneringsregimet vil blive dikteret af blod- og marvstransplantationslægen (BMT). Mens man venter på HCT, kan der gives yderligere cyklusser 5-Azacitidin. Behandling med præ-HCT-konditioneringsregimen begynder ikke mere end 8 uger og ikke mindre end 4 uger efter den sidste administration af 5-Azacitidin.
  • Da antallet af cyklusser af 5-Azacitidin ikke er standardiseret, og den retrospektive gennemgang af vores patienter, der er nævnt ovenfor, indikerede en fordel ved ENHVER eksponering for 5-Azacitidin, vil det faktiske antal cyklusser af 5-Azacitidin leveret ikke blive specificeret. Da højrisiko MDS-patienter desuden har en gennemsnitlig dødstid på 0,4 år, skal enhver forsinkelse af HCT, når den er tilgængelig, undgås.
  • En knoglemarvsbiopsi vil blive udført for at revurdere sygdomsrespons på behandling efter den sidste cyklus af 5-Azacitidin før transplantation, eller efter den fjerde cyklus af 5-Azacitidin, alt efter hvad der kommer først. Bemærk, at både biopsien og tidspunktet for biopsien er en standard evalueringsprocedure.
  • Indsamling af donorprogenitorceller vil blive ordineret af BMT-behandlende læge.

HCT

  • Patienten vil gennemgå HCT udpeget af den behandlende BMT-læge.
  • Støttende pleje vil være baseret på institutionelle retningslinjer, stamcelleindsamlinger, behandling og laboratorieundersøgelser

Stamcelleindsamlinger, forarbejdning og laboratorieundersøgelser

  • Graftvurdering, behandling og karakterisering vil blive udført i henhold til institutionelle retningslinjer
  • Der vil blive opnået kimæriske test for at dokumentere post-transplantation i henhold til standardpraksis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 68 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Potentiel kandidat til HCT.
  • Histologisk bekræftet diagnose ved patologisk gennemgang af tidligere diagnose af højrisiko myelodysplastisk syndrom (MDS): International Prognostic Scoring System (IPSS) > 1 eller AML-MDS eller behandlingsrelateret MDS.
  • Serumbilirubinniveauer ≤1,5 ​​gange den øvre grænse for normalområdet (ULN) for laboratoriet. Højere niveauer er acceptable, hvis disse kan tilskrives aktiv hæmolyse eller ineffektiv erytropoiese; Serum glutamin-oxaloeddikesyretransaminase (SGOT) [aspartataminotransferase (AST)] eller serum glutaminsyre-pyrodruesyretransaminase (SGPT) [alaninaminotransferase (ALT)] niveauer ≤2 x ULN.
  • Serumkreatininniveauer ≤1,5 ​​x ULN
  • Karnofsky præstationsstatus større eller lig med 70 %
  • Underskrevet informeret samtykkeformular i overensstemmelse med institutionelle politikker

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for Vidaza eller mannitol
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Humant immundefektvirus (HIV) eller seropositivt, bekræftet ved nukleinsyreamplifikationstest (NAT)
  • Malignitet i det aktive centralnervesystem (CNS).
  • Aktiv infektion
  • Anamnese eller tilstedeværelse af primær hepatom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kombineret terapi
5-azacitidinbehandling fulgte Allogen hæmatopoietisk celletransplantation (HCT).
Medicin: 5-azacitidin
Når de er indskrevet, vil patienterne modtage præ-transplantation 5-azacitidin (Vidaza) 75 mg/M^2/dag subkutant i 5-7 dage hver 28. dag. Justeringer i dosis og timing kan forekomme baseret på kliniske og hæmatologiske parametre.
Andre navne:
  • Vidaza
Procedure: Allogen hæmatopoietisk celletransplantation (HCT)

Patienter vil blive transplanteret, hvis der er enten en passende søskende eller en ikke-beslægtet donor.

  • Responsen vil blive evalueret ved knoglemarvsbiopsi efter 4 cyklusser med 5-azacitidin eller før HCT, alt efter hvad der kommer først. På grund af den meget høje risiko for progression til AML eller død i denne patientpopulation, vil HCT blive udført så hurtigt som muligt.
  • Patienterne kan have yderligere cyklusser af 5-azacitidin pr. standard hæmatologipraksis indtil planlagt til transplantation eller indtil progression af sygdommen.
  • Alle patienter vil blive fulgt indtil progression af MDS, AML eller død eller maksimalt 1 år. For patienter, der er transplanteret, vil opfølgningen være til et år efter transplantationen.
Andre navne:
  • HCT

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med tilbagefaldsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: Et år efter allogen HCT
Tilbagefaldsfri overlevelse et år efter allogen HCT hos MDS-patienter, der fik mindst én komplet cyklus af 5-azacitidin (Vidaza) i præ-transplantationsindstillingen. Tilbagefaldende sygdom: hvis med fuldstændig remission (CR) - mere end 5 % blaster i knoglemarv; hvis med delvis respons (PR) - større end 30% stigning i eksplosioner i marven; hvis med stabil sygdom (SD) - vend tilbage til præbehandlingens perifere blodniveauer og transfusionsbehov på grund af sygdom.
Et år efter allogen HCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet responsrate (ORR)
Tidsramme: Ved afslutningen af ​​op til seks (28 dage) cyklusser med 5-azacitidin
Præ-allogene HCT-responser på 5-azacitidin (Vidaza), baseret på den internationale arbejdsgruppes kriterier: fuldstændig remission (CR); Delvis respons (PR); Stabil sygdom (SD). Punktestimater og 95 % konfidensintervaller blev beregnet for responsraten på 5-azacitidin, evalueret ved marvsevaluering efter 4 cyklusser med 5-azacitidin eller før HCT, alt efter hvad der kom først. CR: Knoglemarv med 5% myeloblaster og normal modning af alle cellelinjer. PR: Alle CR-kriterier, hvis unormale før behandling undtagen knoglemarvsblaster faldt med 50 % i forhold til forbehandling, men stadig > 5 %. SD: Manglende opnåelse af CR, PR, recidiverende (eller progressiv) sygdom.
Ved afslutningen af ​​op til seks (28 dage) cyklusser med 5-azacitidin
Procentdel af deltagere, der går videre til hæmatopoietisk celletransplantation (HCT)
Tidsramme: Op til 3 år
Andel af tilmeldte patienter, som efterfølgende gik videre til allogen HCT.
Op til 3 år
Procentdel af deltagere med samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Et år
Samlet overlevelse for alle deltagere et år efter første dosis af 5-azacitidin (Vidaza). Samlet overlevelse blev beregnet ved metoden fra Kaplan-Meier med standardfejl beregnet ved hjælp af Greenwoods formel.
Et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Samarbejdspartnere

Celgene Corporation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Teresa Field, M.D., Ph.D., H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
  • Ledende efterforsker: Janelle Perkins, Pharm.D., H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. april 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. april 2008

Først opslået (Skøn)

17. april 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. september 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. september 2014

Sidst verificeret

1. september 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MCC-15158
  • 106349 (Anden identifikator: USF IRB)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med 5-azacitidin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner